CD38抗體菲澤妥單抗治療原發(fā)性膜性腎病獲美國FDA突破性療法認定

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來源：美通社

2023-11-06

天境生物與合作伙伴HI-Bio共同宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予差異化CD38抗體菲澤妥單抗用于治療原發(fā)性膜性腎?。≒MN）的突破性療法認定。

- 美國FDA基于天境生物合作伙伴HI-Bio主導的M-PLACE 2期臨床研究的積極成果，授予菲澤妥單抗治療原發(fā)性膜性腎病突破性療法認定

- 天境生物擁有菲澤妥單抗在大中華地區(qū)所有適應癥的獨家開發(fā)和商業(yè)化權益；菲澤妥單抗二線治療多發(fā)性骨髓瘤的3期臨床數(shù)據(jù)預計于2024年公布，后續(xù)將根據(jù)計劃遞交BLA申請

2023年11月2日，天境生物（"公司"）（納斯達克股票代碼：IMAB）是一家國際生物科技公司，致力于通過創(chuàng)新免疫療法和生物藥的藥物發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)和產品商業(yè)化，為全球患者提供高度差異化的治療手段。公司今天與合作伙伴HI-Bio（一家專注于為免疫介導性疾病領域開發(fā)免疫療法的臨床階段生物科技公司）共同宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予差異化CD38抗體菲澤妥單抗用于治療原發(fā)性膜性腎?。≒MN）的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）。

此次FDA突破性療法認定，基于包括M-PLACE研究（一項菲澤妥單抗治療原發(fā)性膜性腎病的1b/2a期概念驗證、開放標簽研究）在內的多項的積極臨床結果。M-PLACE研究的最終結果將由俄亥俄州立大學腎臟病學部主任Brand Rovin博士，于2023年11月1日至5日舉行的美國腎臟病學會腎臟周（ASN Kidney Week 2023）上以口頭報告形式公布。

天境生物總裁朱秀軒博士表示："很高興菲澤妥單抗繼今年5月獲得FDA授予的孤兒藥資格認定后，又獲得了突破性療法認定。對于天境生物、我們的合作伙伴HI-Bio、以及飽受疾病困擾的PMN患者而言，此次認定不僅是菲澤妥單抗研發(fā)道路上的重要里程碑，也進一步堅定了我們探索這一創(chuàng)新免疫療法在癌癥及自身免疫性疾病領域治療潛力的信心。"

HI-Bio首席醫(yī)療官Uptal Patel博士表示："FDA授予菲澤妥單抗突破性療法認定，是對菲澤妥單抗治療PMN的潛力的充分認可。積極的臨床數(shù)據(jù)讓我們堅信，菲澤妥單抗精準靶向清除CD38+漿細胞的設計策略，同樣適用于更多由CD38+漿細胞驅動產生的抗體引發(fā)的免疫介導性疾病，包括PMN、IgA腎病、抗體介導性排斥反應、及狼瘡性腎炎等。"

天境生物擁有菲澤妥單抗在大中華地區(qū)（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣）所有適應癥的獨家開發(fā)和商業(yè)化權益。目前，公司正在開展菲澤妥單抗治療癌癥及自身免疫性疾病的研究；其中，以無進展生存期（PFS）為主要研究終點的菲澤妥單抗聯(lián)合來那度胺和地塞米松二線治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的3期注冊性臨床試驗正在穩(wěn)步推進中。公司預計將于2024年公布該項研究的成果，后續(xù)將根據(jù)計劃遞交生物制品上市許可申請（BLA）。

突破性療法認定源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》（FDASIA）的規(guī)定，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品，旨在加速該藥品的開發(fā)和審評程序，是繼快速通道、加速審批、優(yōu)先審評之后，F(xiàn)DA又一重要的新藥評審通道。根據(jù)規(guī)定，獲得突破性療法認定的藥物開發(fā)過程將獲得包括FDA資深評審員在內的更加密切的指導及多種形式的支持，保障在更短時間內為患者提供新的治療選擇。

關于原發(fā)性膜性腎?。≒MN）

PMN是一種罕見的自身抗體介導的自身免疫性腎臟疾病，是全球成人腎病綜合征的主要原因。該病的發(fā)病及診斷通常在40-50歲之間，80%的患者表現(xiàn)為腎病綜合征，即水腫、蛋白尿少于3.5g/天、低白蛋白血癥。

PMN的特點是免疫復合物在足細胞和腎小球內皮之間的空間形成沉積，從而造成腎小球基底膜增厚。大約80%的原發(fā)性膜性腎病病例是由于識別足細胞上表達的PLA2R抗原的自身抗體引起的。aPLA2R抗體是診斷和預后的生物標志物。CD38+漿細胞驅動產生致病性的aPLA2R抗體，從而損害腎小球功能。

目前，全球尚無獲批的PMN治療方法，存在巨大未被滿足的臨床需求。當前的護理標準包括標簽外使用的支持性護理措施（如血管緊張素轉換酶抑制劑或血管緊張素受體阻滯劑、他汀類藥物和利尿劑）、常規(guī)免疫抑制治療（如環(huán)磷酰胺聯(lián)合類固醇和鈣調磷酸酶抑制劑），或B細胞消耗劑（如CD20抗體）。然而，以上治療方法并非對所有患者均有療效，有相當比例的患者沒有獲得緩解。此外，傳統(tǒng)的免疫抑制治療具有較高的毒性風險。

關于菲澤妥單抗

菲澤妥單抗是一款靶向CD38（一種在成熟漿細胞上表達的蛋白質）的在研人源單克隆抗體。該抗體所針對的多發(fā)性骨髓瘤表面CD38抗原，屬于惡性漿細胞表面表達最強烈、且均一的腫瘤抗原。該抗體的作用機制是通過抗體依賴性細胞毒性和抗體依賴性細胞吞噬作用殺傷表達CD38的腫瘤細胞。但并沒有涉及補體依賴的細胞毒性作用（CDC）。研究表明， CD38抗體還具有在其他癌癥及自身免疫性疾病的治療潛力。依據(jù)天境生物與MorphoSys于2017年11月簽訂的許可協(xié)議，天境生物擁有菲澤妥單抗在大中華地區(qū)（包括中國大陸、中國臺灣、中國香港和中國澳門）所有適應癥的獨家開發(fā)和商業(yè)化權益。2022年6月， HI-Bio與MorphoSys達成參股與授權許可協(xié)議， HI-Bio 獲得菲澤妥單抗在大中華區(qū)以外的全球其它地區(qū)所有適應癥的開發(fā)和商業(yè)化權益。

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