神經退行性疾病藥物研發(fā)熱，多家企業(yè)達成合作

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作者：憶來源：憶

2021-12-29

10月26日，賽神醫(yī)藥（SciNeuro Pharmaceuticals）和Mabylon公司宣布建立多項目合作和許可協(xié)議，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)差異化的生物療法來治療神經系統(tǒng)疾病。

10月26日，賽神醫(yī)藥（SciNeuro Pharmaceuticals）和Mabylon公司宣布建立多項目合作和許可協(xié)議，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)差異化的生物療法來治療神經系統(tǒng)疾病。

賽神醫(yī)藥

此次，兩家公司將在包括TAR DNA結合蛋白43（TDP-43）和載脂蛋白E（APOE）在內的多個靶點上進行合作，開發(fā)尚無有效治療方法的神經退行性疾病新療法。賽神醫(yī)藥擁有合作產品在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權利，并可選擇將此類權利擴展到全球。TDP-43和APOE都是具有導致肌萎縮側索硬化癥（ALS）和阿爾茨海默?。ˋD）的人類遺傳證據。

賽神醫(yī)藥是一家專注于中樞神經系統(tǒng)（CNS）新藥研發(fā)的制藥公司，今年4月與禮來達成獨家許可協(xié)議，獲得后者α-突觸核蛋白靶向抗體在大中華地區(qū)（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)）的開發(fā)和商業(yè)化權利。α-突觸核蛋白是路易小體的主要結構成分，其聚集與路易小體的形成及多巴胺能神經元的死亡密切相關，是帕金森病發(fā)病機制中最重要的蛋白。

神經退行性疾病是神經元結構或功能逐漸喪失甚至死亡而導致功能障的一類疾病，如肌萎縮側索硬化癥、帕金森病（PD）、阿爾茨海默病(AD)、亨廷頓氏病以及脊髓性肌萎縮癥等。其中AD和PD是兩種常見老年神經退行性疾病。隨著人類壽命的增加，神經退行性疾病的患病率逐年上升，目前全球癡呆癥患者人數(shù)超過5500萬人（AD占所有癡呆病例的60-70%），PD患者人數(shù)超過600萬。

然而，神經退行性疾病的病因尚不明確，也無法徹底治愈，嚴重威脅人類健康與日常生活。近年來，為了加速該領域藥物的研發(fā)，企業(yè)頻頻合作。

2021年10月，百時美施貴寶與Evotec擴大合作，利用iPSC平臺發(fā)現(xiàn)神經退行性疾病創(chuàng)新療法。安進注資1億美元成立Neumora Therapeutics并與之達成戰(zhàn)略合作，開發(fā)治療復雜顱腦疾病的精準藥物。
2021年8月，益普生（Ipsen）和Exicure Inc達成獨家合作協(xié)議，研究、開發(fā)和商業(yè)化新型球形核酸（SNA），用于亨廷頓氏病和快樂木偶綜合癥。羅氏與Shape Therapeutics 達成多靶點戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)針AD、PD和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。
2021年7月，葛蘭素史克（GSK）和Alector達成一項全球性戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化兩個處在臨床階段的潛在“first-in-class”單克隆抗體AL001和AL101，以提高患者體內顆粒蛋白前體（PGRN）水平。PGRN是大腦中免疫活性的關鍵調節(jié)因子，與多種神經退行性疾病存在遺傳聯(lián)系。目前，AL001正在進行一項關鍵性3期臨床試驗中用于治療因GRN基因突變而存在額顳葉癡呆風險、或患有額顳葉癡呆（FTD）的患者。AL101處于1a期臨床試驗階段，旨在治療患有更普遍的神經退行性疾病的患者，包括帕金森病和阿爾茨海默病。
2021年2月，英國阿爾茨海默病研究中心牛津藥物發(fā)現(xiàn)研究所與人工智能藥物發(fā)現(xiàn)公司Exscientific達成合作，開發(fā)阿爾茨海默病新療法。
2020年12月，禮來和Prevail Therapeutics達成收購協(xié)議。Prevail致力于為神經退行性疾病患者開發(fā)基于腺相關病毒9（AAV9）載體的基因療法。通過此次收購，禮來將內部建立基因療法開發(fā)項目，拓寬治療遺傳性神經退行性疾病的治療模式。
2020年10月，禮來收購Disarm Therapeutics擴大疼痛和神經退行性變產品管線，獲得后者非常有前途的治療軸突變性的臨床前SARM1項目。
2020年8月，渤健（Biogen）和Denali Therapeutics達成一項合作協(xié)議，共同開發(fā)、推廣Denali的LRRK2小分子抑制劑DNL151，用于治療PD。LRRK2是溶酶體功能的調節(jié)因子，在帕金森病中LRRK2功能異常，可能導致神經退行性病變。抑制LRRK2活性可能通過恢復溶酶體的功能，不但對攜帶 LRRK2 基因突變的帕金森病患者有效，還可能對不攜帶 LRRK2 基因突變的患者也產生療效。
2020年7月，優(yōu)時比（UCB）與羅氏及其旗下基因泰克達成一項獨家全球性許可協(xié)議，獲得后者UCB0107治療AD的全球開發(fā)與商業(yè)化權利。UCB0107是一種重組人源化IgG4單克隆抗體，靶向中心Tau蛋白抗原表位，有望阻斷/減少Tau蛋白病理性傳播。
2020年6月，默克與Yumanity Therapeutics就兩項Yumanity項目簽署戰(zhàn)略合作研究和許可協(xié)議，這兩個臨床前項目分別針對肌萎縮性側索硬化癥（ALS）和額顳葉性癡呆（FTLD）。
2020年2月，渤健（Biogen）和基因組學公司Sangamo Therapeutics達成一項全球許可合作協(xié)議，利用Sangamo公司專有的鋅指蛋白（ZFP）技術，并通過腺相關病毒（AAV）載體來調節(jié)與神經疾病相關的關鍵基因表達，共同開發(fā)和推廣基因調節(jié)療法ST-501和ST502，前者治療包括AD在內的tau蛋白相關疾病，后者治療包括PD在內的突觸核蛋白相關疾病。