治療糖尿病，吉源生物基因修飾間充質(zhì)干細(xì)胞新藥獲批IND

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來(lái)源：醫(yī)麥客

2024-08-30

2024年8月28日，北京吉源生物科技有限公司的“人GLP-1和FGF21雙因子高表達(dá)脂肪干細(xì)胞注射液”新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局默示許可，適應(yīng)癥為2型糖尿?。═2DM）。

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2024年8月28日，北京吉源生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“吉源生物”）的“人GLP-1和FGF21雙因子高表達(dá)脂肪干細(xì)胞注射液”新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局默示許可（受理號(hào)：CXSL2400382），適應(yīng)癥為2型糖尿?。═2DM）。吉源生物表示，這是國(guó)內(nèi)首次基因修飾間充質(zhì)干細(xì)胞治療2型糖尿病的臨床試驗(yàn)獲批，有望為糖尿病患者帶來(lái)新希望。

創(chuàng)新性基因修飾干細(xì)胞：直擊糖尿病根源

2型糖尿?。═2DM）的病因和發(fā)病機(jī)制目前尚不明確，但其顯著的病理生理學(xué)特征為胰島素調(diào)控葡萄糖代謝能力的下降（即胰島素抵抗），同時(shí)伴有胰島β細(xì)胞功能缺陷所導(dǎo)致的胰島素分泌減少，主要特征表現(xiàn)為高血糖。長(zhǎng)期的高血糖狀態(tài)會(huì)對(duì)人體的多個(gè)系統(tǒng)造成損害，進(jìn)而引發(fā)各種并發(fā)癥。

目前，糖尿病的治療策略主要側(cè)重于控制糖脂代謝，但難以從根本上改善胰島素抵抗和組織修復(fù)的問(wèn)題。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)出新的治療方法，能有效降低血糖、減少胰島素用量，或?qū)崿F(xiàn)綜合治療效果。而目前，市場(chǎng)上尚無(wú)獲批的用于全面綜合治療的藥物。因此，研發(fā)出安全有效的綜合治療性藥物，以替代長(zhǎng)期口服或注射藥物，并綜合改善患者的生活質(zhì)量，成為當(dāng)前尚未滿足的臨床需求。

針對(duì)這一難題，吉源生物自主研發(fā)了人GLP-1和FGF21雙因子高表達(dá)脂肪干細(xì)胞注射液，這是一種冷凍保存型的干細(xì)胞制劑。該制劑源自患者腹部脂肪，通過(guò)企業(yè)獨(dú)有的干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)和基因修飾技術(shù)平臺(tái)，將GLP-1和FGF21這兩種代謝病治療藥物裝載到干細(xì)胞藥物中。這種定向修復(fù)功能的特異多能干細(xì)胞技術(shù)有望從根本上阻斷發(fā)病病因，從而根治糖尿病，為1.2億糖尿病患者打開(kāi)了一扇糖尿病治療的新的大門。

GLP-1是腸道分泌的一種激素，在刺激胰島素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延緩胃排空速度等方面發(fā)揮作用，已成為2型糖尿病治療的重要靶點(diǎn)。FGF21則是一種由肝臟合成的關(guān)鍵糖脂代謝調(diào)節(jié)分子，具有改善胰島素敏感性、調(diào)節(jié)脂肪代謝、降低血糖等功能。將這兩個(gè)重要代謝調(diào)控因子高效表達(dá)在脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞上，可以實(shí)現(xiàn)對(duì)糖脂代謝的協(xié)同調(diào)節(jié)，同時(shí)利用干細(xì)胞的歸巢特性，能夠靶向作用于相關(guān)組織器官，有助于保護(hù)胰島β細(xì)胞，阻止并發(fā)癥的發(fā)生。

目前，該技術(shù)已獲得多項(xiàng)國(guó)家發(fā)明專利及美國(guó)發(fā)明專利等國(guó)際專利授權(quán)：《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞在降脂方面的應(yīng)用》發(fā)明專利，專利號(hào)：ZL201510033480.6；《一種表達(dá)GLP1和FGF21的干細(xì)胞及其用途》發(fā)明專利，專利號(hào)：ZL201810283803.0，并已申請(qǐng)國(guó)際PCT（申請(qǐng)?zhí)朠CT/CN2018/081616）及美國(guó)國(guó)家專利（受理號(hào)16/954,763）。

攜手行業(yè)大牛，共啟臨床試驗(yàn)新篇章

該項(xiàng)目于2020年聯(lián)合上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院及中國(guó)人民解放軍空軍軍醫(yī)大學(xué)附屬西京醫(yī)院，申報(bào)并獲批了2020年國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃中的“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專項(xiàng)。

根據(jù)吉源生物官方消息，該項(xiàng)目的臨床研究備案已由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院申報(bào)并獲批。該臨床試驗(yàn)將在瑞金醫(yī)院進(jìn)行，并由中國(guó)工程院院士、瑞金醫(yī)院副院長(zhǎng)寧光教授作為主要研究者。

吉源生物是一家專注于干細(xì)胞藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，成立于2012年，目前已在北京順義遠(yuǎn)洋盈創(chuàng)健康產(chǎn)業(yè)園建設(shè)符合中國(guó)GMP標(biāo)準(zhǔn)的大規(guī)模干細(xì)胞研發(fā)基地，辦公生產(chǎn)面積約 6000 m²，生產(chǎn)平臺(tái)設(shè)有2個(gè)獨(dú)立 B+A 潔凈區(qū)，可生產(chǎn)符合臨床試驗(yàn)要求的臨床級(jí)干細(xì)胞。

經(jīng)過(guò)多年深耕，吉源生物已經(jīng)在干細(xì)胞制備工藝和質(zhì)量管理體系等方面積累了豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)，此次“人GLP-1和FGF21雙因子高表達(dá)脂肪干細(xì)胞注射液”IND獲批，更加體現(xiàn)了吉源生物在基因修飾間充質(zhì)干細(xì)胞研究中不斷加碼、多管線進(jìn)行研發(fā)布局的決心。

參考資料：

1.網(wǎng)絡(luò)公開(kāi)資料

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