一直以來(lái)，美國(guó)FDA的宗旨和職責(zé)是確保美國(guó)市場(chǎng)上銷(xiāo)售的食品,化妝品,藥品,生物制劑,醫(yī)療器械等產(chǎn)品的安全和有效。在過(guò)去很長(zhǎng)一段時(shí)間，世界各國(guó)藥監(jiān)系統(tǒng)在審評(píng)藥品過(guò)程中，往往從監(jiān)管者角度和被監(jiān)管者角度思考問(wèn)題，而很少考慮藥品的最終用戶(hù)的需求和感受。雖然近10年以來(lái)，在歐美很多藥品的研發(fā)工作和審評(píng)工作中越來(lái)越強(qiáng)調(diào)對(duì)患者感受和需求的重視，但是患者還沒(méi)有成為藥品研發(fā)和審評(píng)環(huán)節(jié)的主角。
FDA指南的簡(jiǎn)介
2017年5月，F(xiàn)DA公布了要發(fā)布一系列以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā)（PFDD）指南的計(jì)劃， PFDD是一個(gè)“FDA 使用患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)很可能反應(yīng)其監(jiān)管的廣泛疾病以及 PFDD 的科學(xué)和發(fā)展?fàn)顩r不斷變化”的領(lǐng)域,它從患者對(duì)自身疾病的經(jīng)驗(yàn)、觀點(diǎn)、需求出發(fā)，將患者需求納入藥物開(kāi)發(fā)和審評(píng)中，以求為患者提供更好的真實(shí)世界療效的系統(tǒng)性方法。該計(jì)劃是FDA根據(jù)《21世紀(jì)治愈法案》第3002條制定的指南計(jì)劃，根據(jù)法規(guī)規(guī)定，F(xiàn)DA計(jì)劃目標(biāo)是在五年內(nèi)制定一個(gè)或多個(gè)關(guān)于收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)以及在藥物開(kāi)發(fā)中使用此類(lèi)數(shù)據(jù)和相關(guān)信息的指南。目前該計(jì)劃的四份指南已全部發(fā)布，這些指南可協(xié)助申辦人收集和整合可納入監(jiān)管決策的患者體驗(yàn)信息，從而更好地為醫(yī)療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和監(jiān)管決策提供信息。這4個(gè)指南如下：
指南1：Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input（以患者為中心的藥品開(kāi)發(fā):為預(yù)期的患者人群收集準(zhǔn)確且有代表性的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)的方法）-FDA在2018年6月發(fā)布最終指南。
指南2:Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What Is Important to Patients（以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā): 確定與疾病/癥狀和治療負(fù)擔(dān)相關(guān)的對(duì)患者產(chǎn)生重要影響的內(nèi)容的途徑）-FDA在2022年2月發(fā)布最終指南。
指南3 : Patient-Focused Drug Development: Selecting, Developing or Modifying Fit-for-Purpose Clinical Outcomes Assessments（以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā):?選擇、開(kāi)發(fā)或修改符合目的的臨床試驗(yàn)結(jié)果評(píng)價(jià)（COA）以判別對(duì)患者重要的結(jié)果的方法）-FDA在2022年6月發(fā)布指南草案。
指南4:Patient-Focused Drug Development: Incorporating Clinical Outcome Assessments Into Endpoints for Regulatory Decision-Making（以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā)：將臨床結(jié)果評(píng)價(jià)納入監(jiān)管決策的終點(diǎn)）”-FDA在2023年 4 月 5 日發(fā)布指南草案。
FDA在指南1中主要討論了在計(jì)劃收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)時(shí)可以使用的采樣方法。在決定從誰(shuí)那里獲得體驗(yàn)數(shù)據(jù)（包括定義目標(biāo)人群和制定采樣策略）時(shí)，它還提供了潛在研究問(wèn)題和方法之間關(guān)系的一般概述。
FDA在指南2中討論了從指南1中確定的個(gè)體那里獲取信息的方法，收集關(guān)于癥狀的哪些方面、疾病的影響以及其他問(wèn)題對(duì)患者很重要的信息。它討論了如何進(jìn)行定性研究的最 佳實(shí)踐，包括進(jìn)行訪(fǎng)談、制定訪(fǎng)談指南、選擇調(diào)查問(wèn)題類(lèi)型以及收集人口統(tǒng)計(jì)和調(diào)查信息的考慮因素。它還討論了調(diào)查方法和定性研究主題，以幫助避免誤導(dǎo)性的結(jié)果，例如無(wú)意中啟動(dòng)患者，從而導(dǎo)致結(jié)果不能很好地代表對(duì)患者重要的內(nèi)容。
FDA在指南3中主要討論了選擇、修改、開(kāi)發(fā)以及驗(yàn)證臨床結(jié)果評(píng)估的方法，以衡量臨床試驗(yàn)中對(duì)患者重要的結(jié)果。
FDA在指南4中闡述了可用于收集、捕獲、存儲(chǔ)和分析臨床結(jié)果評(píng)估（COA）數(shù)據(jù)的方法、標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)。該指南還闡述了將COA更好地納入終點(diǎn)的方法，這些終點(diǎn)被認(rèn)為對(duì)監(jiān)管決策非常穩(wěn)健。這包括在基于COA的終點(diǎn)中定義有意義的變化的方法以及對(duì)結(jié)果的解釋。該指南包括納入患者經(jīng)驗(yàn)的監(jiān)管提交所需的格式和內(nèi)容信息，特別是COA數(shù)據(jù)。
對(duì)中國(guó)藥品監(jiān)管的影響
自2019年以來(lái)，中國(guó)修訂了《藥品管理法》并重新構(gòu)建藥品監(jiān)管體系。在其中，加強(qiáng)加快對(duì)ICH指導(dǎo)原則的轉(zhuǎn)化和利用工作。同時(shí)，對(duì)于歐美優(yōu)秀指南也加快的吸收和轉(zhuǎn)化工作?；谶@樣的行業(yè)背景和大趨勢(shì)，預(yù)測(cè)如下：
第一．在NMPA以后制定相關(guān)政策和指導(dǎo)原則時(shí)，會(huì)逐步加強(qiáng)對(duì)于患者利益組織的建議采納。EMA在獸藥監(jiān)管政策制定中，會(huì)采納動(dòng)物福利組織的建議，而中國(guó)在這方面的工作，還有較長(zhǎng)一段路要走。
第二．在以后涉及藥品監(jiān)管立法和配套法規(guī)、指南起草和修訂過(guò)程中，逐步強(qiáng)化對(duì)患者利益和患者需求的考慮。
第三．預(yù)測(cè)上述FDA指南被中國(guó)藥監(jiān)系統(tǒng)所吸收和轉(zhuǎn)化，會(huì)在2024年-2025年之間完成。
第四．這些工作的綜合推動(dòng)，會(huì)對(duì)臨床試驗(yàn)開(kāi)展和研發(fā)項(xiàng)目立項(xiàng)，產(chǎn)生一定的影響。
作者簡(jiǎn)介：zhulikou431，高級(jí)工程師、PDA會(huì)員、ISPE會(huì)員、ECA會(huì)員、PQRI會(huì)員、資深無(wú)菌GMP專(zhuān)家，在無(wú)菌工藝開(kāi)發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊(cè)、CTD文件撰寫(xiě)和審核、法規(guī)審計(jì)、國(guó)際認(rèn)證、國(guó)際注冊(cè)、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無(wú)菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開(kāi)始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢(shì)分析和制藥企業(yè)并購(gòu)項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)管理工作。
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