創(chuàng)新藥定價，一直是行業(yè)熱點(diǎn)問題。近日，由國家醫(yī)保局醫(yī)藥價格招標(biāo)采購司印發(fā)的一份名為《建立新上市化學(xué)藥品首 發(fā)價格形成機(jī)制 鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新的通知》征求意見稿（簡稱《征求意見稿》）在網(wǎng)上流傳，引起業(yè)界極大反響。

       以新冠治療藥物實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)為基礎(chǔ)

       旨在提升新藥掛網(wǎng)效率

       本次《征求意見稿》是在借鑒新冠治療藥物實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步以藥學(xué)、臨床價值和循證證據(jù)為切入點(diǎn)，根據(jù)企業(yè)自評結(jié)果，分別給予不同程度的政策支持。

       去年1月6日，國家醫(yī)保局辦公室印發(fā)了《新冠治療藥品價格形成指引（試行）》（醫(yī)保辦發(fā)〔2023〕2號）。文件從新冠疫情防控新形勢新任務(wù)出發(fā)，為促進(jìn)新冠治療藥品公平可及，在整體提升此類藥品掛網(wǎng)效率的同時，重點(diǎn)為其價格制定提供指引。

       當(dāng)時先諾欣、樂睿靈、民得維等幾款新冠藥幾乎是應(yīng)急上市，在這些藥物的掛網(wǎng)過程中，國家醫(yī)保局對申報材料提出了相應(yīng)的要求：一方面要求有一定權(quán)威性的醫(yī)療機(jī)構(gòu)出具相應(yīng)的推薦書，另一方面要求由行業(yè)協(xié)會對企業(yè)擬定價格的公允性做出認(rèn)可。

       在企業(yè)自主提交的價格構(gòu)成信息中，包括了原料采購成本、研發(fā)費(fèi)用分?jǐn)?、銷售利潤占比等信息，這些信息的構(gòu)成與藥品價格相匹配。藥品相關(guān)信息的詳細(xì)披露，讓消費(fèi)者對成本等一目了然，外界對定價少了很多爭議。

       在掛網(wǎng)申報上，國家醫(yī)保局遴選了北京、上海、江蘇、河北、四川等省份，作為新冠治療藥的首 發(fā)報價省份，企業(yè)可以選擇上述5個省份之一進(jìn)行報價申請，不需要再去其他省份申請掛網(wǎng)，這種首 發(fā)報價、全國通辦的方式，縮短了企業(yè)掛網(wǎng)申報時間。

       企業(yè)自主量化評分

       堅持高風(fēng)險高收益

       此次《征求意見稿》限定的主題為新上市的化學(xué)類藥品，不包括既往的藥品。將試行以自主量化評價為基礎(chǔ)的分類辦理模式，由國家醫(yī)保局統(tǒng)一制定首 發(fā)價格分類辦理的企業(yè)自評量表，企業(yè)可以選擇按醫(yī)保部門公布的評價量表，從藥學(xué)、臨床價值和循證證據(jù)三方面對號入座、自我測評，按分值進(jìn)入高、中、低三個組別。

       圖片來源：網(wǎng)絡(luò)

       具體地說，自評量表共3部分13組34個評價項(xiàng)。企業(yè)自評點(diǎn)數(shù)=藥學(xué)點(diǎn)數(shù)+臨床價值點(diǎn)數(shù)+循證證據(jù)點(diǎn)數(shù)。其中新機(jī)制/新靶點(diǎn)計點(diǎn)最高，計50點(diǎn)；新的先導(dǎo)化合物計40點(diǎn)；新新官能團(tuán)與母核以不可水解的化學(xué)鍵連接，以及涉及給藥途徑突破性改變的計30點(diǎn)；防治手段從無到有的計25點(diǎn)；未涉及給藥途徑改變，釋放方式重大改變（控釋、靶向、長效等）的計20點(diǎn)；與現(xiàn)有適應(yīng)癥屬于不同治療領(lǐng)域，以及納入《罕見病目錄》的罕見病治療藥計15點(diǎn)；優(yōu)效設(shè)計、同一藥品的新包裝、屬于國家"重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)"、涉及給藥途徑一般性改變、納入國家短缺/易短缺藥清單的短缺藥、甲類和乙類傳染病的防治用藥計10點(diǎn)。

       藥物最高可獲得的點(diǎn)數(shù)為150點(diǎn)（60+60+30），自評結(jié)果分為三檔：

       點(diǎn)數(shù)在90-150之間，屬于自評點(diǎn)數(shù)高的一檔，表明藥品創(chuàng)新價值含量高，新上市藥品首 發(fā)定價則最寬松，企業(yè)申報時不作具體資料要求，并將在掛網(wǎng)服務(wù)方面享受到最大限度支持；

       點(diǎn)數(shù)在50-90之間，屬于“自評點(diǎn)數(shù)居中”，在接受企業(yè)自主定價結(jié)果的同時，將關(guān)注首 發(fā)價格的透明度和公允性；

       點(diǎn)數(shù)在0-50之間，屬于“自評點(diǎn)數(shù)低”，將引導(dǎo)企業(yè)降低偏高的價格預(yù)期，同時藥企需要提供更充分的信息披露，以支持定價合理性。

       《征求意見稿》指出，自評點(diǎn)數(shù)高和居中的新上市藥品，各地按照首 發(fā)價格直接掛網(wǎng)，無需企業(yè)重復(fù)申報；并賦予首 發(fā)價格1-5年不等的穩(wěn)定期。穩(wěn)定期內(nèi)，醫(yī)療保障部門和醫(yī)藥采購平臺對首 發(fā)價格執(zhí)行情況以監(jiān)測為主，暫不納入集中帶量采購范圍，原則上不采取價格約束措施。

       不過，企業(yè)自主定價時，對于故意虛增原料藥成本，提高銷售費(fèi)用的，一經(jīng)查實(shí)將按照醫(yī)藥價格和招采信用評價制度的相關(guān)規(guī)定嚴(yán)肅處理。

       從自評量表可以看出，新機(jī)制/新靶點(diǎn)、新的先導(dǎo)化合物、劑型突破等具有創(chuàng)新力的藥物將被大力扶持。不過，這些指標(biāo)似乎并不容易達(dá)到。

       量化標(biāo)準(zhǔn)嚴(yán)格

       拿高分并不容易

       事實(shí)上，上述量化的自評標(biāo)準(zhǔn)非常嚴(yán)格。有行業(yè)人士根據(jù)自評量化表測算，國產(chǎn)小分子新藥標(biāo)桿澤布替尼（BTK抑制劑，百濟(jì)神州研發(fā)）在藥學(xué)部分符合1.2，計50分；臨床價值部分符合2.1.2+2.2.4+2.3.1，計20分，循證證據(jù)部分以單臂試驗(yàn)作為關(guān)鍵性臨床，計5分，總分僅有75分?？梢娡黄?0分大關(guān)之難。

       另外盡管是自由定價，但限制并不少。比如價格風(fēng)險提示將掛網(wǎng)藥品設(shè)置的A、B、C三個等級，對定價作了一層天花板。根據(jù)《征求意見稿》，對于自評點(diǎn)數(shù)高的產(chǎn)品，獲得常規(guī)批準(zhǔn)、申報資料完整充分、且如果有同類藥品已進(jìn)入醫(yī)保目錄的，其首 發(fā)價格不超過該醫(yī)保目錄內(nèi)產(chǎn)品價格2倍的，才可以設(shè)置為A類；自評點(diǎn)數(shù)為中的產(chǎn)品，申報資料完整充分、同類藥品進(jìn)入醫(yī)保目錄≤2個的，當(dāng)產(chǎn)品定價不超過同類產(chǎn)品1.8倍時，才可以設(shè)為A類；自評點(diǎn)數(shù)低的產(chǎn)品，因低價等原因免于提供部分價格資料的可以設(shè)為A類。

       對于ABC三類價格風(fēng)險提示的產(chǎn)品，在掛網(wǎng)時作了“搜索優(yōu)化”：

       A類高分段產(chǎn)品顯示綠色、且檢索結(jié)果靠前；

       B類顯示黃色；

       C類顯示紅色，而且低分段的C類產(chǎn)品會賦予彈窗提醒。

       另外，此次《征求意見稿》中明確了“新上市化學(xué)藥品首 發(fā)價格增加集中受理掛網(wǎng)模式……其他藥品暫按各地現(xiàn)有政策申報掛網(wǎng)……企業(yè)自愿選擇集中受理模式”等。也就是說，此次首 發(fā)價格的掛網(wǎng)服務(wù)模式是與以往掛網(wǎng)模式并行的一個新渠道。企業(yè)可以選擇按照首 發(fā)價格機(jī)制掛網(wǎng)，承擔(dān)一定信息披露義務(wù)、接受評議和監(jiān)督的同時，享受集中首 發(fā)、綠色通道等便利；也可以選擇仍按舊機(jī)制掛網(wǎng)，放棄相關(guān)的各項(xiàng)服務(wù)便利。

       總之，此次自評量表的推出，表示了在探索對創(chuàng)新藥價值由定性向定量的嘗試，也是對醫(yī)保支持鼓勵什么樣的創(chuàng)新的一種導(dǎo)向。

       除上述《征求意見稿》外，為了鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新，近期還出臺了《浦東新區(qū)綜合改革試點(diǎn)實(shí)施方案（2023-2027年）》（簡稱《方案》），提出23條改革舉措，其中明確強(qiáng)調(diào)，“依照有關(guān)規(guī)定允許生物醫(yī)藥新產(chǎn)品參照國際同類藥品定價，支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展”。

       綜上，創(chuàng)新藥定價機(jī)制新規(guī)進(jìn)一步釋放了市場定價、鼓勵創(chuàng)新的積極信號，是要支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品獲得與高投入、高風(fēng)險相符的收益回報。此次從化藥入手，解決創(chuàng)新藥的定價問題，是國家醫(yī)保局理清所有創(chuàng)新藥定價的關(guān)鍵一步。希望在政策的傾斜下，未來更多有臨床價值的高質(zhì)量創(chuàng)新藥能夠脫穎而出。