2018年01月03號(hào)，Spark Therapeutics宣布重磅基因療法Luxturna治療費(fèi)用，42.5萬(wàn)美金每只眼睛，價(jià)格確實(shí)高昂，公司同時(shí)也透漏出了正在推進(jìn)的3項(xiàng)Luxturna治療付費(fèi)新方案，毫無(wú)疑問(wèn)，保險(xiǎn)公司、政府、Spark Therapeutics以及患者最終應(yīng)該找到一個(gè)平衡點(diǎn)，筆者相信Spark Therapeutics公司也不會(huì)希望每位患者都用不起這款新藥。筆者在這里大致講述了該款重磅藥物的定價(jià)，并與其他同類產(chǎn)品做了簡(jiǎn)單的對(duì)比。
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一．3項(xiàng)治療付費(fèi)方案公布：Luxturna希望惠及每位患者
2017年，基因療法獲得里程碑式突破，全球首款基因療法產(chǎn)品Luxturna獲批上市，用于患有特定遺傳性眼疾的兒童及成人患者，藥物自獲批上市之后，其定價(jià)策略便是一個(gè)最讓人關(guān)注的一個(gè)點(diǎn)，華爾街預(yù)測(cè)藥物治療費(fèi)用將會(huì)超過(guò)100萬(wàn)美金。2018年01月03號(hào)，Spark Therapeutics公布藥物的付費(fèi)方案，主要有：1. 按療效付費(fèi)方案，并積極與保險(xiǎn)公司研究這一付費(fèi)具體細(xì)節(jié)，疑降低患者風(fēng)險(xiǎn)及經(jīng)濟(jì)壓力；2.創(chuàng)新型的藥物支付模式；3.分期付款模式。
1. 按療效付費(fèi)，但是無(wú)效不全額退款
"按療效付費(fèi)"是公司推出的一款付費(fèi)模式，Spark Therapeutics公司宣稱若是藥物沒(méi)有達(dá)到短期30-90天和長(zhǎng)期30月預(yù)期效果，將會(huì)退還患者部分治療費(fèi)用，方案正在與保險(xiǎn)公司研究實(shí)施細(xì)節(jié)。
2. 創(chuàng)新藥物支付模式
患者將獨(dú)立從公司購(gòu)得該款藥物，公司將承擔(dān)藥物的儲(chǔ)存、運(yùn)輸風(fēng)險(xiǎn)。這與傳統(tǒng)的藥物購(gòu)銷途徑有一定差異，這能夠保證患者所用藥物物理性安全。
3. 分期付款
Spark Therapeutics公司也提交醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療救助中心（the Centers for Medicare and Medicaid Services）一份草案，力求給患者提供一個(gè)藥物分期付款方案。
二.一次性治愈："好藥"不便宜
"好藥"向來(lái)不會(huì)便宜，吉利德丙肝藥物一片尚且要價(jià)1000美金，一個(gè)療程也要幾十萬(wàn)美金。百健的Spinraza第一年便是75萬(wàn)美金，第二年37.5萬(wàn)美金。BioMarin的Brineura也要70.2萬(wàn)美金。對(duì)于Luxturna，藥物只需用藥一次，一次性治愈，能夠給你帶來(lái)一個(gè)明亮的世界，筆者認(rèn)為藥物貴得有理由，況且患者極其少，市場(chǎng)很小。當(dāng)然，筆者認(rèn)為藥物定價(jià)過(guò)高也是沒(méi)有任何意義，若是價(jià)格高于患者的經(jīng)濟(jì)承受能力，無(wú)人用得起，藥物又有什么意義呢？一個(gè)平衡點(diǎn)，很重要！
作者簡(jiǎn)介：Dopine，注冊(cè)執(zhí)業(yè)藥師，河南省藥學(xué)會(huì)會(huì)員，就職于河南省某三級(jí)甲等醫(yī)院PIVAS，精于臨床藥學(xué)服務(wù)，專注臨床用藥安全和不合理用藥。對(duì)國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥審評(píng)審批政策，研發(fā)動(dòng)態(tài)，新藥注冊(cè)審批等長(zhǎng)期關(guān)注。
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