Exservan--利魯唑的一種新劑型即將收到FDA回復有望給吞咽或給藥困難的ALS患者帶來新希望

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2019-11-21

Aquestive Therapeutics公司的藥物Exservan有望在11月30日收到FDA對于其用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的輔助治療的最終審查決定。Exservan一旦獲得FDA批準，有望憑借其劑型的特殊性，為針對傳統(tǒng)藥物存在吞咽或給藥困難的患者帶來新選擇。

ALS

據(jù)RTTNews網(wǎng)站近來的發(fā)文，Aquestive Therapeutics公司的藥物Exservan有望在11月30日收到FDA對于其用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的輔助治療的最終審查決定。Exservan一旦獲得FDA批準，有望憑借其劑型的特殊性，為針對傳統(tǒng)藥物存在吞咽或給藥困難的患者帶來新選擇。

肌萎縮側索硬化癥（ALS）也叫盧伽雷（Lou Gehrig）病，俗稱"漸凍癥"，

是一種進行性、最終致命的神經(jīng)退行性疾病，其特征是中樞神經(jīng)系統(tǒng)中控制隨意肌運動的神經(jīng)細胞逐漸變性退化，其中吞咽障礙（吞咽困難）是ALS的特征之一。該病一般進展迅速，半數(shù)以上患者確診后平均生存時間為3-5年，且多死于呼吸肌無力導致的呼吸衰竭。據(jù)估計任何時點都有超過2萬美國人患有該病，且ALS的發(fā)病率隨年齡增長而增加。

目前，ALS治療領域仍有大片空白，如何更有效地早期干預、延緩疾病進展一直是臨床及科研人員關注的問題。至今FDA已經(jīng)批準Rilutek（利魯唑片劑）、Tiglutik（利魯唑混懸劑）和Radicava（edaravone，依達拉奉靜脈注射液）這三款藥物來治療ALS。其中Rilutek是最早獲批的ALS治療藥物，于1995年12月獲批。利魯唑可以通過血腦屏障，最初實驗證明其可以預防因γ-氨基丁酸導致的驚厥，隨后研究表明其能通過對抗興奮性氨基酸導致的紋狀體乙酰膽堿的釋放來降低興奮性氨基酸和谷氨酸的**作用。此外利魯唑還有神經(jīng)保護作用，歐美一項臨床試驗證明其可以增強肌力，有效延長ALS病人的存活時間和推遲氣管的切開時間。Tiglutik于2018年9月獲批，不過其有效成分也是利魯唑，但是TIGLUTIK是利魯唑的一種新劑型，是第一種也是唯一一種易于吞咽的增稠利魯唑液體制劑，僅需每日兩次通過口用注射器給藥，在臨床使用時優(yōu)于Rilutek。依達拉奉是一種自由基清除劑，被認為能夠緩解氧化應激的影響，最初在日本被批準用于改善與急性缺血性腦卒中相關的神經(jīng)癥狀、日?；顒诱系K和功能失調(diào)，后被批準用于治療ALS，在美國獲批ALS適應癥的時間是2017年，不過該藥需由醫(yī)療專業(yè)人員通過靜脈輸液給予患者。

Exservan是Aquestive Therapeutics公司利用PharmFilm®技術開發(fā)的一種利魯唑（riluzole）口服可溶性薄膜制劑，曾被FDA授予治療ALS的孤兒藥地位。Exservan不同于之前獲批利魯唑片劑和利魯唑混懸劑，不需要喝水就可以在口腔內(nèi)溶解。這對于吞咽困難或者無法吞咽ALS患者，Exservan將會是非常好的一種選擇，衷心期望Exservan可以早日獲批，造福ALS患者。

Aquestive Therapeutics

關于Aquestive Therapeutics

Aquestive Therapeutics是一家專業(yè)制藥公司，專注于識別、開發(fā)和商業(yè)化差異化產(chǎn)品以解決未滿足的醫(yī)療需求，擁有一個專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的后期專有產(chǎn)品管道。其中樞神經(jīng)系統(tǒng)項目包括一系列產(chǎn)品，如Libervant、Sympazan、AQST-117、AQST-108和AQST-30。其中 Libervant是地西泮的口含可溶性薄膜制劑，用于治療復發(fā)性癲癇發(fā)作；Sympazan是一種口服可溶性薄膜制劑**（**），已于2018年11月被FDA批準用于2歲及以上患者治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）相關的癲癇發(fā)作。AQST-117就是上述提到的Exservan，一種利魯唑（riluzole）的口服可溶性薄膜制劑，目前正在接受FDA審查，近日有望收到FDA回復；AQST-108是一種用于治療過敏反應的舌下含服腎上腺素的薄膜制劑；AQST-305是奧曲肽（octreotide）的口腔膜制劑，用于治療肢端肥大癥和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤。除了上述藥物，Aquestive Therapeutics還擁有商業(yè)化和開發(fā)階段合作產(chǎn)品組合，如Suboxone，一種丁丙諾啡（**）和納洛酮（naloxone）的舌下薄膜配方，是治療阿片類藥物依賴的市場佼佼者。