重磅：CDE為兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)劃重點(diǎn)了

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作者：滴水司南來(lái)源：滴水司南

2021-04-18

2021年4月13日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)發(fā)布《兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，截止日期至2021年5月12日。

CDE為兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)劃重點(diǎn)了

2021年4月13日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)發(fā)布《兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，截止日期至2021年5月12日。此指南為鼓勵(lì)以我國(guó)兒科臨床需求為導(dǎo)向，根據(jù)兒童生長(zhǎng)發(fā)育特點(diǎn)和兒科臨床實(shí)踐需要，開(kāi)發(fā)兒童用化學(xué)藥品改良型新藥。目前，我國(guó)尚未有專(zhuān)門(mén)的兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則，該指導(dǎo)原則重闡述目前常見(jiàn)的兒童用化學(xué)藥品改良型新藥情形，介紹臨床研究設(shè)計(jì)的基本原則和具體考慮，并提出需關(guān)注的問(wèn)題。本文為大家梳理了本指導(dǎo)原則中兒童用化學(xué)藥品改良型新藥重點(diǎn)內(nèi)容并結(jié)合自己的解讀與大家分享，如有不妥，懇請(qǐng)大家提出寶貴意見(jiàn)。

一、有關(guān)改良型新藥的法規(guī)定義

劑型改良是新藥研發(fā)的重要途徑之一，按照我國(guó)2020年7月1日施行的《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施后，化學(xué)藥品注冊(cè)分類(lèi)為5個(gè)類(lèi)，分別境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥、境內(nèi)外均未上市的改良型新藥、境內(nèi)申請(qǐng)人仿制境外上市但境內(nèi)未上市原研藥品的藥品、境內(nèi)申請(qǐng)人仿制已在境內(nèi)上市原研藥品的藥品、境外上市的藥品申請(qǐng)?jiān)诰硟?nèi)上市；根據(jù)《化學(xué)藥品注冊(cè)分類(lèi)及申報(bào)資料要求》，境內(nèi)外均未上市的改良型新藥屬于2類(lèi)新藥（再細(xì)分為2.1、2.2、2.3、2.4四類(lèi)）是指在已知活性成份的基礎(chǔ)上，對(duì)其結(jié)構(gòu)、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應(yīng)癥等進(jìn)行優(yōu)化，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品；境外上市的改良型藥品屬于5.1類(lèi)，無(wú)論2類(lèi)還是5.1類(lèi)，改良型藥品都被要求有明顯臨床優(yōu)勢(shì)，是關(guān)鍵條件，定義摘錄如下：

♦ 2.1類(lèi)，含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光學(xué)異構(gòu)體，或者對(duì)已知活性成份成酯，或者對(duì)已知活性成份成鹽（包括含有氫鍵或配位鍵的鹽），或者改變已知鹽類(lèi)活性成份的酸根、堿基或金屬元素，或者形成其他非共價(jià)鍵衍生物（如絡(luò)合物、螯合物或包合物），且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品。

♦ 2.2類(lèi)，含有已知活性成份的新劑型（包括新的給藥系統(tǒng)）、新處方工藝、新給藥途徑，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品。

♦ 2.3類(lèi)，含有已知活性成份的新復(fù)方制劑，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)。

♦ 2.4類(lèi)，含有已知活性成份的新適應(yīng)癥的藥品。

♦ 5.1類(lèi)，境外上市的原研藥品和改良型藥品申請(qǐng)?jiān)诰硟?nèi)上市。改良型藥品應(yīng)具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)。

二、常見(jiàn)兒童改良型新藥改良情形和案例

為兒童患者提供安全、有效、質(zhì)量可控且適合于不同年齡階段患兒使用的藥物是兒童用藥開(kāi)發(fā)的目標(biāo)。在已知活性成分藥品基礎(chǔ)上優(yōu)化出具有明顯兒童臨床優(yōu)勢(shì)的改良型新藥是拓展兒童應(yīng)用的常見(jiàn)選擇，該指導(dǎo)原則著重闡述目前常見(jiàn)的開(kāi)發(fā)/擴(kuò)展兒童應(yīng)用、改良兒童制劑的常見(jiàn)情形。

1、改良情形--開(kāi)發(fā)/擴(kuò)展兒童應(yīng)用