2024年7月9日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布達菲林®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）六月劑型經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）治療，成為截至發(fā)稿前目前國內(nèi)首個且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長效劑型。
近年來，性早熟已成為僅次于肥胖的第二大兒童內(nèi)分泌疾病。中樞性性早熟是性早熟中較為常見的一種，由于下丘腦?垂體?性腺軸功能提前啟動、促性腺激素釋放激素（GnRH）增加，導致女孩7.5歲前、男孩9歲前出現(xiàn)性發(fā)育[1]。長效的促性腺激素釋放激素類藥物（GnRHa）是國內(nèi)外臨床指南推薦的中樞性性早熟標準治療藥物。作為常用的GnRHa藥物，達菲林®在全球范圍內(nèi)擁有38年臨床應(yīng)用歷史。臨床研究顯示，雙羥萘酸曲普瑞林六月劑型療效與三月劑型療效無明顯差異[2]。達菲林®六月劑型為微粒劑型，具有長效持續(xù)釋放的特性[3]，能夠以一定的速率釋放藥物以維持有效血藥濃度，減少給藥次數(shù)[4]，有效減少患兒以及家屬就醫(yī)次數(shù)。
華中科技大學附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任、同濟兒童醫(yī)院院長羅小平教授表示："中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程[5]，達菲林®六月超長效劑型為中樞性性早熟臨床治療提供了更為便捷的治療方案，有助于改善患兒依從性，促進疾病規(guī)范化管理。一項國際多中心III期研究結(jié)果表明，達菲林®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個月時達到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個月時為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進展。六月劑型的給藥耐受性良好，減少注射頻率具有提高治療依從性和提高患兒舒適度的潛在作用[6]。相較于短效制劑，長效緩釋制劑可以實現(xiàn)數(shù)月的藥物持續(xù)釋放，患兒及家屬只需每六個月來醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有效減少注射次數(shù)和門診時間，盡可能降低長期治療給患兒及家屬日常生活帶來的不利影響。"
益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會'的使命，益普生聚焦特藥領(lǐng)域，致力于為患者提供創(chuàng)新的藥物解決方案，滿足患者未盡之需。受益于國家對于兒童用藥研發(fā)和審評的支持，益普生積極推動創(chuàng)新兒童藥物加快在中國獲批上市，早日惠及患者。隨著國內(nèi)首個用于中樞性性早熟治療的超長效劑型正式獲批，達菲林®六月劑型將提升長期治療的便捷性，改善治療依從性和滿意度，為患兒及家屬帶來更多獲益。"
相關(guān)文獻：
[1] 中樞性性早熟診斷與治療專家共識（2022）[J]. 中 華 兒 科 雜 志 , 2023, 61(1): 16-22. DOI: 10.3760/cma. j.
[2] Lydia Lake et al,. Endocrine Abstracts (2022) 85 OC6.3 | DOI: 10.1530/endoabs.85.OC6.3.
[3] 丁源等. 中國藥科大學學報，2020，51（4），433-440.
[4] 張芳等. 中國新藥雜志，2013，22（5），547-555.
[5] 中華醫(yī)學會兒科學分會內(nèi)分泌遺傳代謝學組,《中華兒科雜志》編輯委員會.中華兒科雜志2015年6月第53卷第6期: 412-418.
[6] Karen Klein et al,.J Pediatr Endocrinol Metab . 2016 Nov 1;29(11):1241-1248.
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