近日，由哈佛大學(xué)生物化學(xué)家David Liu（劉如謙）創(chuàng)辦的生物技術(shù)初創(chuàng)公司Nvelop Therapeutics獲得了一筆高達(dá)1億美金的種子輪融資，這一消息迅速在業(yè)內(nèi)被刷屏。一般來說，作為項(xiàng)目初創(chuàng)期的種子輪，其融資金額通常在數(shù)十萬至數(shù)百萬美金之間，此次上億美金的融資額度，震撼業(yè)界。
Nvelop Therapeutics憑什么？
Nvelop Therapeutics成立于2022年，主要致力于利用新型遞送技術(shù)進(jìn)行基因編輯，聚焦未被滿足的重大疾病需求。其技術(shù)基礎(chǔ)源于公司創(chuàng)始人劉如謙的多年研究，其在2022年1月于《Cell》期刊上發(fā)表了論文，詳細(xì)介紹了其團(tuán)隊(duì)開發(fā)出的一種工程化類病毒顆粒（eVLP）如何高效地將基因編輯工具遞送到動物體內(nèi)的細(xì)胞中，Nvelop Therapeutics正是以該研究為基礎(chǔ)而成立。
藥物遞送技術(shù)有多重要？
藥物遞送系統(tǒng)（Drug Delivery System，DDS）是一種在空間、時間及劑量上全面調(diào)控藥物在生物體內(nèi)分布的技術(shù)體系，其目標(biāo)是在恰當(dāng)?shù)臅r機(jī)將適量的藥物遞送到正確的位置，旨在增加藥物的利用效率，提高療效，降低成本，減少毒副作用。
現(xiàn)代給藥技術(shù)始于1952年，當(dāng)時Spansule緩釋膠囊技術(shù)出現(xiàn)，該技術(shù)可在口服給藥12小時內(nèi)先快速釋放瞬時劑量，隨后逐步釋放剩余的藥物。20世紀(jì)80年代，可為小分子提供長達(dá)24小時治療時間的口服和透皮制劑，主導(dǎo)了藥物遞送領(lǐng)域和市場。過去幾十年里，新型藥物遞送系統(tǒng)層出不窮，包括聚乙二醇（PEG）、ADC、腺相關(guān)病毒（AAV）、納米顆粒等。
隨著新型藥物遞送系統(tǒng)的開發(fā)和應(yīng)用，國內(nèi)外頒布了一系列規(guī)范及指導(dǎo)原則來規(guī)范新型遞送系統(tǒng)藥物的研究及上市應(yīng)用。2014年7月，F(xiàn)DA發(fā)布了《Guidance for Industry Considering Whether an FDA-Regulated Product Involves the Application of Nanotechnology》，明確了FDA判定藥物是否是納米技術(shù)應(yīng)用產(chǎn)品的原則。2018年4月，F(xiàn)DA頒布了《Liposome Drug Products》。2021年3月，我國頒布了《納米藥物非臨床藥代動力學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，指出藥物的藥代動力學(xué)研究需要關(guān)注游離的和總的藥物活性成分的吸收、分布和代謝等。
隨著藥物遞送系統(tǒng)在藥物研發(fā)中扮演的角色越來越重要，國內(nèi)外多家藥企入局這一賽道。
虹信生物
虹信生物成立于2021年12月，是一家RNA創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，深耕核酸藥物遞送技術(shù)，建立了mRNA序列設(shè)計(jì)、mRNA高效合成和脂質(zhì)納米粒（LNP）高效遞送三大核心技術(shù)平臺，以實(shí)現(xiàn)RNA藥物的快速開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。針對核心的可離子化氨基脂質(zhì)，虹信生物完成了全球的專利布局，這為其mRNA創(chuàng)新藥物管線開發(fā)以及對外授權(quán)合作開發(fā)奠定了基礎(chǔ)。
ReNAgade Therapeutics
ReNAgade Therapeutics專注于研究和開發(fā)RNA療法，通過平臺和技術(shù)的相結(jié)合，使RNA藥物能夠被遞送到除肝臟外的更多人體組織和細(xì)胞，也可以幫助擴(kuò)大現(xiàn)階段RNA藥物的覆蓋范圍，有望在多種疾病的治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)應(yīng)用。其研發(fā)的RNA藥物"一體化"遞送系統(tǒng)為公司吸引了3億美元的A輪融資。
本導(dǎo)基因
本導(dǎo)基因是一家以體內(nèi)基因編輯治療為特色的基因治療創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)，致力于為眼科、神經(jīng)系統(tǒng)、造血系統(tǒng)、病毒感染以及腫瘤等多領(lǐng)域的難治性疾病開發(fā)具有全球意義的創(chuàng)新藥物。
本導(dǎo)基因擁有國際領(lǐng)先的VLP mRNA遞送平臺和下一代慢病毒載體平臺，圍繞著核心遞送技術(shù)平臺，布局了多條FIC產(chǎn)品管線，開展了多項(xiàng)first-in-human臨床研究。
思珞賽
思珞賽專注于新型納米藥物，尤其是外泌體相關(guān)的創(chuàng)新藥物研發(fā)和應(yīng)用，并致力于外泌體本身及其作為藥物遞送載體的創(chuàng)新技術(shù)開發(fā)和臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化。思珞賽依托自有的外泌體藥物研發(fā)平臺和完備的GMP生產(chǎn)和質(zhì)控體系，具備從實(shí)驗(yàn)室級別到工業(yè)級別的外泌體量產(chǎn)能力。
恩澤康泰
恩澤康泰成立于2017年，是一家致力于外泌體技術(shù)開發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化的創(chuàng)新型高科技公司。恩澤康泰旨在通過提供系統(tǒng)的外泌體研究與轉(zhuǎn)化解決方案，賦能臨床科研，加速臨床轉(zhuǎn)化。
近年來，隨著生物藥的崛起，業(yè)界對藥物遞送技術(shù)的需求也越來越多。在基因療法、RNA療法等新技術(shù)的快速發(fā)展，藥物遞送載體的潛在市場被持續(xù)看好。隨著藥物遞送系統(tǒng)相關(guān)理論、設(shè)計(jì)理念、研究方法的不斷提高，多學(xué)科領(lǐng)域合作的日益加強(qiáng)，新型藥物遞送系統(tǒng)將逐步發(fā)展完善并步入更高層次領(lǐng)域。
參考來源：
1.https://www.rawstory.com/erasing-or-replacing-errors-in-a-patients-genetic-code-can-treat-and-cure-some-genetic-diseases/.
2.https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(21)01484-7?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867421014847%3Fshowall%3Dtrue.
3.https://nvelop-therapeutics-inc.breezy.hr/.
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
