國內(nèi)新藥里程碑匯總：諾華重磅核藥申報上市

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作者：凱萊英醫(yī)藥來源：凱萊英藥聞

2024-11-18

11.11-11.15，國內(nèi)部分為首次申請臨床、首次申請上市的創(chuàng)新藥。

（收集周期：11.11-11.15，國內(nèi)部分為首次申請臨床、首次申請上市的創(chuàng)新藥）

國內(nèi)創(chuàng)新藥IND匯總

1、科弈藥業(yè)：注射用KY-0301

作用機制：靶向EGFR/c-Met雙抗

適應(yīng)癥：實體瘤

11月12日，科弈藥業(yè)的注射用KY-0301的臨床試驗申請（IND）獲CDE受理。KY-0301是一款靶向EGFR/c-Met雙抗，基于公司獨有的納米雙抗ADC技術(shù)平臺“TPEBEN”研發(fā)。該藥物同時針對MET和EGFR這兩個重要的腫瘤相關(guān)靶點，有效抑制腫瘤細胞的生長和擴散，目前正處于中美安評階段，預(yù)計將于2025年初進入臨床。與同類藥物相比，KY-0301采用了更小分子量的納米抗體，并在親和力設(shè)計上進行了優(yōu)化，以提升藥物的安全性和療效。臨床前研究顯示，KY-0301具有卓越的抗腫瘤活性和良好的安全性。

2、阿斯利康：AZD0022

作用機制：KRAS G12D抑制劑

適應(yīng)癥：實體瘤

11月13日，阿斯利康的AZD0022的IND獲CDE受理。AZD0022是一款KRAS G12D抑制劑，2023年11月，阿斯利康與祐森健恒生物達成全球獨家授權(quán)協(xié)議，獲得UA022的研究、開發(fā)和商業(yè)化的全球獨家授權(quán)許可，推測AZD0022可能是UA022。臨床前研究顯示，UA022顯示出強大的抗癌活性，具有良好的安全性，且展示出良好的口服生物利用度。

3、百濟神州：BG-60366片

作用機制：EGFR 降解劑

適應(yīng)癥：腫瘤

11月14日，百濟神州的BG-60366片的IND獲CDE受理。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），可廣泛覆蓋多種EGFR突變，破壞EGFR支架功能，產(chǎn)生持久的信號抑制作用。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品對奧希替尼敏感和耐藥的EGFR突變有效性較高，不影響野生型EGFR，蛋白質(zhì)組選擇性良好，每日口服給藥表現(xiàn)出較強的有效性。

4、錦籃基因：GC310腺相關(guān)病毒注射液

作用機制：——

適應(yīng)癥：肝豆狀核變性

11月14日，錦籃基因的GC310腺相關(guān)病毒注射液的IND獲CDE受理。GC310是錦籃基因開發(fā)的一款攜帶ATP7B截短體基因表達框的AAV基因藥物，擬用于肝豆狀核變性。臨床前研究顯示，GC310能夠有效地降低肝豆狀模型小鼠血清中的轉(zhuǎn)氨酶水平、降低血液中和尿液中的銅離子含量，顯著改善肝豆狀核變性癥狀。

5、海王醫(yī)藥：NEP018片

作用機制：——

適應(yīng)癥：胃腸腫瘤

11月14日，海王醫(yī)藥的NEP018片的IND獲CDE受理。NEP018是一款胃腸腫瘤的創(chuàng)新藥，對vEGFR、c-MET、NTRK等高致癌性靶點具有抑制作用。在腫瘤動物模型中，NEP018對胃腸惡性腫瘤具有顯著的抑制作用，并且具有優(yōu)良的治療窗，顯示了潛在臨床治療價值。

6、人福醫(yī)藥：HWH340片

作用機制：PRAP抑制劑

適應(yīng)癥：腫瘤

11月15日，人福醫(yī)藥的HWH340片的IND獲CDE受理。HWH340是一款PRAP抑制劑，通過阻止DNA修復(fù)工作，使得DNA存在損傷的癌細胞無法進行復(fù)制，誘導(dǎo)凋亡。與國外已上市及處于臨床3期的同靶點藥物相比，HWH340在水溶性、代謝、組織分布及生物利用度等方面具有明顯的優(yōu)勢，靶點選擇性高、抗腫瘤療效顯著、安全窗口寬，是單藥或聯(lián)合治療同源重組障礙的惡性腫瘤的良好選擇。

國內(nèi)創(chuàng)新藥NDA匯總

1、諾華：镥[177Lu] 特昔維匹肽注射液

作用機制：靶向PSMA多肽偶聯(lián)核素

適應(yīng)癥：前列腺癌

11月13日，諾華的镥[177Lu] 特昔維匹肽注射液的新藥上市申請獲CDE受理。镥[177Lu] 特昔維匹肽即是PSMA靶向放射性配體療法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月獲美國FDA批準治療前列腺癌患者。該藥物將靶向化合物（配體）與治療性放射性同位素（放射性粒子）相結(jié)合的精準癌癥治療。進入血流后，Pluvicto 與靶細胞結(jié)合，包括表達 PSMA（一種跨膜蛋白）的前列腺癌細胞. 一旦結(jié)合，放射性同位素的能量發(fā)射會破壞靶細胞和附近的細胞，從而破壞其復(fù)制和/或觸發(fā)細胞死亡的能力。3期VISION研究顯示，與單獨使用標準治療(SOC) 相比，接受 Pluvicto 加 SOC 治療的參與者死亡風(fēng)險降低了 38%，并且影像學(xué)疾病進展或死亡 (rPFS) 風(fēng)險顯著降低。

2、諾華：放射性藥物鎵[68Ga]戈澤肽注射液配制用藥盒

作用機制：——

適應(yīng)癥：前列腺癌

11月13日，諾華的放射性藥物鎵[68Ga]戈澤肽注射液配制用藥盒的新藥上市申請獲CDE受理。該產(chǎn)品經(jīng)68Ga放射性標記，成為放射性診斷試劑，幫助醫(yī)生通過正電子發(fā)射斷層掃描（PET）在成年前列腺癌患者體內(nèi)準確識別PSMA陽性病灶，在前列腺癌的診斷中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。

3、北?？党桑鹤⑸溆镁S拉苷酶β

作用機制：酶替代療法

適應(yīng)癥：戈謝病

11月13日，北?？党傻淖⑸溆镁S拉苷酶β的新藥上市申請獲CDE受理。維拉苷酶β（CAN103）通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶，是中國首個針對戈謝病開發(fā)的酶替代療法（ERT），擬用于治療成人和兒童I型和III型戈謝病。關(guān)鍵性臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，采用CAN103在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）均達到了其主要療效終點，即治療9個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。

全球新藥III期臨床匯總