12月17日，羅氏（Roche）宣布完成對基因療法公司Spark Therapeutics的收購。據(jù)此前披露的消息，本次收購金額達43億美元。
幾經(jīng)波折的收購
其實羅氏最初計劃于今年2月份收購Spark，但由于美國聯(lián)邦貿(mào)易委員會（Federal Trade Commission，F(xiàn)TC）和英國競爭和市場管理局（Competition and Markets Authority, CMA）對合并后羅氏在A型血友病藥物市場壟斷地位的擔憂，羅氏不得不推遲了這筆交易。
因為羅氏和Spark兩家公司都開發(fā)了旨在防止A型血液病患者出血的治療方法，監(jiān)管機構擔心收購成功后羅氏會在該領域形成壟斷地位，可能會選擇推延甚至停止Spark在這一領域的研究，防止基因治療領域的進展對其A型血友病抗體產(chǎn)品Hemlibra（emicizumab）的市場沖擊，使醫(yī)生和患者在未來疾病治療方法的選擇受到限制。
A型血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，由凝血因子VIII缺乏或缺陷引起，主要表現(xiàn)為出血傾向，出血部位廣泛，常反復發(fā)生，可形成血腫，關節(jié)變形，死因多為顱內(nèi)出血。A型血友病是臨床上最常見的血友病，約占血友病人數(shù)的80%-85%。
Hemlibra是羅氏旗下的一款雙特異抗體藥物，于2018年11月首先獲批用于成人或兒童A型血友病伴凝血因子VIII抑制物患者，用來預防常規(guī)出血或減少患者出血頻率。由于其優(yōu)秀的臨床表現(xiàn)，自去年上市以來其銷售額一直以驚人的速度增長，在今年前9個月已達成9.25億美元的銷售額。此前，科睿唯安也預測Hemlibra在2022年的銷售額可達40億美元。
出于上述擔憂，監(jiān)管機構對A型血友病領域的研究及市場進行了調(diào)查。調(diào)查發(fā)現(xiàn)，還有其他一些公司例如BioMarin，Sangamo和UniQure等公司也針對A型血友病領域開發(fā)了基因療法，所以羅氏對Spark的收購并不影響基因療法的整體研發(fā)進展，基于這些公司的競爭壓力，羅氏甚至將加速在該領域的研究進度。于是在12月16日，兩大監(jiān)管機構最終宣布同意了這一交易。
此次收購成功后，Spark在羅氏內(nèi)部將繼續(xù)作為獨立公司運營。作為一家專注于基因療法開發(fā)的生物技術公司，該公司首款基因療法Luxturna已于2017年12月獲FDA批準上市，用于治療雙等位基因RPE65突變導致的遺傳性視網(wǎng)膜病變（IRD）的兒童和成人患者。此次收購補足了羅氏在基因治療領域的短板，代表著又一個大玩家進入該領域。
Spark公司研發(fā)管線
據(jù)Spark官方網(wǎng)站披露，目前Spark公司的研發(fā)管線主要聚焦在靶向視網(wǎng)膜傳遞基因療法治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病如無脈絡膜癥（choroideremia）和斯特格氏?。⊿targardt Disease）；靶向肝 臟傳遞基因療法治療血友病和溶酶體貯積癥和靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)治療神經(jīng)退行疾病。
目前，針對無脈絡膜癥（Choroideremia）的SPK-7001已進入劑量遞增的1/2期臨床階段。無脈絡膜癥是一種X染色體性聯(lián)遺傳視網(wǎng)膜疾病，通常出現(xiàn)在兒童期男性中，表現(xiàn)為夜盲癥和視野縮小，然后隨視野縮小最終導致完全失明。而針對斯特格氏?。⊿targardt Disease）的基因療法尚在研發(fā)過程中，斯特格氏病是遺傳性少年黃斑變性的最常見形式，由ABCA4基因突變引起。在美國，斯特格氏病的患病率估計為3萬，且每年約有500例新增病例。
針對B型血友病的SPK-9001是一種新型生物工程類腺病毒（AAV）衣殼，它可以表達密碼子優(yōu)化的、高活性的人類凝血因子IX突變體，已獲得美國FDA突破性療法認證和孤兒藥稱號。2018年Spark將正在進行中的SPK-9001的1/2期臨床試驗過渡給了輝瑞，輝瑞將獨自承擔SPK-9001后續(xù)研究及全球商業(yè)化。目前，該產(chǎn)品已經(jīng)入3期臨床，處于受試者招募狀態(tài)中。
針對A型血友病的SPK-8011和針對A型血友病伴抑制物的SPK-8016已分別進入3期和1/2期臨床狀態(tài)，這兩個產(chǎn)品的全球商業(yè)化的權利由Spark自己保留。在被羅氏收購后，這兩款產(chǎn)品也被羅氏收入囊中，將極大地增強羅氏在A型血友病治療領域的優(yōu)勢地位。
SPK-3006是一種用于治療龐貝?。≒ompe Disease）的基因療法，目前也已進入1/2期臨床。龐貝病是一種溶酶體貯積癥，又稱酸性α -葡糖苷酶缺乏癥或I I型糖原貯積癥，由編碼酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的基因功能缺失引起，會導致嚴重的神經(jīng)肌肉病變。
針對晚發(fā)嬰兒型神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥（CLN2）的SPK-1001目前尚處在IND前準備階段，其效果已在TPP1缺乏癥的臨床前模型得到了驗證。CLN2是巴頓病的一種表現(xiàn)形式，而巴頓病是一種致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，涉及從兒童早起開始的TPP1基因的突變。SPK-1001已獲得FDA孤兒藥認證，用于治療由TPP1缺乏引起的CLN2。
此外，Spark還有針對Huntington舞蹈癥（Huntington's disease）的基因療法處在IND前的階段，另有未披露的產(chǎn)品處于IND前及研發(fā)階段。
參考來源：
1、 羅氏官網(wǎng)：Roche concludes acquisition of Spark Therapeutics, Inc. to strengthen presence in gene therapy。
2、 Spark官網(wǎng)：https://sparktx.com
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