7月18日，云頂新耀今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已正式受理其遞交的耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON®）最終臨床試驗(yàn)階段完整數(shù)據(jù)的補(bǔ)充申請(qǐng)，這意味著耐賦康®有望成為國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）完全批準(zhǔn)的IgA腎病對(duì)因治療藥物。耐賦康®作為第一款被NMPA納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，已于2023年11月獲得NMPA的新藥附條件上市許可申請(qǐng)批準(zhǔn)，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。
該補(bǔ)充申請(qǐng)是基于NefIgArd III期臨床研究的完整數(shù)據(jù)。NefIgArd III期全球臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心研究，在接受優(yōu)化RAS抑制劑治療的原發(fā)性IgA腎病成人患者中評(píng)估了耐賦康®（16mg，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項(xiàng)研究為期2年，包括9個(gè)月的耐賦康®或安慰劑治療期，隨后是15個(gè)月的停藥隨訪期。全球研究結(jié)果顯示：與安慰劑相比，耐賦康®不僅帶來(lái)了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風(fēng)險(xiǎn)，更重要的是在估算腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（p<0.0001），能減少腎功能衰退達(dá)50%。
而中國(guó)亞組數(shù)據(jù)顯示了耐賦康®在腎功能保護(hù)、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效，同時(shí)亦觀察到在僅使用支持性治療的中國(guó)患者對(duì)照組更快速的疾病進(jìn)展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康®治療組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降3.7ml/min/1.73m2，而安慰劑組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降13.3ml/min/1.73 m2，耐賦康®治療可帶來(lái)9.6ml/min/1.73 m2的eGFR 獲益，這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益（5.1ml/min/1.73 m2）。中國(guó)人群中eGFR在24個(gè)月時(shí)較基線的平均絕對(duì)變化表明，耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時(shí)，在2年內(nèi)觀察到耐賦康®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國(guó)人群9個(gè)月的耐賦康®治療在9個(gè)月和24個(gè)月時(shí)分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個(gè)月與24個(gè)月時(shí)約下降30%。此外，在安慰劑組，中國(guó)人群在24個(gè)月時(shí)的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說(shuō)明了中國(guó)人群的疾病進(jìn)展相較于全球人群更快。在中國(guó)人群中，耐賦康®組2年內(nèi)無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯改善至57.7%，而安慰劑組無(wú)變化。該中國(guó)患者數(shù)據(jù)已發(fā)表于2023年11月舉行的美國(guó)腎臟病學(xué)會(huì)腎臟周。
目前，耐賦康®已于今年5月開(kāi)出中國(guó)大陸首張?zhí)幏剑_(kāi)啟了IgA腎病治療的新時(shí)代。此外，耐賦康?已在中國(guó)澳門(mén)、中國(guó)香港和新加坡獲批，并于2023年底在中國(guó)臺(tái)灣和韓國(guó)分別提交了新藥上市許可申請(qǐng)并成功獲得受理。
關(guān)于耐賦康®（NEFECON®）
耐賦康®(NEFECON®)是布地奈德腸溶膠囊，作為全球首個(gè)對(duì)因治療IgA腎病的藥物，是靶向腸道黏膜B細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)劑，能減少50%腎功能下降1，在中國(guó)人群中能延緩腎功能衰退達(dá)66%2，預(yù)計(jì)將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩了12.8年3。同時(shí)布地奈德首過(guò)代謝程度達(dá)90%4，具有良好的安全性。耐賦康®專(zhuān)為IgA腎病患者研制，每顆膠囊含布地奈德4mg，通過(guò)特殊的遲釋及緩釋雙重制劑工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，達(dá)到治療IgA腎病的作用。
參考文獻(xiàn)
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