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近日，致力于開(kāi)發(fā)RNA編輯療法的生物科技公司AIRNA，宣布完成超額認(rèn)購(gòu)的6000萬(wàn)美元融資，A輪融資總額達(dá)9000萬(wàn)美元。本輪融資由Forbion領(lǐng)投，Ono Venture Investment、Alexandria Venture Investments等新投資者，以及包括ARCH Venture Partners、ND Capital在內(nèi)的老股東共同投資，高榕創(chuàng)投參與本輪融資。
本輪融資將用于加快AIRNA主要候選藥物分子進(jìn)入臨床階段，并進(jìn)一步擴(kuò)展AIRNA的管線布局。
AIRNA總裁兼CEO Kris Elverum表示，“A輪融資匯集了一批頂級(jí)的投資機(jī)構(gòu)，支持AIRNA通過(guò)RNA堿基編輯來(lái)實(shí)現(xiàn)改善病人生活的愿景。我們致力于明年將首個(gè)候選藥物推向臨床，并推進(jìn)RNA堿基編輯平臺(tái)建設(shè)，以解鎖其他方式無(wú)法實(shí)現(xiàn)的治療目標(biāo)。”
AIRNA在ARCH Venture Partners的支持下創(chuàng)立，基于學(xué)術(shù)聯(lián)合創(chuàng)始人Thorsten Stafforst和Jin Billy Li（李進(jìn)）的開(kāi)創(chuàng)性研究，致力創(chuàng)建一種新型的RNA療法。AIRNA正通過(guò)其RESTORE+™平臺(tái)開(kāi)發(fā)藥物，以解決一系列未被滿足的治療需求。該平臺(tái)優(yōu)化了寡核苷酸序列、化學(xué)特性和遞送方式，以實(shí)現(xiàn)精確、高效和安全的RNA編輯。
AIRNA的首個(gè)臨床候選產(chǎn)品是一款潛在的best-in-class藥物，適應(yīng)癥為Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）——一種主要影響肺部和肝臟的遺傳性疾病。
RNA 編輯科普
人體內(nèi)生物學(xué)功能的最底層邏輯是“中心法則”，即“DNA→mRNA→蛋白質(zhì)”的遺傳信息傳遞流。當(dāng)遺傳信息出現(xiàn)突變時(shí)，錯(cuò)誤信息也會(huì)在這個(gè)信息流中傳遞，但最終會(huì)導(dǎo)致遺傳疾病的發(fā)生。
理論上，遺傳疾病治療的可干預(yù)的技術(shù)模塊包括DNA、mRNA和蛋白（也包括細(xì)胞水平）這個(gè)三個(gè)部分。但在實(shí)踐中，常見(jiàn)的是對(duì)DNA的編輯技術(shù)（AAV和Crisp等）和蛋白相關(guān)（功能蛋白或細(xì)胞治療等）的技術(shù)。
而對(duì)mRNA的編輯介于這兩個(gè)技術(shù)之間，通過(guò)對(duì)mRNA前體的編輯實(shí)現(xiàn)對(duì)錯(cuò)誤遺傳信息的糾正。相對(duì)于編輯DNA，編輯mRNA并非永久的改變患者基因，因此插入突變風(fēng)險(xiǎn)以及脫靶風(fēng)險(xiǎn)更低，而且錯(cuò)配的mRNA還存在自我“衰減”的機(jī)制。相對(duì)于蛋白質(zhì)治療技術(shù)，編輯mRNA又能夠?qū)崿F(xiàn)精準(zhǔn)和靶向性，其轉(zhuǎn)錄水平受自然表達(dá)的控制。也就是說(shuō)在接受治療后，如果細(xì)胞中該基因不表達(dá)，就不會(huì)產(chǎn)生蛋白質(zhì)，如果上調(diào)和下調(diào)基因表達(dá)，修復(fù)后的蛋白質(zhì)水平也隨之而變，因此會(huì)實(shí)現(xiàn)時(shí)空和組織內(nèi)部的精準(zhǔn)治療。
▲ 圖注：mRNA前體編輯的作用機(jī)制。
a，患者體內(nèi)基因突變后（灰色），突變的外顯子和正常的外顯在融合在一起，產(chǎn)生mRNA，最終編碼突變后蛋白從而引起遺傳相關(guān)疾病。b，反義核苷酸藥物可以使得mRNA剪接體跳過(guò)有缺陷的外顯子，產(chǎn)生更短的 mRNA，表達(dá)更短的蛋白質(zhì)，蛋白質(zhì)的功能也可能收到影響。c，mRNA 編輯技術(shù)將 mRNA 序列與人工合成的正確mRNA 序列（黃色）黏貼在一起，最終形成無(wú)錯(cuò)的全長(zhǎng)序列mRNA，表達(dá)正常的功能蛋白。
關(guān)于AIRNA
AIRNA開(kāi)創(chuàng)性地通過(guò)RNA編輯療法來(lái)改變患者的生活。RNA編輯使用易于多次給藥和制成的藥物方式來(lái)治療其他藥物形式無(wú)法治療的疾病，有望引領(lǐng)下一代RNA療法。公司的RESTORE+™平臺(tái)基于學(xué)術(shù)聯(lián)合創(chuàng)始人Thorsten Stafforst（圖賓根大學(xué)）和Jin Billy Li（斯坦福大學(xué)）關(guān)于精準(zhǔn)RNA編輯的開(kāi)創(chuàng)性研究而建立。
AIRNA正在推進(jìn)研發(fā)一款用于治療遺傳性疾病AATD的best-in-class藥物，以及面向多種未被滿足需求的一系列產(chǎn)品管線。
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