8月，CGT療法佼佼者藍鳥生物發(fā)布2023年中報，上半年公司營收927.1萬美元，同比增長167.6%；其中產(chǎn)品收入同比增長233%，達到913萬美元。
CGT療法產(chǎn)品的大賣，又再一次把藍鳥生物拉到聚光燈之下。
01
大漲233%，
“天價藥物”刷新成績單
細胞和基因治療產(chǎn)品（Cellular and gene therapy），簡稱CGT產(chǎn)品，包括DNA、RNA、寡核苷酸、病毒、細菌和自體或異體細胞等多種形態(tài)產(chǎn)品，是一種全新類型的藥物，其充滿想象力、可能性和治療性的生物醫(yī)學應用潛能已初現(xiàn)端倪。
作為一種前所未有的治療模式，CGT可以從本質(zhì)上治愈或緩解多種疾病，甚至實現(xiàn)短期治療終身收益的療效，可以說，是醫(yī)藥領(lǐng)域治療范式的顛覆性轉(zhuǎn)變。
藍鳥生物公司（bluebird bio,Inc.）創(chuàng)立于1992年4月，于2013年6月在美國納斯達克證券交易所上市，是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)針對嚴重遺傳疾病和癌癥的轉(zhuǎn)化基因療法，公司核心技術(shù)是慢病毒基因治療。
2019年，藍鳥生物的第一個產(chǎn)品ZYNTEGLO獲得了歐盟有條件的營銷授權(quán)?（編碼βA-T87Q-珠蛋白基因的自體CD34+細胞）。
2022年8月和9月，藍鳥生物的兩款基因療法ZYNTEGLO和SKYSONA分別被FDA批準上市，并以280萬和300萬美元一針刷新“史上最貴藥物“紀錄。
今年的中報，藍鳥生物的產(chǎn)品銷售收入大漲233%，備受爭議的“天價藥物”刷新了亮麗的成績單。
圖1 藍鳥生物2023年中報
圖片來源：藍鳥生物官網(wǎng)
據(jù)藍鳥生物官網(wǎng)顯示，公司還有第三款基因療法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）處于在研階段，用于治療12歲及以上有血管阻塞性危象（VOEs）的鐮狀細胞病（SCD），今年4月向美國FDA遞交了生物制品許可申請（BLA）。如果獲得批準，有望在2024年初實現(xiàn)商業(yè)化上市。
lovo-cel的售價可能將高達226萬美元，藍鳥生物預計美國將有超過2萬名SCD患者適用，據(jù)此測算，美國的市場空間將達到450億美元。
中報發(fā)布后，藍鳥生物的股價應聲上漲6%。
圖2 藍鳥生物股價
圖片來源：百度股市通
02
十倍市場空間，
CGT行業(yè)現(xiàn)狀及療法大盤點
據(jù)Frost&Sullivan測算，全球的CGT市場規(guī)模從2016年的0.5億美元迅速提高到2020年的20.8億美元，年均增長率達到154%，預計將于2025年突破300億美元大關(guān)。
圖3 全球的CGT市場規(guī)模
數(shù)據(jù)來源：Frost&Sullivan
在我國，隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，市場規(guī)模也從2016年的0.15億元快速上升至2021年的2.7億元左右，據(jù)Frost&Sullivan預計，2025年中國CGT市場規(guī)模將達到178.85億元人民幣。
圖4 中國的CGT市場規(guī)模
數(shù)據(jù)來源：Frost&Sullivan
CGT產(chǎn)業(yè)有望發(fā)展成為未來十年的黃金賽道，至少有10倍的市場空間。
CGT大體上包括細胞治療和基因治療療法。其中，細胞治療包含免疫細胞、干細胞等，而基因治療包括病毒載體類和非病毒載體類。
目前，全球共有12款免疫細胞產(chǎn)品上市，涉及CAR-T、CIK和DC三類細胞，其中8款為CAR-T細胞，3款為DC細胞，1款為T細胞。
最 具代表性的是CAR-T細胞療法，已上市藥物的靶點包括CD19和BCMA，另外還有CD38、CD133、Siglec-6、MSLN等新興靶點也備受關(guān)注。
表1 全球代表性CAR-T療法上市盤點
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
對于干細胞治療產(chǎn)品，目前全球有近20個干細胞治療產(chǎn)品獲批上市，以間充質(zhì)干細胞為主，涉及的適應證包括膝關(guān)節(jié)軟骨損傷修復、心肌梗死、骨或瘢痕修復、GVHD、阿爾茨海默病等。
目前干細胞療法，韓國和歐洲各有5款批準上市，美國、日本、澳大利亞各有2款，印度、加拿大和新西蘭各批準1款，中國尚未有干細胞產(chǎn)品被批準上市。
表2 已上市干細胞產(chǎn)品盤點
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
對于基因治療產(chǎn)品而言，目前全球范圍內(nèi)有近20種核苷酸類、腺病毒或腺相關(guān)病毒載體類和溶瘤病毒獲批上市。
其中核苷酸類基因療法涉及疾病領(lǐng)域主要包括基因遺傳性眼部疾病、代謝障礙以及神經(jīng)退行性病變等。
表3 全球已獲批上市的基因治療產(chǎn)品（代表性）
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
03
未來發(fā)展展望
盡管CGT存在不確定性和風險性，但是其產(chǎn)品無疑是極具潛力的賽道。
藍鳥生物為我們展現(xiàn)了一番如何刷新“天價藥物”的操作并成功實現(xiàn)商業(yè)化，預計誕生下一個百億美元級的“重磅炸 彈”指日可待。
與此同時，我國陸續(xù)出臺多個指導原則，極有力地促進使得CGT治療領(lǐng)域的發(fā)展進入快車道。
目前，中國正在開展的CGT臨床試驗約100項，涉及大小公司約80家，極有可能是實現(xiàn)彎道超車的一個突破口。
未來，CGT潛在的突破口或有這些：
1、從定制化到通用化，通用型CAR-T可采用健康供體的T細胞，可進行大規(guī)模生產(chǎn)?？墒钩杀窘档蜑楝F(xiàn)在的約1/10，是目前細胞療法最有希望突破的方向。
2、從血液瘤到實體瘤，若細胞療法能拓展到實體瘤領(lǐng)域，潛在的受益人群將大幅增加。根據(jù)WHO的統(tǒng)計，每年新發(fā)血液瘤患者僅占癌癥總新發(fā)患者的6%-7%，絕大部分患者罹患實體瘤。實體瘤的想象空間將被數(shù)十倍擴大。
3、從罕見病到常見病，目前基因療法以治療罕見病為主，每個適應癥能治療的患者十分有限，逐步去根治常見病，將是美好的期待。
除以上突破外，CGT的發(fā)展，將帶動外包企業(yè)的發(fā)展。CGT療法生產(chǎn)成本較高，且工藝流程復雜，對CDMO企業(yè)依賴度高。根據(jù)Catalent預計，CGT行業(yè)的外包率有望達到67%，遠高于小分子及大分子行業(yè)的一般水平。預計在2025年全球CGT CDMO市場將達到78.6億美元。以相關(guān)文獻、ASGCT和ARM報告中的數(shù)據(jù)為基礎進行測算，預計2025年行業(yè)龍頭收入將達到15億-19億美元，市值有望突破百億美元。
CGT的未來已來，讓我們拭目以待，誰能將天價藥變成平民藥，誰就可能成為下一個基業(yè)長青的巨無霸。
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