本周熱點(diǎn)不少。首先是審評(píng)審批方面，國(guó)內(nèi)來(lái)看，最值得一提的就是，阿斯利康反義療法Eplontersen國(guó)內(nèi)申報(bào)上市，國(guó)外而言，最值得關(guān)注的就是，全球首 個(gè)c-Met ADC申報(bào)上市以及60年來(lái)首 個(gè)全新機(jī)制精神分裂癥新藥獲批上市；其次是研發(fā)方面，多個(gè)藥物取得重要進(jìn)展，其中最重磅的是，艾伯維87億美元收購(gòu)獲得的小分子單藥治療帕金森Ⅲ期研究成功；最后是交易及投融資方面，康寧杰瑞HER2雙抗ADC授權(quán)給石藥集團(tuán)，總交易額超30億元。

       本期盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為9.23-9.27，包含34條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、9月25日，NMPA官網(wǎng)顯示，由韓國(guó)大化制藥（Daehwa Pharmaceutical）和海和藥物聯(lián)合申報(bào)的5.1類新藥紫杉醇口服溶液（研發(fā)代號(hào)為RMX3001）獲批上市，用于二線治療胃癌。RMX3001是基于其脂質(zhì)自乳化藥物遞送技術(shù)開發(fā)而成的紫杉醇口服制劑，2017年9月，海和藥物從大化制藥獲得該產(chǎn)品在中國(guó)大陸、中國(guó)臺(tái)灣和中國(guó)香港地區(qū)，以及泰國(guó)的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售權(quán)益。

       2、9月25日，NMPA官網(wǎng)顯示，Recordati中國(guó)全資子公司銳康迪醫(yī)藥的磷酸奧唑司他片（曾用名：奧西卓司他）獲批上市，用于治療成人內(nèi)源性庫(kù)欣綜合征。該產(chǎn)品是一種新型口服皮質(zhì)醇合成抑制劑，2019年7月，Recordati公司從諾華收購(gòu)了磷酸奧西卓司他薄膜衣片的全球開發(fā)和推廣權(quán)益。

       3、9月27日，NMPA官網(wǎng)顯示，賽諾菲的度普利尤單抗注射液新適應(yīng)癥獲批，用于治療血嗜酸性粒細(xì)胞升高且控制不佳的慢阻肺病成人患者。度普利尤單抗是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首 個(gè)抗IL-4Rα抗體，由賽諾菲和再生元聯(lián)合開發(fā)。2020年6月，度普利尤單抗國(guó)內(nèi)獲批上市，用于治療成人中重度特應(yīng)性皮炎。

       申請(qǐng)

       4、9月23日，CDE官網(wǎng)顯示，海思科1類新藥HSK21542注射液新適應(yīng)癥申報(bào)上市，用于治療成人維持性血液透析患者的慢性腎臟疾病相關(guān)的中度至重度瘙癢。HSK21542是海思科研發(fā)的強(qiáng)效外周kappa阿 片受體（KOR）選擇性激動(dòng)劑，該產(chǎn)品的腹部手術(shù)術(shù)后鎮(zhèn)痛的上市申請(qǐng)此前已經(jīng)獲得CDE受理。

       5、9月25日，CDE官網(wǎng)顯示，強(qiáng)生的埃萬(wàn)妥單抗注射液（皮下注射）申報(bào)上市，預(yù)測(cè)用于治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。這是一種EGFR/MET雙特異性抗體埃萬(wàn)妥單抗與重組人透明質(zhì)酸酶的皮下給藥固定組合。2024年6月，強(qiáng)生向FDA遞交該產(chǎn)品生物制品許可申請(qǐng)，用于目前已批準(zhǔn)或已提交的所有埃萬(wàn)妥單抗靜脈制劑的適應(yīng)癥，患者能夠在5分鐘完成該皮下制劑的注射。

       6、9月25日，CDE官網(wǎng)顯示，樂普生物的注射用維貝柯妥塔單抗（MRG003）申報(bào)上市，用于治療既往經(jīng)至少二線系統(tǒng)化療和PD-1/PD-L1抑制劑治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者。MRG003是一款靶向EGFR的ADC，它由EGFR靶向單抗與強(qiáng)效的微管抑制劑MMAE分子通過(guò)vc鏈接體偶聯(lián)而成。

       7、9月25日，CDE官網(wǎng)顯示，Incyte的磷酸蘆可替尼乳膏申報(bào)上市，用于治療白癜風(fēng)。這是一款JAK1/JAK2選擇性抑制劑，已獲FDA批準(zhǔn)用于12歲及以上非節(jié)段型白癜風(fēng)患者的局部治療。此前，康哲藥業(yè)與Incyte達(dá)成合作，獲得該產(chǎn)品在中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)及東南亞十一國(guó)的開發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化獨(dú)家許可權(quán)利。

       8、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物1類新藥匹康奇拜單抗注射液申報(bào)上市，預(yù)測(cè)用于治療中重度斑塊狀銀屑病患者。匹康奇拜單抗為一款重組抗白介素23p19亞基（IL-23p19）抗體，2024年5月，信達(dá)生物宣布該產(chǎn)品在在中國(guó)中重度斑塊狀銀屑病受試者中開展的Ⅲ期臨床研究CLEAR-1研究中達(dá)成主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

       9、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，合源生物的納基奧侖賽注射液新適應(yīng)癥申報(bào)上市，預(yù)測(cè)用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。納基奧侖賽為一款靶向CD19嵌合抗原受體自體T（CD19 CAR-T）細(xì)胞注射液，2023年11月，該產(chǎn)品通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件獲批上市，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。

       10、9月28日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華的5.1類化藥鹽酸伊普可泮膠囊（Iptacopan、LNP023）第4項(xiàng)適應(yīng)癥申報(bào)上市，推測(cè)為用于降低成人IgA腎病（IgAN）患者的蛋白尿水平。伊普可泮膠囊是一種口服特異性替代補(bǔ)體途徑因子B抑制劑。2024年4月，伊普可泮在國(guó)內(nèi)獲批首 個(gè)適應(yīng)癥，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

       11、9月29日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康5.1類化藥Eplontersen注射液申報(bào)上市。Eplontersen注射液是阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals聯(lián)合開發(fā)的每月一次、可由患者自己皮下注射的反義寡核苷酸（ASO）療法，2024年12月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病（ATTRv-PN）。

       臨床

       批準(zhǔn)

       12、9月23日，CDE官網(wǎng)顯示，艾力斯醫(yī)藥的AST2303片（ABK3376片）獲批臨床，擬用于攜帶EGFR C797S突變的晚期非小細(xì)胞肺癌成人患者。AST2303片是一款新一代小分子表皮生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI），2023年10月，艾力斯與和譽(yù)醫(yī)藥達(dá)成一項(xiàng)約1.879億美元的合作，獲得該產(chǎn)品在大中華區(qū)的研究、開發(fā)、制造、使用以及銷售的獨(dú)家許可。

       13、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，君實(shí)生物1類新藥WJ47156片獲批臨床，擬用于治療晚期惡性腫瘤。WJ47156片是與微境生物醫(yī)藥合作開發(fā)的一款靶向組蛋白去乙?；福℉DACs）抑制劑，屬于表觀遺傳調(diào)控劑類藥物。

       14、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思1類新藥JAB-23E73片獲批臨床，擬用于治療KRAS基因改變的晚期實(shí)體瘤。JAB-23E73即是一款Pan-KRAS抑制劑，該產(chǎn)品可同時(shí)抑制活性及非活性狀態(tài)的KRAS，對(duì)HRAS、NRAS無(wú)明顯抑制。

       15、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟(jì)神州1類新藥BGB-26808片獲批臨床，擬聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實(shí)體瘤。BGB-26808片是一款HPK1抑制劑，此前該藥已經(jīng)在中國(guó)啟動(dòng)單藥治療晚期實(shí)體瘤患者的Ⅰ期臨床研究。

       16、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類新藥TQH2722注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療過(guò)敏性鼻炎。TQH2722是一款靶向IL-4Rα的人源化單抗，其針對(duì)特應(yīng)性皮炎和慢性鼻竇炎伴或不伴鼻息肉適應(yīng)癥已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段。

       17、9月29日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏1類新藥RO7790121注射液獲批兩項(xiàng)臨床，擬開發(fā)治療中度至重度潰瘍性結(jié)腸炎。RO7790121注射液是一款靶向腫瘤壞死因子樣細(xì)胞因子1A（TL1A）單抗，為羅氏以超71億美元收購(gòu)Telavant公司所得。該產(chǎn)品近期已經(jīng)在美國(guó)啟動(dòng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，針對(duì)中度至重度潰瘍性結(jié)腸炎適應(yīng)癥。

       優(yōu)先審評(píng)

       18、9月23日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華的鹽酸伊普可泮膠囊（Iptacopan）新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)擬被納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療C3腎小球?。–3G）成人患者。伊普可泮是一款特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑。2024年4月，伊普可泮膠囊國(guó)內(nèi)獲批上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

       19、9月23日，CDE官網(wǎng)顯示，箕星藥業(yè)的Aficamten片擬納入優(yōu)先審評(píng),擬用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）。Aficamten是一種小分子心肌肌球蛋白抑制劑，2020年7月，箕星藥業(yè)宣布與Cytokinetics達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化Aficamten。

       20、9月24日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華的镥[177Lu] 特昔維匹肽注射液擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受體通路抑制和紫杉類化療的成年患者。這是PSMA靶向放 射 性配體療法lutetium 177Lu vipivotide tetraxetan，于2022年3月獲FDA批準(zhǔn)治療上述前列腺癌患者。

       21、9月25日，CDE官網(wǎng)顯示，榮昌生物的注射用維迪西妥單抗新適應(yīng)癥擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于既往接受過(guò)曲妥珠單抗或其生物類似物和紫杉類藥物治療的HER2陽(yáng)性（HER2免疫組織化學(xué)檢查結(jié)果為3+或FISH+）存在肝轉(zhuǎn)移的晚期乳腺癌患者。維迪西妥單抗是榮昌生物研發(fā)的靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       突破性療法

       22、9月23日，CDE官網(wǎng)顯示，百利藥業(yè)的注射用BL-B01D1兩項(xiàng)適應(yīng)癥擬納入突破性治療品種，分別為：既往經(jīng)抗PD-1/PD-L1單抗治療且經(jīng)含鉑化療治療失敗的局部晚期或轉(zhuǎn)移性EGFR野生型非小細(xì)胞肺癌患者、經(jīng)EGFR-TKI治療失敗的EGFR敏感突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者。BL-B01D1是一種基于雙特異性拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑的ADC。

       23、9月25日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思的JAB-21822片擬納入突破性治療品種，聯(lián)合西妥昔單抗注射液擬用于經(jīng)2線標(biāo)準(zhǔn)治療（包括奧沙利鉑、伊立替康、5-氟尿嘧啶，聯(lián)合或不聯(lián)合抗VEGF單抗）失敗、KRAS G12C突變陽(yáng)性的手術(shù)無(wú)法切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。JAB-21822是一款KRAS G12C抑制劑。2024年8月，艾力斯已經(jīng)通過(guò)一項(xiàng)約9億元合作，獲得該產(chǎn)品及在中國(guó)大陸、中國(guó)臺(tái)灣、中國(guó)香港及中國(guó)澳門地區(qū)的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化獨(dú)家協(xié)議。

       24、9月25日，CDE官網(wǎng)顯示，維立志博的注射用LBL-024擬納入突破性治療品種，單藥治療既往接受過(guò)二線及以上化療后進(jìn)展的晚期肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者。LBL-024是一款可同時(shí)靶向PD-L1和4-1BB的四價(jià)雙特異抗體。在臨床研究中，LBL-024對(duì)晚期惡性腫瘤患者，特別是接受至少一線化療失敗的肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌（EP-NEC）患者顯示出良好的安全性和強(qiáng)有力的有效信號(hào)。

       FDA

       上市

       申請(qǐng)

       25、9月27日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，艾伯維的Telisotuzumab vedotin（Teliso-V、ABBV-399）遞交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療既往接受過(guò)治療的c-Met蛋白過(guò)表達(dá)、表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）野生型晚期/轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。該藥物是c-Met賽道首 款遞交上市申請(qǐng)的ADC產(chǎn)品，也是艾伯維首 款提交BLA的自研ADC產(chǎn)品。

       批準(zhǔn)

       26、9月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，BMS的Cobenfy (xanomeline、trospium chloride復(fù)方，KarXT）獲批上市。這是60年來(lái)首次獲批的具有全新機(jī)制的治療精神分裂癥的藥物。該藥是一款復(fù)方口服的毒蕈堿類抗精神病藥物，由呫 諾 美 林（xanomeline）和曲司氯銨（trospium）組成，其中呫 諾 美 林是M1和M4兩種亞型的毒蕈堿乙酰膽堿受體（M-AChR）激動(dòng)劑，而曲司氯銨則是M-AChR的拮抗劑。

       27、9月27日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，賽諾菲和再生元的度普利尤單抗（dupilumab、商品名：Dupixent）新適應(yīng)癥獲批，作為以血嗜酸性粒細(xì)胞水平升高為特征的不受控制的慢性阻塞性肺病患者的附加維持治療，包括已經(jīng)聯(lián)合使用吸入性皮質(zhì)類固醇（ICS）、長(zhǎng)效β2受體激動(dòng)劑（LABA）和長(zhǎng)效毒蕈堿拮抗劑（LAMA）的患者。

       臨床

       批準(zhǔn)

       28、9月24日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，邁英諾醫(yī)藥旗下子公司瑞英諾醫(yī)藥的MDI-1228_mesylate凝膠獲批Ⅱ期臨床，用于治療由糖尿病引起的慢性潰瘍性病足。MDI-1228是由邁英諾醫(yī)藥自主研發(fā)的適合局部給藥的多靶點(diǎn)小分子激酶抑制劑，能夠很好的抑制JAK家族的四個(gè)亞型以及其他與炎癥密切相關(guān)的激酶。

       29、9月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的奧希替尼（Tagrisso）獲批新適應(yīng)癥，用于治療在同步或序貫鉑類放化療（CRT）期間或之后疾病沒有進(jìn)展的不可切除的EGFR突變型（外顯子19缺失或外顯子21 L858R突變）Ⅲ期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。奧希替尼是阿斯利康開發(fā)的三代EGFR抑制劑。

       研發(fā)

       臨床數(shù)據(jù)

       30、9月23日，智康弘義公布了新一代靶向CDH3的ADC藥物BC3195在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中針對(duì)晚期實(shí)體瘤的安全性和有效性的最新臨床數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，BC3195具有可控的安全性和良好的PK特征。該產(chǎn)品在非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者中顯示出顯著的抗腫瘤活性，其總體緩解率（ORR）達(dá)到36.4%，尤其是對(duì)攜帶EGFR突變的患者ORR達(dá)到80%。

       31、9月26日，艾伯維宣布，其D1/D5多巴胺受體部分激動(dòng)劑Tavapadon作為早期帕金森病單一療法的關(guān)鍵Ⅲ期TEMPO-1研究取得積極結(jié)果。結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，在MDS統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表（MDS-UPDRS）的第Ⅱ部分和第Ⅲ部分的綜合評(píng)分中，與安慰劑相比，接受兩種劑量的Tavapadon治療的患者較基線均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的降低（改善）。

       交易及投融資

       32、9月25日，天境生物宣布，已與賽諾菲就尤萊利單抗（uliledlimab）達(dá)成合作。賽諾菲將向天境生物支付約3200萬(wàn)歐元(約合2.5億人民幣)的首付款和近期里程碑付款等，潛在總對(duì)價(jià)最高不超過(guò)2.13億歐元（約合17億人民幣）。同時(shí)，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化尤萊利單抗的獨(dú)家許可權(quán)。該產(chǎn)品是一款具有差異化優(yōu)勢(shì)的CD73抗體，目前，正在中國(guó)開展與特瑞普利單抗聯(lián)合用于晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）治療的關(guān)鍵性研究。

       33、9月26日，君實(shí)生物宣布，其控股子公司君拓生物與吉盛澳瑪生物簽署合作協(xié)議。吉盛澳瑪授予君拓生物在大中華區(qū)研發(fā)、注冊(cè)、商業(yè)化等利用IAMA-001小核酸免疫調(diào)節(jié)劑鼻用噴霧劑型藥物的獨(dú)占許可權(quán)利。君拓生物將向吉盛澳瑪支付4,000萬(wàn)元人民幣首付款，總交易額約15億元。

       34、9月29日，康寧杰瑞宣布，與石藥集團(tuán)全資附屬公司津曼特生物科技訂立許可協(xié)議，以在中國(guó)內(nèi)地開發(fā)、銷售、許諾銷售及商業(yè)化JSKN003用于治療腫瘤相關(guān)適應(yīng)癥。JSKN003是一種靶向HER2雙表位ADC，根據(jù)許可協(xié)議，康寧杰瑞有權(quán)收取最高合共人民幣30.8億元的預(yù)付款及里程碑付款。