2024年9月9日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了大冢制藥的泊那替尼片（Ponatinib）在中國上市，標(biāo)志著這款備受矚目的第三代Bcr-Abl抑制劑正式進(jìn)入中國市場。泊那替尼的獲批，無疑為對既往用藥耐藥或不耐受的慢性髓性白血?。–ML）患者、復(fù)發(fā)或難治性費城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ ALL）患者，以及T315I突變型患者帶來了新的治療選擇。此次獲批不僅體現(xiàn)了我國藥品監(jiān)管體系的快速進(jìn)步，也彰顯了醫(yī)藥創(chuàng)新在白血病治療領(lǐng)域的重大突破。
圖源：NMPA官網(wǎng)
泊那替尼：克服耐藥性的"利器"
泊那替尼作為第三代Bcr-Abl激酶抑制劑，其核心優(yōu)勢在于其強(qiáng)大的特異性抑制作用，特別是對T315I突變型Bcr-Abl激酶的高效抑制。這一特性使得泊那替尼能夠有效解決當(dāng)前Bcr-Abl抑制劑普遍存在的因激酶突變引起的耐藥性問題。與第一、二代抑制劑相比，泊那替尼不僅靶向Bcr-Abl原型，還能覆蓋所有已知的單一、治療耐藥性突變，包括最常見的T315I突變。此外，泊那替尼還對其他多種激酶如VEGFR、PDGFR、FGFR等有一定的抑制作用，進(jìn)一步拓寬了其治療潛力。
泊那替尼的研發(fā)歷程是一段充滿挑戰(zhàn)與突破的旅程，該藥物最初由創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域的先驅(qū)Ariad Pharmaceuticals公司啟動研發(fā)，旨在解決慢性髓性白血?。–ML）治療中普遍存在的耐藥性問題。經(jīng)過科研團(tuán)隊的不懈努力與深入探索，泊那替尼憑借其獨特的分子結(jié)構(gòu)和強(qiáng)大的生物活性脫穎而出，成為了一款針對Bcr-Abl激酶的高效抑制劑，特別是能夠克服包括T315I突變在內(nèi)的多種耐藥突變。
2012年12月，這一里程碑式的成果得到了全球權(quán)威監(jiān)管機(jī)構(gòu)--美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的認(rèn)可與批準(zhǔn)，泊那替尼正式獲批上市，用于治療那些對酪氨酸激酶抑制劑（TKI）產(chǎn)生耐藥性或無法耐受其副作用的CML患者。隨后，大冢制藥通過合作獲得了在亞洲多國共同開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)益，并于2024年成功在中國獲批。這一過程中，泊那替尼經(jīng)歷了嚴(yán)格的臨床試驗和監(jiān)管審查，其療效和安全性得到了充分驗證。
泊那替尼療效顯著
泊那替尼的臨床數(shù)據(jù)充分展示了其卓越的療效和可控的安全性。在多項臨床試驗中，泊那替尼展現(xiàn)了強(qiáng)大的長期療效。例如，在OPTIC試驗中，接受泊那替尼治療的患者中，T315I突變型患者在48個月內(nèi)達(dá)到≤1% BCR-ABL1IS的比例高達(dá)64%，且中位緩解時間和估計的中位緩解持續(xù)時間均表現(xiàn)出色。同時，泊那替尼在不同劑量組中的療效也得到了驗證，特別是在45毫克劑量組中，4年生存率達(dá)到了88%，顯示出其優(yōu)異的療效潛力。
在安全性方面，泊那替尼治療相關(guān)的最常見不良事件包括高血壓、皮疹、血小板減少、腹痛等，多數(shù)為1級或2級，且通過劑量調(diào)整和管理，多數(shù)不良事件可以得到有效控制。值得注意的是，盡管泊那替尼與動脈閉塞事件（AOE）的關(guān)聯(lián)受到關(guān)注，但在OPTIC試驗中，接受較低劑量（15mg/d）泊那替尼的患者中，AOE的發(fā)生率顯著降低，且未影響患者的總體生存率。
泊那替尼的未來期待
泊那替尼在中國的獲批，為白血病患者特別是耐藥性和難治性患者帶來了新的治療曙光。其強(qiáng)大的特異性抑制作用和廣泛的激酶覆蓋，使得泊那替尼成為克服耐藥性的重要武器。隨著臨床數(shù)據(jù)的不斷積累和治療經(jīng)驗的豐富，泊那替尼有望在未來的白血病治療中發(fā)揮更加重要的作用。我們期待泊那替尼能夠進(jìn)一步拓展其適應(yīng)癥范圍，提高患者的生存質(zhì)量和預(yù)后。同時，隨著醫(yī)藥創(chuàng)新的不斷推進(jìn)，更多像泊那替尼這樣的創(chuàng)新藥物將不斷涌現(xiàn)，為白血病等血液腫瘤的治療帶來更多選擇和希望。
參考文獻(xiàn)：
1. 國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng). 泊那替尼片上市申請獲批
2. 新京報. 第三代Bcr-Abl抑制劑"泊那替尼"在中國獲批
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