Galafold（migalastat）喜獲FDA加速批準(zhǔn)，法布里病藥物再添一顆新星

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2018-08-22

近日，美國FDA加速批準(zhǔn)Amicus Therapeutics公司的Galafold（migalastat）123mg硬膠囊用于體外檢測證實存在特定α-半乳糖苷酶基因突變的法布里病成人患者，這意味著Galafold成為美國首個治療法布里病的口服藥物。

Galafold（migalastat）

法布里病是一種由編碼α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的GLA基因突變引起的遺傳性溶酶體貯積病。由于α-Gal A的主要生物學(xué)功能是降解溶酶體中的特異性脂質(zhì)（包括GL-3），降低或缺失α-GalA會導(dǎo)致GL-3在組織（包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、腎臟和皮膚）中積累，研究發(fā)現(xiàn)GL-3的進行性積累與法布里病的發(fā)病率和死亡相關(guān)。據(jù)估計，美國大約有3000例法布里病患者。

目前法布里病的治療主要為酶替代療法，市場上治療法布里病的藥物有賽諾菲的Fabrazyme以及Shire公司的Replagal。這兩種藥物都是基因重組蛋白質(zhì)，通過靜脈輸注的方式來補充體內(nèi)缺乏的α-Gal A。除此之外，還有一些在研的法布里病治療藥物，具體信息見下表（包括已上市的）。

法布里病治療藥物

Galafold的活性成分為migalastat是一種α-Gal A的分子伴侶，能夠選擇性、可逆性地結(jié)合特定突變類型α-Gal A，并穩(wěn)定和促進這些酶運輸至溶酶體，從而清除積累的疾病底物而發(fā)揮治療作用。從Galafold的作用機制可以看出其僅對特定突變類型的法布里病患者有治療作用，臨床上通過專有的體外測定來確定哪些突變對Galafold治療有反應(yīng)，有反應(yīng)的即為Galafold的適應(yīng)癥。Amicus公司估計，全球約35％-50％的法布里患者對Galafold有效。在此之前，Galafold曾獲得美國FDA的孤兒藥資格、快速通道資格及優(yōu)先審評資格，歐盟委員會（EC）也已批準(zhǔn)Galafold作為成年人和16歲以下青少年的一線長期治療方案，并且Galafold也在澳大利亞、加拿大、以色列、日本、韓國、瑞士獲批。

此次Galafold獲批主要基于一項名為Study 011的關(guān)鍵性III期臨床研究，該項研究結(jié)果顯示Galafold可以顯著降低了腎間質(zhì)毛細血管GL-3水平，最常見的副作用為頭痛、鼻咽炎、尿路感染、惡心和發(fā)熱。Galafold此次能通過加速審批通道獲批是基于其可以使腎間質(zhì)毛細血管細胞神經(jīng)酰胺三己糖甘脂（globotriaosylceramide，GL-3）水平降低，并且作為加速審批的一部分，Amicus公司將啟動驗證性IV期臨床項目來繼續(xù)評估該藥物。

Galafold的獲批將為其適應(yīng)癥患者提供一種更為簡單的治療方法，因為目前獲批的另外兩款藥物需要通過靜脈輸注的方式才能發(fā)揮治療作用。作為全球首個口服法布里病治療藥物，業(yè)界對Galafold的商業(yè)前景非?？春茫珽valuatePharma預(yù)測， 2024年Galafold的銷售額有望達到5.6億美元。

參考資料：

[1]Amicus secures US approval for Fabry disease drug

[2] Fabry disease market outlook

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