2023年12月21日，云頂新耀（HKEX 1952.HK）的授權合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（納斯達克股票代碼：CALT，納斯達克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱"Calliditas"）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊）用于延緩有進展風險的原發(fā)性IgA腎病患者的腎功能下降。耐賦康®目前是全球首 個也是唯一一個獲得FDA完全批準用于治療有進展風險的IgA腎病的藥物，并且無基線蛋白尿水平限制，進一步擴大了2021年12月經(jīng)加速審批程序獲批時的適應癥人群范圍。
耐賦康®獲FDA批準用于有進展風險的原發(fā)性IgA腎病，無基線蛋白尿水平限制。
耐賦康®獲得FDA完全批準是基于在兩年研究期間，與安慰劑相比，耐賦康®在估算腎小球濾過率（eGFR）方面顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計學顯著性優(yōu)勢（p<0.0001），9個月的耐賦康®治療，在停藥觀察15個月后，仍能減少腎功能衰退達50%，預計可延緩12.8年進展至腎功能衰竭。
耐賦康®是靶向抑制腸道粘膜免疫，調節(jié)B細胞活化和IgA+B細胞/漿細胞成熟和分化，減少半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）及其誘發(fā)的抗體產(chǎn)生，旨在靶向疾病源頭抑制IgA腎病的發(fā)生和發(fā)展。
耐賦康®于2023年11月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準。中國亞組分析結果表明，耐賦康®在保護腎功能、減少蛋白尿和改善鏡下血尿方面的治療效果在數(shù)值上優(yōu)于全球人群，能減少腎功能衰退達66%。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："祝賀我們的合作伙伴成功獲得了耐賦康®FDA的完全批準用于治療有進展風險的IgA腎病患者，無論其基線蛋白尿水平，進一步擴大了2年前經(jīng)加速審批通道獲批時的適應癥人群范圍。這充分證實了該藥物在保護腎功能和顯著延緩疾病進展上的卓越性，它能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。耐賦康®是全球首 個也是唯一一個針對IgA腎病的對因治療藥物，為全球IgA腎病患者帶來了新希望。在這一重要里程碑的支持下，我們也將很快于明年一季度在中國推出這款疾病首 創(chuàng)藥物。中國有全世界最大的IgA腎病患者群體并且疾病進展速度更快、病理改變更嚴重，因此我們十分期待盡快滿足該地區(qū)對耐賦康®這樣的對因治療創(chuàng)新藥物的迫切需求，并進一步確立公司在亞洲腎科領域的領導地位。"
耐賦康®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導委員會成員、北京大學第一醫(yī)院張宏教授表示："對于IgA腎病患者而言，Nefecon是一種革命性的療法，是靶向疾病源頭的有效治療選擇。中國人群相對全球人群來看，發(fā)病率更高、病理改變更嚴重、預后差，Nefecon為患者提供了一種真正的對因治療，可帶來持續(xù)且具有臨床意義的腎功能保護。FDA的完全批準及中國的獲批將在疾病管理上為醫(yī)生提供更加積極治療的選擇，使更多病人獲益。未來亟待通過臨床研究探討在中國IgA腎病患者中盡早開始Nefecon治療及延長用藥時間等，以最大限度地保護腎功能?；贜efIgArd試驗在中國人群中觀察到的令人振奮的療效和安全性結果，即9個月的治療就能減少腎功能衰退達66%，蛋白尿下降43%，無鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯增加至57.7%，我們相信耐賦康®會在不久的將來為中國IgA腎病患者的治療帶來重大改變。"
在全球3期試驗中，與安慰劑相比，耐賦康®不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風險，更重要的是在eGFR上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計學顯著性優(yōu)勢（p<0.0001），能延緩腎功能衰退達50%。
而對中國亞組數(shù)據(jù)的進一步分析顯示了耐賦康®在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效，同時亦觀察到在僅使用支持性治療的中國患者對照組更快速的疾病進展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康®治療組時間加權的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時間加權的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康治療可帶來9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益，這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中國人群中eGFR在24個月時較基線的平均絕 對變化表明，耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時，在2年內觀察到耐賦康®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國人群9個月的耐賦康®治療在9個月和24個月時分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個月與24個月時約下降30%。此外，在安慰劑組，中國人群在24個月時的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說明了中國人群的疾病進展相較于全球人群更快。在中國人群中，耐賦康®組2年內無鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯改善至 57.7%，而安慰劑組無變化。
關于Nefecon®（耐賦康®）
耐賦康® (Nefecon®)是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，預計能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度達90%，具有良好的安全性。耐賦康®專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進而干預發(fā)病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。
2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化耐賦康®的權利。該協(xié)議于2022年3月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
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