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7月22日，重慶精準(zhǔn)生物科技有限公司（以下簡稱“精準(zhǔn)生物”）宣布其自主研發(fā)的國家一類生物新藥pCAR-19B細(xì)胞自體回輸制劑（普基侖賽注射液）上市申請（NDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA)正式受理，該產(chǎn)品是國內(nèi)首款針對兒童白血病的CAR-T產(chǎn)品，用于治療3-21歲患有CD19陽性復(fù)發(fā)/難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的患者。
白血病是全球最為常見的惡性腫瘤之一，其發(fā)病總?cè)藬?shù)和每年新增人數(shù)均呈現(xiàn)上升趨勢。其中，急性淋巴細(xì)胞白血?。╝cute lymphoblastic leukemia，ALL）是兒童最常見的惡性腫瘤，其發(fā)病率約（3～5）/10萬，也是導(dǎo)致兒童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL約占ALL的80%左右。本次pCAR-19B NDA受理成功，使其有望成為中國在該治療適應(yīng)癥首個(gè)上市的創(chuàng)新生物藥。
此外，精準(zhǔn)生物針對血液系統(tǒng)腫瘤還布局了成人白血病治療產(chǎn)品,現(xiàn)已進(jìn)入II期臨床研究階段；短時(shí)高效制備平臺(tái)PRIMCAR®開發(fā)的靶向CD19的MC-1-50,目前2項(xiàng)適應(yīng)癥分別于北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院開展I期臨床試驗(yàn);我國首個(gè)進(jìn)入注冊臨床靶向CEA CAR-T產(chǎn)品C-13-60，以及國內(nèi)首創(chuàng)兼具血液和實(shí)體腫瘤雙應(yīng)用場景的C-4-29，為惡性腫瘤治療跑出創(chuàng)新“加速度”。
pCAR-19B針對中國人群，對CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）結(jié)構(gòu)進(jìn)行優(yōu)化，同時(shí)采用了更為安全的基因轉(zhuǎn)導(dǎo)載體系統(tǒng)，從而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，入組的9例患者均獲得完全緩解(CR），總體緩解率達(dá)100%，且首次達(dá)到完全緩解（CR）的患者微小殘留病變（MRD）也均為陰性；無劑量限制性毒性（DLT）和治療相關(guān)死亡事件發(fā)生，總體安全性和耐受性良好。
pCAR-19B研究里程碑
·2019年2月，pCAR-19B獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，這是我國首個(gè)針對兒童和青少年B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病CAR-T注冊臨床試驗(yàn)。
·2019年11月，pCAR-19BⅠ期臨床試驗(yàn)在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院啟動(dòng)。
·2022年1月，pCAR-19BⅡ期臨床試驗(yàn)在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院和華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院正式啟動(dòng)，并相繼在全國10余家三甲醫(yī)院血液科開展臨床試驗(yàn)，旨在能夠更好地評估pCAR-19B的有效性和安全性。
·2023年11月，國內(nèi)首個(gè)治療兒童白血病CAR-T產(chǎn)品pCAR-19B獲準(zhǔn)納入“突破性治療品種”名單。
·2024年6月，pCAR-19B細(xì)胞自體回輸制劑（普基侖賽注射液）擬納入“優(yōu)先審評品種”，用于治療3～21歲CD19陽性復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。
產(chǎn)品上市的“最后一公里”，是終點(diǎn)，亦是起點(diǎn)！pCAR-19B是精準(zhǔn)生物首個(gè)NDA受理的適應(yīng)癥產(chǎn)品，對精準(zhǔn)生物來說是一個(gè)具有重大歷史意義的里程碑。未來3-5年，隨著更多新藥獲批上市，精準(zhǔn)生物將為中國乃至全球的患者提供更多用得上、用得起、用得好的創(chuàng)新藥！
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