CAR-T療法的能力圈有多大？或許，這是一個值得深思的問題。
目前，CAR-T療法的核心戰(zhàn)場，是血液瘤；未來，其大概率會成為攻克實體瘤的秘密武器之一。
但是，CAR-T療法大概率不會局限在腫瘤領(lǐng)域。越來越多的的研究表明，在自身免疫疾病市場，CAR-T療法也大有可為。
日前，頂級期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的一項研究，就顯示CD19 CAR-T療法在自免領(lǐng)域，擁有極高的潛力。
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標(biāo)志性的發(fā)現(xiàn)
上述提及的研究在德國進行，招募了三類患者群體，分別為：系統(tǒng)性紅斑狼瘡、特發(fā)性炎癥性肌炎或系統(tǒng)性硬化癥的患者。
上述患者患有嚴(yán)重和進展的疾病，并且對至少兩種不同的免疫調(diào)節(jié)劑具有耐藥性。因此，CAR-T療法對于他們來說，是一種沒有辦法的新嘗試。事后來看，這些患者可能做出了正確選擇。
具體來看，中位隨訪15個月的時候，8名系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者都達成DORIS（系統(tǒng)性紅斑狼瘡緩解定義工作組）標(biāo)準(zhǔn)緩解。這是評估 SLE 患者緩解的統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，意味著CAR-T療法效果不錯。
同樣的情形，在其它適應(yīng)癥患者群體身上體現(xiàn)。所有特發(fā)性炎性肌炎患者均出現(xiàn)根據(jù)美國風(fēng)濕病學(xué)會/歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟（ACR/EULAR）標(biāo)準(zhǔn)的主要臨床緩解，所有系統(tǒng)性硬化癥患者的歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟硬皮病試驗研究組（EUSTAR）活動指數(shù)評分均下降。
值得一提的是，所有患者體內(nèi)的自身抗體消失，且完全停止包括糖皮質(zhì)激素在內(nèi)的免疫抑制和抗炎藥物的治療。這意味著，CAR-T療法在這些患者身上的效果，不僅深入并且持久。
并且，除了療效之外，在安全性方面CAR-T療法也是非常突出，只有輕微的毒性。具體來說，11例患者發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征，其中10例為1級，1例為2級。只有1例患者出現(xiàn)嚴(yán)重的4級中性粒細(xì)胞減少癥，但是在停止舍曲林、普瑞巴林和多沙唑嗪治療并注射粒細(xì)胞集落刺激因子后消退。
也正因此，該項研究被稱之為“標(biāo)志性的發(fā)現(xiàn)”。
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“掉隊”也在時刻發(fā)生
CAR-T療法在自身免疫疾病領(lǐng)域的潛力毋庸置疑，但參與者上岸的過程或許會充滿變數(shù)。
日前，比利時生物技術(shù)公司Galapagos便意外掉隊了。在財報中，公司宣布出于戰(zhàn)略原因，退出CAR-T療法GLPG5101在紅斑狼瘡的競爭。
要知道，Galapagos在2022年進行了戰(zhàn)略調(diào)整押注CAR-T療法，紅斑狼瘡是其核心管線之一。
在去年11月，公司還表示，在難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者中啟動一項名為GLPG5101的1b 期研究方面，取得了“進一步進展”。但遺憾的是，從那以后，臨床信息就沒有更新了。最終市場等來的，是其終止研發(fā)的消息。
在電話會議上，公司表示之所以停止該項目研發(fā)，是因為看到多個玩家在短時間內(nèi)進入這個區(qū)域。換句話說，Galapagos認(rèn)為該領(lǐng)域的潛在競爭已經(jīng)足夠激烈。在考慮風(fēng)險效益和發(fā)展時間之后，最終作出了這一決定。
本質(zhì)上，Galapagos的遭遇，也會是其它選手將會遇到的問題。在自免領(lǐng)域，CAR-T療法的確是在持續(xù)向前，但內(nèi)卷也在時刻發(fā)生，biotech要想脫穎而出，需要跑的足夠快。
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