深信生物mRNA藥物IN022獲FDA兒科罕見病資格認定
2024年7月8日,深信生物宣布美國FDA授予其在研新藥IN022罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN022用于治療同型胱氨酸尿癥(Homocystinuria,HCU),一種嚴重危害生命的遺傳性代謝疾病。獲得RPDD將極大地促進IN022的臨床開發(fā),使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN022產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。
2024年7月8日,深信生物宣布美國FDA授予其在研新藥IN022罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN022用于治療同型胱氨酸尿癥(Homocystinuria,HCU),一種嚴重危害生命的遺傳性代謝疾病。獲得RPDD將極大地促進IN022的臨床開發(fā),使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN022產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。
同型胱氨酸尿癥(HCU)是由于胱硫氨酸β-合酶(CBS)缺陷導致的一種罕見的常染色體隱性遺傳性代謝病。該疾病多于三歲后發(fā)病,主要導致神經(jīng)精神與心腦血管等多系統(tǒng)性損傷,表現(xiàn)為智力障礙、視力下降、晶狀體脫位、骨骼發(fā)育異常及血栓風險升高等。目前,尚無這種疾病的治療性藥物獲批。IN022通過恢復CBS酶,使同型半胱氨酸代謝正?;?,以改善HCU患者的癥狀,從根本上去治療由于CBS缺陷導致的同型胱氨酸尿癥。
深信生物成立于2019年,致力于開發(fā)全球先進的LNP遞送技術平臺及創(chuàng)新RNA療法,以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含5000多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導向LNP庫(DOLL),可應用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā),包括mRNA疫苗和藥物、在體基因編輯療法和細胞療法等?;谄鋵S械膍RNA和LNP技術平臺,深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領域布局了多個內(nèi)部研發(fā)管線,同時與國內(nèi)外多家生物制藥企業(yè)建立了合作,以探索該技術在更廣泛治療領域的開發(fā)潛力。