2023年11月6日，鑒于疫苗臨床試驗(yàn)的特點(diǎn)，在藥物研發(fā)過程中，需要選擇合適的設(shè)計(jì)和分析方法以確保研究質(zhì)量和結(jié)果的可靠性。我中心組織起草了《疫苗臨床試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則(征求意見稿）》，現(xiàn)公開征求意見。歡迎各界提出寶貴意見和建議，并請及時反饋給我們。
征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。請將您的反饋意見發(fā)到郵箱：衡明莉hengml@cde.org.cn；孫鳳宇sunfengyu@cde.org.cn
感謝您的參與和大力支持。
一、背景和目的
疫苗的臨床研發(fā)通常經(jīng)歷與藥物臨床開發(fā)相似的階段：先在較小規(guī)模的受試者中探索早期安全性、選擇和確定接種劑量和程序，并進(jìn)一步在較大規(guī)模的受試者中驗(yàn)證疫苗的安全性及有效性。另一方面，與藥物臨床試驗(yàn)相比，疫苗臨床試驗(yàn)有很大的不同，例如，疫苗臨床試驗(yàn)選擇的受試者大都為暴露于危險因素的未患病人群；同時，疫苗產(chǎn)品還具有獨(dú)特的作用機(jī)制，并且適用范圍相對更為廣泛。本指導(dǎo)原則針對疫苗臨床試驗(yàn)中的關(guān)鍵統(tǒng)計(jì)學(xué)問題進(jìn)行闡述，旨在為申辦者在疫苗臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)、實(shí)施、分析和評價方面提供指導(dǎo)性建議。
鑒于疫苗臨床試驗(yàn)的特點(diǎn)，在藥物研發(fā)過程中，需要選擇合適的設(shè)計(jì)和分析方法以確保研究質(zhì)量和結(jié)果的可靠性。藥品審評中心組織起草了《疫苗臨床試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。旨在為申辦者開展疫苗臨床研究提供在設(shè)計(jì)和統(tǒng)計(jì)分析等方面的指導(dǎo)性建議。
二、起草過程
本指導(dǎo)原則的起草小組由學(xué)術(shù)界、制藥工業(yè)界和監(jiān)管機(jī)構(gòu)代表共同組成，保證了本指導(dǎo)原則高效、高質(zhì)量完成。
本指導(dǎo)原則自 2023 年 3 月正式啟動，于 2023 年 6 月份召開專家研討會，對指導(dǎo)原則初稿進(jìn)行了充分的討論和交流，并經(jīng)藥審中心內(nèi)部征求意見與審核，形成征求意見稿。參與制訂本指導(dǎo)原則的專家名單見附錄，在此一并致謝。
三、主要內(nèi)容與說明
本指導(dǎo)原則分為五個部分，內(nèi)容如下：
（一）概述
闡述了本指導(dǎo)原則的起草背景、目的和適用范圍。
（二）評價指標(biāo)
介紹了免疫原性評價指標(biāo)、保護(hù)效力以及安全性評價相關(guān)指
標(biāo)及相關(guān)注意事項(xiàng)。
（三）疫苗臨床試驗(yàn)一般統(tǒng)計(jì)學(xué)考慮分別從試驗(yàn)設(shè)計(jì)、估計(jì)目標(biāo)、樣本量估計(jì)和統(tǒng)計(jì)分析四個方面詳細(xì)介紹了針對疫苗臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)及分析過程中經(jīng)常遇到的問題及需要注意的事項(xiàng)。主要包括比較類型（優(yōu)效設(shè)計(jì)、等效/非劣效設(shè)計(jì)）、群隨機(jī)設(shè)計(jì)（兩階段群隨機(jī)設(shè)計(jì)、平行群隨機(jī)設(shè)計(jì)和階梯群隨機(jī)設(shè)計(jì)）、估計(jì)目標(biāo)中因素（包括人群、治療及伴發(fā)事件，其中伴發(fā)事件的處理策略，需要反映所研究的科學(xué)問題應(yīng)與臨床所關(guān)心的問題和試驗(yàn)的目的相一致）、樣本量估計(jì)考量（應(yīng)考慮比較類型、估計(jì)目標(biāo)、臨床上認(rèn)為有意義的差異、隨機(jī)化類型、隨機(jī)分配方法、檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量、統(tǒng)計(jì)假設(shè)、統(tǒng)計(jì)分析方法、
Ⅰ類錯誤率、檢驗(yàn)效能、多重性等）、分析集（根據(jù)不同研究目的描述分析集的定義，分析集應(yīng)與估計(jì)目標(biāo)中定義的人群一致）以及統(tǒng)計(jì)分析方法（需考慮包括統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)的原假設(shè)、備擇假設(shè)及檢驗(yàn)水準(zhǔn)，統(tǒng)計(jì)模型的選擇，終點(diǎn)變量類型及分布特征，明確缺失數(shù)據(jù)處理對應(yīng)的假設(shè)和處理方法，進(jìn)行充分的敏感性分析，列舉不同類型試驗(yàn)設(shè)計(jì)和不同類型數(shù)據(jù)特點(diǎn)相應(yīng)的常用分析方法，介紹主層策略、多重性檢驗(yàn)問題和亞組分析等）等方面。
（四）其他
介紹了免疫原性為主要指標(biāo)臨床試驗(yàn)的幾種分類、免疫保護(hù)相關(guān)性考慮以及與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的溝通等。
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