12月25日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，諾和諾德（Novo Nordisk）遞交了1類新藥Etavopivat的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并獲得受理。
圖片來源：CDE官網(wǎng)截圖
據(jù)公開資料顯示，Etavopivat是一款選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激動(dòng)劑，可通過活化紅細(xì)胞內(nèi)天然的PKR進(jìn)而降低紅細(xì)胞內(nèi)無氧糖酵解產(chǎn)物2,3-DPG的含量，使得細(xì)胞能夠攜帶更多氧氣、增加ATP產(chǎn)量，并減少溶血與鐮狀細(xì)胞的產(chǎn)生，正被開發(fā)用于治療鐮狀細(xì)胞貧血病（SCD）。
開拓國(guó)內(nèi)市場(chǎng)
作為一款在研、一天一次的選擇性PKR激動(dòng)劑，Etavopivat可通過活化紅細(xì)胞內(nèi)天然的PKR進(jìn)而降低紅細(xì)胞內(nèi)無氧糖酵解產(chǎn)物2,3-DPG的含量，使得細(xì)胞能夠攜帶更多氧氣、增加三磷酸腺苷（ATP）產(chǎn)量，并減少溶血與鐮狀細(xì)胞的產(chǎn)生，提高紅細(xì)胞功能，進(jìn)而改善其可變形性、膜修復(fù)能力、紅細(xì)胞健康狀況以及壽命。
在此前于海外開展的1期臨床試驗(yàn)中，Etavopivat已展現(xiàn)良好的耐受性，并顯示出具有改善紅細(xì)胞健康、增加血紅蛋白含量、減少病患復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOC）癥狀與改善患者生活品質(zhì)的潛力。
Etavopivat目前正于全球性Hibiscus臨床2/3期試驗(yàn)中，檢視其在SCD患者中的療效與安全性。此外，另一項(xiàng)Gladiolus臨床2期試驗(yàn)也正在進(jìn)行中，用以檢視此藥品于輸血依賴性SCD，以及另一項(xiàng)稱之為地中海貧血癥（thalassemia）的血紅蛋白遺傳性疾病患者中的作用。
2020年2月，該藥曾獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格、罕見兒科疾病認(rèn)定與孤兒藥資格，以及歐盟委員會(huì)（EC）授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
此次Etavopivat在國(guó)內(nèi)申報(bào)臨床，或?qū)⑦M(jìn)一步開拓國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，也為SCD患者提供另一藥物選擇。
11億美元收購(gòu)而得
強(qiáng)化罕見病產(chǎn)品組合
Etavopivat原本為Forma Therapeutics公司的首 發(fā)管線，2022年9月1日，諾和諾德和Forma Therapeutics宣布達(dá)成最終協(xié)議，諾和諾德以11億美元總價(jià)收購(gòu)后者，折合每股20美元，溢價(jià)高達(dá)92%。諾和諾德自此便將Etavopivat收入囊中。
除Etavopivat外，F(xiàn)orma 還擁有另一條罕見病管線藥物Olutasidenib。Olutasidenib是一款口服IDH1 酶抑制劑，可透過血腦屏障，開發(fā)用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、復(fù)發(fā)/難治型急性髓系白血病、骨髓增生異常綜合征和其它IDH1突變實(shí)體瘤。
諾和諾德執(zhí)行副總裁兼罕見病領(lǐng)域負(fù)責(zé)人 Ludovic Helfgott 表示，“為給全球罕見病和重大疾病患者研發(fā)和提供變革性藥物，諾和諾德已經(jīng)努力了超過 40 年。通過納入Forma 的差異化手段以解決患者未被滿足的需求，我們?cè)谔嵘剧牋罴?xì)胞病產(chǎn)品管線方面又向前邁進(jìn)了一步。我們有雄心打造單藥和聯(lián)合治療的一流產(chǎn)品組合，以解決鐮狀細(xì)胞病的并發(fā)癥和致病的根本病因。”
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