1月18日，CDE將維亞臻生物技術(shù)（上海）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“維亞臻”）的VSA003注射液擬納入突破性治療品種，該藥物可用于治療純合子型家族性高膽固醇血癥。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
潛在全球首 款
臨床數(shù)據(jù)積極
純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是由于低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）分解代謝的關(guān)鍵基因發(fā)生純合突變或者復(fù)合性雜合突變所導(dǎo)致的一種常染色體隱性遺傳性疾病。該疾病是家族性高膽固醇血癥中最嚴(yán)重、最罕見的一種類型，臨床上具有早發(fā)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病傾向。
VSA003是一款治療脂質(zhì)代謝紊亂的肝臟靶向siRNA藥物，主要通過靶向降解血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）mRNA，增加對(duì)LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除。據(jù)維亞臻報(bào)道，VSA003有望成為全球首 個(gè)針對(duì)ANG3靶點(diǎn)的創(chuàng)新小核酸藥物。
2023年，維亞臻正式啟動(dòng)了VSA003的I期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估該藥物在中國(guó)成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征。此外，維亞臻還曾提到，VSA003在境外的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)積極，體現(xiàn)出良好的安全性和治療潛力。
圖片來源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)
本次VSA003注射液被CDE擬納入突破性治療品種，有望進(jìn)一步加速臨床研究進(jìn)程。
深耕小核酸領(lǐng)域
三款重磅siRNA
維亞臻（Visirna）是一家專注于小核酸療法開發(fā)的生物醫(yī)藥企業(yè)，由Arrowhead Pharmaceuticals（以下簡(jiǎn)稱“Arrowhead”）與維梧資本聯(lián)合創(chuàng)立于2022年4月，同時(shí)，維亞臻與Arrowhead建立了長(zhǎng)期合作關(guān)系。
目前，包括VSA003在內(nèi)，維亞臻已擁有三款臨床階段的siRNA藥物。
圖片來源：維亞臻官網(wǎng)
VSA001
VSA001是一款治療脂質(zhì)代謝紊亂的肝臟靶向siRNA藥物，主要通過顯著且持久地沉默載脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 來降低 APOC3 蛋白水平表達(dá)，基于脂蛋白脂酶（LPL）依賴途徑和非依賴途徑，達(dá)到顯著降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TRL），以及其脂解后殘粒脂蛋白水平的作用。目前VSA001正被研究用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴(yán)重高甘油三酯血癥等疾病。2023年9月，VSA001被CDE納入突破性治療品種，用于治療FCS。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
VSA006
VSA006是一款靶向肝細(xì)胞內(nèi)羥基類固醇17- β脫氫酶13（HSD17β13）的siRNA藥物，研究表明該藥物可顯著降低肝臟HSD17β13 mRNA和蛋白水平，同時(shí)有效降低患者丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT）水平。2023年9月，VSA006注射液成功獲得CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，用于開展針對(duì)患有NASH成人患者的國(guó)內(nèi)2期臨床試驗(yàn)。目前，維亞臻已在藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)完成登記。
來源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)
結(jié)語
據(jù)官網(wǎng)顯示，在持續(xù)加速對(duì)三款first-in-class產(chǎn)品的臨床開發(fā)進(jìn)程的同時(shí)，維亞臻還將進(jìn)一步豐富包括心血管及代謝領(lǐng)域在內(nèi)的臨床研發(fā)管線。未來，維亞臻有望推出更多重磅first-in-class產(chǎn)品。
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