4月4日，Amylyx Pharmaceuticals宣布與美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）和加拿大衛(wèi)生部達(dá)成協(xié)議，主動(dòng)撤市治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者的藥物Relyvrio（AMX0035）。
作出這一決定的主要原因是其三期臨床PHOENIX的頂線(xiàn)數(shù)據(jù)，研究沒(méi)有達(dá)到主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。PHOENIX研究共招募了664例ALS患者，結(jié)果并未達(dá)到主要終點(diǎn)，第48周時(shí)，與安慰劑組比，AMX0035治療組肌萎縮側(cè)索硬化功能評(píng)定量表（ALSFRS-R）評(píng)分較基線(xiàn)變化不具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（p=0.667）。此外，該研究也未達(dá)到患者報(bào)告的生活質(zhì)量結(jié)果評(píng)估、總生存期以及慢肺活量（SVC）衡量的呼吸功能等次要終點(diǎn)。
Relyvrio將不再適用于新患者。目前正在美國(guó)和加拿大接受治療的患者，在咨詢(xún)他們的醫(yī)生后，希望繼續(xù)治療，可以過(guò)渡到免費(fèi)的藥物計(jì)劃。
在研管線(xiàn)
作為公司發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新治療方案的一部分，Amylyx將繼續(xù)推進(jìn)兩個(gè)關(guān)鍵項(xiàng)目，研究其用于Wolfram綜合征和進(jìn)行性核上性麻痹(PSP)的候選藥物AMX0035，以及用于ALS的靶向calpain-2的反義寡核苷酸AMX0114。
Amylyx 首席醫(yī)療官 Camille L. Bedrosian 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)，我們將繼續(xù)關(guān)注ALS，相信AMX0114在治療ALS和其他疾病方面具有強(qiáng)大的潛力。鈣離子依賴(lài)的中性蛋白酶-I2被認(rèn)為是軸突變性過(guò)程中的關(guān)鍵蛋白，在已發(fā)表的研究中多次與神經(jīng)絲生物學(xué)聯(lián)系在一起。在我們對(duì)AMX0114的臨床前研究和多個(gè)獨(dú)立發(fā)表的研究中，抑制鈣離子依賴(lài)的中性蛋白酶-I 2減少了細(xì)胞死亡和變性，降低了神經(jīng)絲水平。我們期待在今年下半年啟動(dòng)AMX0114在ALS中的臨床試驗(yàn)。
此外，Amylyx還宣布將進(jìn)行重組，將公司的財(cái)務(wù)資源集中在即將到來(lái)的臨床里程碑上，該公司將裁員約70%。隨著此次計(jì)劃的開(kāi)展，Amylyx預(yù)計(jì)現(xiàn)金跑道將延長(zhǎng)至2026年，將專(zhuān)注于關(guān)鍵里程碑包括HELIOS (AMX0035治療Wolfram綜合征)、ORION (AMX0035治療PSP)的臨床數(shù)據(jù)，以及AMX0114治療ALS的計(jì)劃試驗(yàn)。
Amylyx Pharmaceuticals成立于2013年，是一家總部位于馬薩諸塞州劍橋市的制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病的潛在療法。大約十年前，兩位聯(lián)合創(chuàng)始人 Justin Klee 和 Joshua Cohen 在還是布朗大學(xué)的本科生時(shí)構(gòu)思了 Relyvrio。他們的想法是，將牛磺二醇（一種有時(shí)用于調(diào)節(jié)肝酶的補(bǔ)充劑）和苯丁酸鈉（一種治療兒童尿素紊亂的藥物）結(jié)合起來(lái)，可以通過(guò)防止細(xì)胞中兩種結(jié)構(gòu)（線(xiàn)粒體和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)）的功能障礙，保護(hù)大腦中的神經(jīng)元免受 ALS 等疾病的損害。
作為唯一在售產(chǎn)品，Relyvrio 在 2023 年為公司帶來(lái)了 3.808 億美元的產(chǎn)品凈收入。截至 2023 年底，該公司擁有現(xiàn)金 3.714 億美元。其 2020 年的運(yùn)營(yíng)費(fèi)用為 3970 萬(wàn)美元，2023 年為 3.42 億美元。
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