近日,生物技術(shù)公司Ascidian 宣布獲得Apple Tree Partners(ATP)的4000 萬美元 A 輪擴(kuò)展融資。
融資資金將被用于推進(jìn)Ascidian的先導(dǎo)項(xiàng)目,以及該公司正開發(fā)的其他項(xiàng)目。
關(guān)于Ascidian
Ascidian 是一家專注于通過重寫RNA治療人類疾病的生物技術(shù)公司,通過重寫RNA重新定義疾病的治療方法。據(jù)了解,Ascidian療法能夠通過在RNA水平上編輯外顯子,對(duì)基因進(jìn)行精確的轉(zhuǎn)錄后編輯,從而在正確的時(shí)間、在正確的細(xì)胞中獲得正確水平的全長(zhǎng)、功能性蛋白質(zhì)。隨著視網(wǎng)膜、神經(jīng)、神經(jīng)肌肉和遺傳疾病的積極發(fā)現(xiàn)和臨床前項(xiàng)目,Ascidian的方法有可能用一劑RNA外顯子編輯器治療患者,為需要突破的患者開辟新的治療可能性。
當(dāng)前Ascidian官網(wǎng)展示了其在幾大治療領(lǐng)域的研究現(xiàn)狀,包括視網(wǎng)膜病變、神經(jīng)和神經(jīng)肌肉領(lǐng)域等。其中ABCA4先導(dǎo)項(xiàng)目為該公司的核心項(xiàng)目,該療法擬用于治療包括Stargardt病在內(nèi)的視網(wǎng)膜病變。
此前,Ascidian曾在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)上展示ABCA4項(xiàng)目的研究數(shù)據(jù),數(shù)據(jù)顯示通過對(duì)非人類靈長(zhǎng)類進(jìn)行視網(wǎng)膜下注射ABCA4外顯子編輯器,可以恢復(fù)完整ABCA4蛋白的表達(dá)。Ascidian預(yù)計(jì)將于2024年初向FDA提交ABCA4用于視網(wǎng)膜病變的新藥研究(IND)申請(qǐng)。此外,Ascidian還在推動(dòng)神經(jīng)和神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域項(xiàng)目研發(fā)進(jìn)度。
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