據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2023年第三季度FDA共批準(zhǔn)14款創(chuàng)新療法，涉及呼吸系統(tǒng)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、眼科以及罕見病等治療領(lǐng)域。

       在這些獲批的新療法中，有多個(gè)“第一款”，如第一款創(chuàng)新JAK抑制劑；第一款GSK骨髓纖維化合并貧血新藥；第一款RSV疫苗用于嬰兒預(yù)防；第一款治療成人產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物；第一款創(chuàng)新療法治療“石頭人癥”，20年來首次有阿爾茲海默病新藥獲完全批準(zhǔn)等，這些藥物是科研人員不斷探索和開發(fā)的結(jié)果，為患者提供更好的治療選擇的同時(shí)，也為所在藥企的可持續(xù)發(fā)展帶來新的增量。

       7月5款：涉及治療RSV、AML和眼科領(lǐng)域等

       2023年7月FDA批準(zhǔn)上市了4個(gè)藥物，包括：治療呼吸道合胞病毒（RSV）的單抗、治療AML的FLT3激酶抑制劑、治療蠕形螨瞼緣炎的滴眼液，Dostarlimab-gxly聯(lián)合化療治療子宮內(nèi)膜癌，此外FDA完全批準(zhǔn)了衛(wèi)材/渤健聯(lián)合開發(fā)的lecanemab用于治療阿爾茨海默癥（AD）。

       7月6日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示衛(wèi)材/渤健聯(lián)合開發(fā)的lecanemab（商品名：Leqembi）用于AD的加速批準(zhǔn)已成功轉(zhuǎn)為完全批準(zhǔn)。根據(jù)新聞稿，Leqembi是第一款靶向β淀粉樣蛋白，且由加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為傳統(tǒng)批準(zhǔn)的阿爾茨海默病療法。行業(yè)媒體fiercepharma指出，這是20年來FDA首次完全批準(zhǔn)的一款阿爾茨海默病藥物。

       今年1月，F(xiàn)DA基于lecanemab降低患者大腦淀粉樣蛋白沉積的效果，加速批準(zhǔn)其上市申請(qǐng)，用于治療阿爾茨海默病?；诩铀倥鷾?zhǔn)通道獲批上市的新藥需要進(jìn)行驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，確認(rèn)它們的臨床療效。6月10日，在FDA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)上，與會(huì)專家以6：0的投票結(jié)果一致支持lecanemab基于III期CLARITY AD研究的積極結(jié)果獲得完全批準(zhǔn)。目前，lecanemab的定價(jià)為2.65萬美元/年。美國醫(yī)保方曾表態(tài)在lecanemab全面批準(zhǔn)時(shí)可能會(huì)考慮擴(kuò)大覆蓋范圍。值得注意的是，lecanemab在中國的上市申請(qǐng)已于2022年12月獲CDE受理。

       7月17日，阿斯利康/賽諾菲共同開發(fā)的長效呼吸道合胞病毒（RSV）抗體Beyfortus（Nirsevimab）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于預(yù)防RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。該藥物適用于新生兒和在第一個(gè)RSV季節(jié)出生或進(jìn)入第一個(gè)RSV季節(jié)的嬰兒，以及在第二個(gè)RSV季節(jié)仍易患嚴(yán)重RSV疾病的24個(gè)月以下兒童。Beyfortus將在即將到來的2023-2024 RSV流行季之前在美國上市。

       7月20日，第一三共宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Vanflyta（quizartinib）治療新診斷FLT3-ITD陽性的AML成人患者的上市申請(qǐng)，該藥物可聯(lián)合用于標(biāo)準(zhǔn)的阿糖胞苷+蒽環(huán)類藥物的誘導(dǎo)緩解治療和阿糖胞苷鞏固治療，以及單藥用于鞏固后的持續(xù)治療。根據(jù)新聞稿，Vanflyta是第一個(gè)獲得美國FDA批準(zhǔn)用于AML患者三個(gè)治療階段（誘導(dǎo)、鞏固和維持治療）的FLT3抑制劑。

       7月25日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Tarsus Pharmaceuticals的Xdemvy，使得患有蠕形螨眼炎的人現(xiàn)在有了新的治療選擇。Xdemvy是一種處方眼藥水，旨在根除這種疾病的根本原因——蠕形螨。

       Xdemvy是第一款獲批用于治療蠕形螨眼炎的藥物。Xdemvy的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)隨機(jī)、多中心、雙盲、載體對(duì)照的研究，共有833名患者，其中415名患者接受了治療。Tarsus Pharmaceuticals在其批準(zhǔn)公告中表示，到第43天，每項(xiàng)研究都有顯著改善，并補(bǔ)充該療法“總體上是安全且耐受性良好的”。根據(jù)Tarsus Pharmaceuticals的數(shù)據(jù)，由于蠕形螨性眼炎影響了美國約2500萬人，占所有眼炎病例的三分之二以上，因此Xdemvy有望迎來可觀的市場(chǎng)。

       7月31日，GSK宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其PD-1抑制劑Jemperli（dostarlimab）與卡鉑和紫杉醇聯(lián)合用藥，并接續(xù)Jemperli作為單藥以治療由美國FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法確定為錯(cuò)配修復(fù)缺陷型（dMMR）或高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）的原發(fā)性晚期或復(fù)發(fā)性子宮內(nèi)膜癌成人患者。根據(jù)新聞稿，Jemperli是第一個(gè)獲批與化療聯(lián)合用于該患者群體一線治療的免疫腫瘤療法。Jemperli是一種抗pd -1抗體，于2021年4月首次被批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)或晚期dMMR子宮內(nèi)膜癌。FDA于6月6日接受了補(bǔ)充BLA，將該藥推向一線。

       8月7款：輝瑞、楊森、再生元和渤健等大藥企主導(dǎo)

       2023年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)7款新藥，分別為治療年齡相關(guān)性黃斑變性繼發(fā)的地理性萎縮藥品Izervay（avacincaptad pegol）、治療多發(fā)性骨髓瘤藥物Talvey（talquetamab-tgvs）、治療多發(fā)性骨髓瘤藥物Elrexfio（elranatamab-bcmm）、治療骨化性纖維發(fā)育不良藥品Sohonos（palovarotene）等等。

       2023年8月5日，Iveric Bio宣布FDA批準(zhǔn)其核酸適配體藥物Avacincaptad pegol上市，用于治療地圖樣萎縮，商品名為Izervay。

       2023年4月，安斯泰來以59億美元收購Iveric Bio，此次Avacincaptad pegol獲批，意味著地圖樣萎縮（GA）迎來新的潛在重磅創(chuàng)新藥。

       2023年8月5日，美國FDA批準(zhǔn)由Sage Therapeutics和渤健共同開發(fā)的潛在重磅藥物Zurzuvae（zuranolone）上市，使其成為第一個(gè)獲批用以治療產(chǎn)后抑郁癥（PPD）成人患者的口服療法。在此之前，PPD患者的治療僅可通過醫(yī)護(hù)人員在醫(yī)療機(jī)構(gòu)通過靜脈注射給藥。Zurzuvae是一種每日一次、為期兩周的口服療法，設(shè)計(jì)用于治療抑郁癥（MDD）和PPD。

       Sage Therapeutics是一家生物制藥公司，致力于開發(fā)具有改變大腦衰弱性疾病患者生活潛力的新療法。研發(fā)管線涉及抑郁癥、神經(jīng)病學(xué)和神經(jīng)精神病學(xué)等大腦疾病。

       2023年8月10日，楊森宣布，F(xiàn)DA已加速批準(zhǔn)Talvey（talquetamab-tgvs）用于治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。Talvey是一款GPRC5D/CD3雙特異性T細(xì)胞結(jié)合抗體，可結(jié)合T細(xì)胞表面表達(dá)的CD3受體和G蛋白偶聯(lián)受體家族C組5成員D（GPRC5D）。GPRC5D在正常人體組織中表達(dá)有限，但在惡性漿細(xì)胞上高表達(dá)，使其成為多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者有希望的免疫治療靶點(diǎn)。

       8月14日，輝瑞宣布其研發(fā)的CD3/BCMA雙抗ELREXFIO（elranatamab）獲FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM），這些患者既往至少接受過四種治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體。這也是繼強(qiáng)生Tecvayli（teclistamab-cqyv）后，第二款獲FDA批準(zhǔn)上市的CD3/BCMA雙抗。

       2023年8月17日，益普生宣布美國FDA已批準(zhǔn)Sohonos（palovarotene）上市，用于在進(jìn)行性肌肉骨化癥（FOP）患者中降低新骨化組織的產(chǎn)生。適用人群為FOP成人患者，8歲以上的女性兒童患者和10歲以上的男性兒童患者。新聞稿指出，Sohonos是FDA批準(zhǔn)第一個(gè)治療FOP的藥物。進(jìn)行性肌肉骨化癥的一個(gè)俗稱是“石頭人癥”，意指隨著疾病的發(fā)展，人會(huì)像石頭一樣無法活動(dòng)。這一罕見病的主要癥狀是人體中原本柔軟、有彈性的肌肉和結(jié)締組織會(huì)在輕微受傷后就出現(xiàn)炎癥，并且會(huì)變成骨骼，將原本可以自由活動(dòng)的關(guān)節(jié)鎖死在一個(gè)位置上。

       2023年8月18日，再生元宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)C5抗體Veopoz (pozelimab-bbfg)用于治療1歲及以上的CHAPLE病(也稱為cd55缺陷蛋白丟失性腸病)成人和兒童患者。據(jù)新聞稿，Veopoz是第一個(gè)也是唯一一個(gè)針對(duì)CHAPLE的療法。Veopoz是一種IgG4全人源單克隆抗體，旨在阻斷補(bǔ)體因子C5的活性，并預(yù)防通過補(bǔ)體途徑介導(dǎo)的疾病，并與野生型和變異型人類C5具有高親和力。

       8月21日，輝瑞宣布FDA已批準(zhǔn)其二價(jià)呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF，PF-06928316）新適應(yīng)癥上市，通過孕婦主動(dòng)免疫，預(yù)防出生至6個(gè)月大的嬰兒患上RSV相關(guān)下呼吸道疾病（LRTD），這是FDA批準(zhǔn)的第一款保護(hù)嬰兒在出生至6個(gè)月內(nèi)免受RSV引起的LRTD和嚴(yán)重LRTD的孕產(chǎn)婦接種疫苗。

       今年5月31日，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Abrysvo用于預(yù)防RSV引起的60歲及以上人群的LRTD，這是全球第2款針對(duì)該適應(yīng)癥的RSV疫苗，而全球第一款（GSK3844766A）來自GSK。

       9月2款：治療多發(fā)性骨髓和骨髓纖維化

       2023年9月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)2款新藥，涉及多發(fā)性骨髓瘤干細(xì)胞動(dòng)員和治療中度或高風(fēng)險(xiǎn)骨髓纖維化方面。

       9月11日，BioLineRx宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Aphexda（motixafortide）聯(lián)合filgrastim（粒細(xì)胞集落刺激因子G-CSF）動(dòng)員造血干細(xì)胞至外周血，以作為多發(fā)性骨髓瘤患者在移植時(shí)促進(jìn)患者自體移植的干細(xì)胞動(dòng)員（SCM）。

       根據(jù)新聞稿，Aphexda是十年來第一個(gè)在多發(fā)性骨髓瘤干細(xì)胞動(dòng)員方面獲得FDA批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥物。

       據(jù)BioLineRx官網(wǎng)介紹，其主要資產(chǎn)motixafortide是一種創(chuàng)新的高親和力CXCR4抑制劑。這種新型藥物利用CXCR4受體在多種細(xì)胞群中的表達(dá)，包括造血干細(xì)胞、免疫細(xì)胞和癌細(xì)胞，使其潛在地適用于多種適應(yīng)癥，如干細(xì)胞動(dòng)員和抗腫瘤治療。

       9月15日，GSK宣布FDA批準(zhǔn)Ojjaara（momelotinib）上市，用于治療中度或高風(fēng)險(xiǎn)骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化(真性紅細(xì)胞增多癥和原發(fā)性血小板增多癥)成人貧血患者。

       根據(jù)新聞稿，Ojjaara是第一個(gè)也是唯一適用于骨髓纖維化合并貧血患者的治療方法，Ojjaara開始由Sierra Oncology開發(fā)，2022年7月GSK以約19億美元的價(jià)格收購該公司并獲得這款產(chǎn)品。

       總 結(jié)

       從上述獲批創(chuàng)新療法來看，輝瑞、渤健和GSK等跨國大藥企收獲相對(duì)較多，小藥企占比較少。FDA是全球新藥審批的風(fēng)向標(biāo)，上述在各個(gè)治療領(lǐng)域新藥的獲批，給予了同類產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)信心，同時(shí)也為患者提供了更多治療選擇。尤其是20年來首次有阿爾茲海默病新藥獲FDA完全批準(zhǔn)，這無疑給AD藥物研發(fā)企業(yè)巨大信心。對(duì)于獲批的新療法，國內(nèi)藥企可以適當(dāng)參考借鑒，結(jié)合自身情況調(diào)整研發(fā)方向。