近日，諾華公司官方發(fā)布的消息顯示，旗下CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel）已成功入組了第一位中國(guó)受試者。
今年6月，諾華在中國(guó)啟動(dòng)了登記號(hào)為CTR20200561的臨床試驗(yàn)，這項(xiàng)名為Belinda的全球多中心、隨機(jī)、開放性Ⅲ期臨床試驗(yàn)，是諾華全球tisagenlecleucel臨床研究項(xiàng)目的一部分，擬在國(guó)際招募318名受試驗(yàn)、中國(guó)招募10名受試者，旨在以當(dāng)前的SOC（標(biāo)準(zhǔn)的二線挽救化療，包括合適的患者進(jìn)行自體HSCT）為參照，在基于利妥昔單抗和蒽環(huán)類藥物治療的前線治療失敗后，在預(yù)后較差的侵襲性B細(xì)胞NHL患者中比較Tisagenlecleucel治療策略的有效性和安全性。
諾華CAR-T療法國(guó)內(nèi)治療場(chǎng)景
作為全球首款獲批上市的CAR-T療法，CTL019曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定、優(yōu)先審評(píng)資格以及快速通道資格。2017年8月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)tisagenlecleucel治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治或出現(xiàn)二次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者，成為全球批準(zhǔn)上市的首款CAR-T療法，商品名為Kymriah。2018年5月，美國(guó)FDA又批準(zhǔn)tisagenlecleucel治療患有復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。
此次，中國(guó)受試者首次入組臨床，適應(yīng)癥為彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL），這是中國(guó)人群中最常見的一個(gè)淋巴瘤亞型。
CAR-T細(xì)胞治療作為一種利用自體基因修飾的 T 細(xì)胞的細(xì)胞療法已經(jīng)顯示出了巨大的應(yīng)用前景，Belinda Ⅲ期臨床將圍繞彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤，旨在提高和改善患者的治愈率和生活質(zhì)量。
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CAR-T治療優(yōu)勢(shì)之下的其他應(yīng)用場(chǎng)景
截至目前，全球經(jīng)FDA批準(zhǔn)上市的CAR-T療法已有3款，分別為諾華Kymriah、凱特Yescarta和Tecartus。
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值得關(guān)注的是，目前的CAR-T 療法都在血液腫瘤方面取得了顯著性的進(jìn)展，臨床應(yīng)用領(lǐng)域取得重大突破的主要是復(fù)發(fā)/難治急性 B 淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）、復(fù)發(fā)/難治彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）及復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（MM）等。
從作用靶點(diǎn)來看，CD19 表達(dá)于大多數(shù) B淋巴瘤細(xì)胞，已成為當(dāng)前 CAR-T 免疫治療最重要的分子生物標(biāo)志物，目前全球已完成及正在進(jìn)行的 CAR-T 臨床試驗(yàn)，以 CD19 作為靶點(diǎn)的臨床項(xiàng)目接近一半。
自體抗 CD19-CAR-T 細(xì)胞的臨床試驗(yàn)在成人和兒童 r/r ALL 患者中獲得了高達(dá) 93%的緩解率，在 r/r CLL 患 者中使用 CAR-T 細(xì)胞進(jìn)行的臨床試驗(yàn)表明，總有效率（ORR）高達(dá) 75%，完全緩解（CR）高達(dá) 66%，同樣 CAR-T 在一些淋巴瘤患者中也展現(xiàn)出前所未有的緩解率。
國(guó)產(chǎn)在研CAR-T療法的治療領(lǐng)域布局
2020 年 7 月，CDE發(fā)布了《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，為包括CAR-T療法在內(nèi)的諸多細(xì)胞療法提供了指導(dǎo)，行業(yè)的監(jiān)管日趨完善。
從臨床適應(yīng)癥布局領(lǐng)域來看，國(guó)產(chǎn)CAR-T療法主要集中于B 淋巴細(xì)胞白血病（ALL）、 B 細(xì)胞淋巴瘤（B-NHL）及多發(fā)性骨髓瘤（MM）。
布局 ALL 適應(yīng)癥的國(guó)產(chǎn)CAR-T 企業(yè)包括了恒潤(rùn)達(dá)生、重慶精準(zhǔn)、華道生物及合源生物，均已CD19為靶點(diǎn)，在研產(chǎn)品目前均處于I期臨床階段。布局 B-NHL適應(yīng)癥的國(guó)產(chǎn)CAR-T 企業(yè)包括了藥明巨諾、恒潤(rùn)達(dá)生、馬力諾生物、科濟(jì)生物、上海細(xì)胞治療、華道生物、合源生物及明聚生物等；其中，藥明巨諾的瑞基侖賽注射液已提交了國(guó)內(nèi)上市申請(qǐng)，有望成為用于該適應(yīng)癥的首個(gè)國(guó)產(chǎn)CAR-T療法，其他家國(guó)產(chǎn)在研產(chǎn)品均處于I期臨床階段。布局MM 適應(yīng)癥的國(guó)產(chǎn)CAR-T企業(yè)有南京傳奇生物、科濟(jì)生物、恒潤(rùn)達(dá)生，其中南京傳奇生物的LCAR-B38M處于Ⅱ期臨床，進(jìn)展最快，且已經(jīng)獲得了 FDA 及 CDE 授予的突破性療法認(rèn)定，其他家在研產(chǎn)品均處于I期臨床階段。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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