10月7日，蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司首 款創(chuàng)新型RNA干擾藥物SGB-304注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，是其繼澳大利亞開展臨床研究后的又一重要里程碑。SGB-3403是小干擾RNA藥物和GalNAc的復(fù)合物，作用于肝 臟細(xì)胞PCSK9靶點(diǎn)，可實(shí)現(xiàn)肝 臟細(xì)胞靶向遞送，用于治療高膽固醇血癥或動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病等需要進(jìn)一步降低低密度脂蛋白-c（LDL-c）的患者。作為一款RNAi藥物，作用機(jī)理與已上市的單抗藥物和化學(xué)藥物有所不同，該藥進(jìn)入人體后，利用RNA干擾的自然過程，與編碼PCSK9蛋白的mRNA結(jié)合，通過RNA干擾作用降低mRNA水平、阻止肝 臟產(chǎn)生PCSK9蛋白，通過直接關(guān)閉肝 臟中PCSK9蛋白的產(chǎn)生發(fā)揮作用，從而增強(qiáng)肝 臟從血液中清除LDL-c的能力，并實(shí)現(xiàn)降低LDL-c水平。
然而，SGB-3403并非同類型全球首 個(gè)藥物，諾華與全球RNAi藥物領(lǐng)軍企業(yè)Alnylam合作開發(fā)的英克司蘭鈉注射液于2020年后在歐盟、美國陸續(xù)獲批上市，今年8月在我國正式獲批，該藥通過皮下注射給藥，一年注射只需2次，顯著提高患者長期依從性，安全性、有效性得到充分證實(shí)，2022年全球銷售額近10億元，增速超800%。從已披露的相關(guān)信息來看，SGB-3403與英克司蘭鈉注射液作用靶點(diǎn)相同，作用機(jī)理和適應(yīng)癥基本一致，同時(shí)，國內(nèi)君實(shí)生物等企業(yè)陸續(xù)布局該靶點(diǎn)的RNAi藥物開發(fā)。由此可見，該領(lǐng)域的競爭未來將呈現(xiàn)出白熱化狀態(tài)。
企業(yè)基本情況
蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司成立于2021年7月，是一家致力于開發(fā)基于RNA干擾（RNAi）技術(shù)的新型小核酸藥物的生物制藥公司，獲得蘇州工業(yè)園區(qū)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才、科技型中小企業(yè)、中國潛在獨(dú)角獸企業(yè)等榮譽(yù)，在中國、美國均擁有研發(fā)中心。建立起具有自主知識產(chǎn)權(quán)的全球先進(jìn)的核酸藥物化學(xué)修飾和肝內(nèi)肝外遞送技術(shù)平臺，加速推進(jìn)具有差異化優(yōu)勢的RNAi藥物的研發(fā)進(jìn)程，其中首 款核心產(chǎn)品（即SGB-3403）已進(jìn)入臨床，多個(gè)產(chǎn)品管線也在同步開展，覆蓋心腦血管及代謝疾病、免疫介導(dǎo)性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等疾病領(lǐng)域。目前公司累計(jì)完成融資超1億美元，儲備了一定的現(xiàn)金流，為今后產(chǎn)品開發(fā)奠定基礎(chǔ)。
管線布局情況
核酸藥物進(jìn)入體內(nèi)后必須要跨越多重障礙，包括核酸酶的降解、免疫系統(tǒng)識別、靶標(biāo)組織的富集、高效的細(xì)胞攝取以及從內(nèi)吞體的釋放等，才能取得預(yù)定的治療效果。因此，該領(lǐng)域的發(fā)展需解決兩大核心技術(shù)問題：（1）遞送系統(tǒng)的設(shè)計(jì)，分為載體遞送和偶聯(lián)遞送兩大類，良好的遞送系統(tǒng)具有遞送效率高且免疫原性可接受的優(yōu)勢，已成為制約核酸藥物發(fā)展的最關(guān)鍵因素；（2）特異性化學(xué)修飾優(yōu)化，包括對核苷單體的結(jié)構(gòu)修飾與核酸序列的整體優(yōu)化，可以提高藥物生物利用度、特異性和穩(wěn)定性，并降低毒 性和免疫原性。圣因生物依托先進(jìn)的新型肝 臟靶向GalNAc遞送平臺，能夠安全、高效、精準(zhǔn)地將RNAi藥物遞送至肝 臟；同時(shí)，利用創(chuàng)新突破的肝外靶向遞送平臺，突破關(guān)鍵技術(shù)壁壘，快速實(shí)現(xiàn)RNAi藥物的肝外靶向遞送?，F(xiàn)階段，圣因生物的管線數(shù)量還不夠多，且主要集中在肝 臟靶向方面，非肝靶向方面布局藥物較少且處于較早期階段。
圣因生物管線列表
小結(jié)
核酸藥物具有獨(dú)特優(yōu)勢和應(yīng)用價(jià)值，已成為目前最為炙手可熱的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域，有望掀起繼小分子藥物、抗體藥物之后生物醫(yī)藥領(lǐng)域的第三次革命性浪潮，預(yù)計(jì)到2025年，全球核酸藥物市場規(guī)模將突破百億美元。國外企業(yè)早在上世紀(jì)八十年代就已開始布局核酸藥物，歷經(jīng)幾十年的曲折發(fā)展，目前已逐步走向成熟，部分企業(yè)已成為行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，構(gòu)建起明顯的領(lǐng)先優(yōu)勢和技術(shù)壁壘，壟斷了部分關(guān)鍵核心技術(shù)。國內(nèi)企業(yè)加快布局該領(lǐng)域，逐步縮小與國外差距，近五年國內(nèi)核酸藥物領(lǐng)域投融資事件數(shù)年復(fù)合增長率超30%，保持了較快的增長速度，資本的持續(xù)投入推動(dòng)了國內(nèi)核酸藥物技術(shù)的快速發(fā)展，未來國內(nèi)將有望誕生一批和國外企業(yè)同臺競技的重磅品種。
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