本周，熱點(diǎn)頗多。首先，審評(píng)審批方面，國內(nèi)外最值得關(guān)注的有三個(gè)重要進(jìn)展，分別是，伯瑞替尼腸溶膠囊國內(nèi)附條件批準(zhǔn)上市、全球首 款CRISPR基因編輯療法英國獲批以及億帆醫(yī)藥艾貝格司亭α在美國獲批上市。除此之外，華東醫(yī)藥全球首 創(chuàng)新藥利納西普申報(bào)上市。研發(fā)方面，也取得多個(gè)進(jìn)展，最值得一提的是，君實(shí)生物抗PCSK9單抗Ⅲ期結(jié)果公布，LDL-C降低60%以上。交易及投融資方面，傳奇生物授予諾華DLL3靶向CAR-T療法全球權(quán)，總交易額超11億美元。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資3大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為11.13-11.17，包含23條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、11月13日，NMPA官網(wǎng)顯示，康緣藥業(yè)4類仿制藥吡侖帕奈片獲批上市，這是國內(nèi)首 款獲批的吡侖帕奈片仿制藥。吡侖帕奈片是一種高選擇性、非競爭性AMPA受體拮抗劑，原研由衛(wèi)材開發(fā)，2019年首次在中國獲批上市，用于成人和12歲及以上兒童癲癇部分性發(fā)作患者（伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）的輔助治療。

       2、11月16日，NMPA官網(wǎng)顯示，鞍石生物旗下全資子公司浦潤奧生物的伯瑞替尼腸溶膠囊獲批上市，用于治療具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。伯瑞替尼是一種c-MET受體酪氨酸激酶抑制劑。

       申請

       3、11月13日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥全資子公司中美華東的注射用利納西普（暫定）申報(bào)上市，擬用于治療冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征（CAPS）。注射用利納西普是重組二聚體融合蛋白，由中美華東與Kiniksa 全資子公司研發(fā)，中美華東擁有該產(chǎn)品在中國、韓國、澳大利亞、新西蘭、印度等24個(gè)亞太國家和地區(qū)（不含日本）的獨(dú)家許可，包括開發(fā)、注冊及商業(yè)化權(quán)益。

       4、11月15日，CDE官網(wǎng)顯示，億騰醫(yī)藥5.1類化藥二十碳五烯酸乙酯軟膠囊（商品名：唯思沛）新適應(yīng)癥申報(bào)上市，擬用于與他汀類藥物聯(lián)合使用，用于確診心血管疾病或糖尿病伴≥2 種其他心血管疾病危險(xiǎn)因素，合并高甘油三酯血癥的成年患者，以預(yù)防和降低心血管事件風(fēng)險(xiǎn)（包括心血管死亡、心肌梗死、卒中、冠狀動(dòng)脈血運(yùn)重建和不穩(wěn)定型心絞痛需住院治療）。二十碳五烯酸乙酯是一種高純度EPA單分子處方藥。

       臨床

       批準(zhǔn)

       5、11月13日，CDE官網(wǎng)公示，輝瑞（Pfizer）1類治療用生物制品PF-06940434注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。PF-06940434注射液是輝瑞公司在研的整合素αvβ8拮抗劑，正在海外開展Ⅰ期臨床研究。

       6、11月13日，CDE官網(wǎng)顯示，Aurealis Therapeutics1類治療用生物制品AUP1602-C獲批臨床，擬用于治療糖尿病足潰瘍。AUP1602-C（又稱AUP-16）是一款基因工程菌藥物，未知君生物（Xbiome Biotech）通過一項(xiàng)1.39億美元的合作獲得了其在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。

       7、11月15日，CDE官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物1類治療用生物制品IBI356獲批臨床，擬用于治療特應(yīng)性皮炎。這是國內(nèi)首 款獲批臨床的OX40L單抗。目前，全球共有6款靶向OX40L的產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，其中進(jìn)展最快的是Kymab的OX40L單抗amlitelimab（Ⅲ期）和賽諾菲的OX40L/TNF-α雙抗SAR442970（Ⅱ期）。

       申請

       8、11月15日，CDE官網(wǎng)顯示，中國抗體制藥1類治療用生物制品舒西利單抗注射液（suciraslimab）申報(bào)臨床，擬用于治療阿爾茨海默病導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆。舒西利單抗是中國抗體制藥的一款創(chuàng)新的抗CD22單抗產(chǎn)品。臨床證實(shí)該產(chǎn)品可有效治療自身免疫疾病和控制炎癥。

       優(yōu)先審評(píng)

       9、11月14日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來1類治療用生物制品Donanemab注射液申報(bào)上市并擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病，包括阿爾茨海默病所致的輕度認(rèn)知障礙以及輕度阿爾茨海默病。Donanemab是一款與β淀粉樣蛋白亞型N3pG結(jié)合的單克隆抗體。

       突破性療法

       10、11月14日，CDE官網(wǎng)公示，賽諾菲1類治療用生物制品BIVV020注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）。BIVV020（SAR445088）是一款靶向補(bǔ)體C1s蛋白的單克隆抗體，正在海外開展Ⅱ期臨床研究。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       11、11月14日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，基石藥業(yè)合作伙伴施維雅的艾伏尼布片（商品名：拓舒沃）新適應(yīng)癥獲批，用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）骨髓增生異常綜合征（MDS）。艾伏尼布是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，施維雅已獨(dú)家授權(quán)基石藥業(yè)在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、臺(tái)灣及澳門地區(qū)）以及新加坡地區(qū)開發(fā)與商業(yè)化該產(chǎn)品。

       12、11月16日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，默沙東PD-1單抗帕博利珠單抗（商品名：Keytruda）獲批新適應(yīng)癥，用于聯(lián)合化療一線治療局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陰性胃癌或胃食管交界處 (GEJ) 腺癌。

       13、11月17日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，億帆醫(yī)藥控股子公司億一生物1類生物制品艾貝格司亭α注射液（研發(fā)代碼：F-627）獲批上市，用于成年非髓性惡性腫瘤患者在接受容易引起發(fā)熱性 中性 粒細(xì)減少癥的骨髓抑制性抗癌藥物治療時(shí)，降低以發(fā)熱性 中性 粒細(xì)胞減少癥為表現(xiàn)的感染發(fā)生率。F-627是一種重組融合蛋白，氨基末端包含G-CSF，羧基末端包含人IgG2-Fc片段。

       申請

       14、11月15日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Ascendis Pharma的TransCon PTH重新遞交新藥申請（NDA），用于治療成人甲狀旁腺功能減退癥（HP）。TransCon PTH是一種長效甲狀旁腺激素（PTH）前藥，2018年11月，Ascendis與維梧資本（Vivo Capital）領(lǐng)導(dǎo)的投資者集團(tuán)合資成立維昇藥業(yè)，以在大中華區(qū)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化其產(chǎn)品。

       臨床

       批準(zhǔn)

       15、11月17日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，康威生物的CAN2109獲批臨床，擬用于治療多種實(shí)體瘤。CAN2109是康威生物自主研發(fā)的一款腫瘤免疫新機(jī)制新藥?？低锸且患姨幱谂R床階段的新藥研發(fā)公司，專注于抗腫瘤免疫療法新藥的研發(fā)。

       MHRA

       上市

       批準(zhǔn)

       16、11月16日，Vertex和CRISPR聯(lián)合宣布，CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel（商品名：Casgevy）獲英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（MHRA）有條件批準(zhǔn)上市。該產(chǎn)品是全球首 款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

       研發(fā)

       臨床數(shù)據(jù)

       17、11月13日，歌禮公布了恩沃利單抗（研發(fā)代號(hào)：ASC22）用于慢性乙型肝炎（慢性乙肝）功能性治愈的Ⅱb期擴(kuò)展隊(duì)列期中結(jié)果，結(jié)果顯示，ASC22單藥結(jié)合NAs背景治療顯示出了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的HBsAg顯著下降，且24周治療后，21.1%（4/19）的患者實(shí)現(xiàn)HBsAg清除。ASC22是一款可皮下注射的抗PD-L1單域抗體。

       18、11月14日，君實(shí)生物公布了昂戈瑞西單抗治療原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異常的Ⅲ期臨床研究結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，昂戈瑞西單抗可強(qiáng)效降脂，顯著降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平達(dá)60%以上。昂戈瑞西單抗是一款注射用重組人源化抗前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）單克隆抗體。

       19、11月16日，康寧杰瑞公布了JSKN003治療實(shí)體瘤的澳大利亞I期研究（JSKN003-101）結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪時(shí)間為4.2個(gè)月（95% CI: 2.3-5.8），尚有20例患者（62.5%）正在接受治療，PFS和DoR尚未成熟，且ORR有待進(jìn)一步觀察。JSKN003是康寧杰瑞基于HER2雙抗KN026開發(fā)的一款A(yù)DC藥物。

       20、11月16日，翰森制藥公布了艾米替諾福韋片（TMF）的Ⅲ期臨床研究144周數(shù)據(jù)，研究結(jié)果再次驗(yàn)證了艾米替諾福韋長期治療慢乙肝患者的療效和安全性。艾米替諾福韋是一種新型核苷酸類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑。艾米替諾福韋片已于2021年6月在中國獲批上市，用于慢性乙型肝炎成人患者的治療。

       21、11月16日，維昇藥業(yè)公布了TransCon CNP（每周1次，皮下注射）治療2-10歲軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童患者的中國Ⅱ期研究數(shù)據(jù)。TransCon CNP是Ascendis Pharma開發(fā)的一種長效C型-利鈉肽（CNP），維昇藥業(yè)擁有其中國權(quán)益。

       交易及投融資

       22、11月13日，傳奇生物宣布，其全資子公司傳奇生物愛爾蘭有限公司與諾華就傳奇生物的特定靶向DLL3的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法簽訂了獨(dú)家全球許可協(xié)議，包括其自體CAR-T細(xì)胞療法候選藥物L(fēng)B2102。該許可協(xié)議授予諾華開發(fā)、制造和商業(yè)化這些細(xì)胞療法的全球獨(dú)家權(quán)利。根據(jù)條款，傳奇生物將獲得1億美元的預(yù)付款，并有資格獲得高達(dá)10.1億美元的臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款以及分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

       23、11月14日，因明生物宣布，其控股公司譽(yù)顏制藥與藥華東醫(yī)全資子公司欣可麗美學(xué)、杭州產(chǎn)業(yè)投資有限公司、杭州拱墅國投產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司簽署股權(quán)投資協(xié)議。此外，華東醫(yī)藥與譽(yù)顏制藥宣布簽署注射用重組A型肉毒 毒素YY001獨(dú)家經(jīng)銷協(xié)議，建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。YY001是譽(yù)顏制藥自主研發(fā)的重組A型肉毒 毒素蛋白。