生物技術(shù)初創(chuàng)公司（Biotech Startups）是指那些專注于生物技術(shù)的新成立公司。這些初創(chuàng)公司涉足醫(yī)療保健、農(nóng)業(yè)、環(huán)境科學(xué)等眾多領(lǐng)域。生物技術(shù)初創(chuàng)公司的重要特征，表現(xiàn)在企業(yè)家精神和將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為實際應(yīng)用的動力，包括：

       ◆ 創(chuàng)新：生物技術(shù)初創(chuàng)公司通常是建立在前沿的科學(xué)技術(shù)之上的。

       ◆ 聚焦科學(xué)：這些初創(chuàng)公司通常擁有強大的科學(xué)基礎(chǔ)，其創(chuàng)始人、研究人員和專家在生物學(xué)、遺傳學(xué)、分子生物學(xué)或相關(guān)領(lǐng)域擁有專業(yè)知識。

       ◆ 多元化行業(yè)：生物技術(shù)初創(chuàng)公司的業(yè)務(wù)領(lǐng)域廣泛，包括制藥、生物制藥、醫(yī)療器械、農(nóng)業(yè)生物技術(shù)、環(huán)境生物技術(shù)和生物信息學(xué)等。

       ◆ 研發(fā)密集：研發(fā)活動是生物技術(shù)初創(chuàng)企業(yè)的核心。他們在實驗室研究和產(chǎn)品開發(fā)方面投入巨資。

       ◆ 風(fēng)險和不確定性：由于開發(fā)時間長、監(jiān)管障礙以及使用復(fù)雜生物系統(tǒng)的挑戰(zhàn)，生物技術(shù)初創(chuàng)公司經(jīng)常面臨高水平的風(fēng)險和不確定性，朝生暮死的情況不在少數(shù)。

       ◆ 資金：初創(chuàng)公司通常依賴多種資金來源，包括風(fēng)險投資、天使投資者、政府撥款以及與大公司或研究機構(gòu)的合作。

       ◆ 合作：許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司與學(xué)術(shù)機構(gòu)、研究組織和行業(yè)合作伙伴合作，以此獲得專業(yè)知識、資源和研究機會。

       ◆ 市場潛力：許多初創(chuàng)公司將生存方向定位于未滿足需求的醫(yī)療領(lǐng)域、改進現(xiàn)有解決方案或引入革命性技術(shù)，以此來挖掘重要的市場機會。

       ◆ 增長潛力：成功的生物技術(shù)初創(chuàng)公司可以經(jīng)歷快速增長，并最終可能上市、被大公司收購或壯大為各自領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。

       生物技術(shù)初創(chuàng)公司在推動生物技術(shù)領(lǐng)域發(fā)展和推動各個領(lǐng)域的創(chuàng)新方面發(fā)揮著至關(guān)重要的作用，體現(xiàn)在以下領(lǐng)域：

       ◆ 藥物開發(fā)：許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于新藥和療法的開發(fā)。他們研究潛在的候選藥物，進行臨床前和臨床試驗。

       ◆ 生物醫(yī)學(xué)工程：一些生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于生物醫(yī)學(xué)工程，制造醫(yī)療設(shè)備、診斷工具和設(shè)備，以改善患者護理和醫(yī)療結(jié)果。

       ◆ 基因組和精準醫(yī)學(xué)：生物技術(shù)初創(chuàng)公司經(jīng)常利用基因組學(xué)的進步來開發(fā)個性化醫(yī)療解決方案。他們分析遺傳數(shù)據(jù)，為個體患者量身定制治療方法，提高治療效果，并最大限度地減少副作用。

       ◆ 農(nóng)業(yè)生物技術(shù)：農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的生物技術(shù)初創(chuàng)公司致力于提高作物產(chǎn)量、開發(fā)轉(zhuǎn)基因生物以及創(chuàng)造可持續(xù)農(nóng)業(yè)實踐，以應(yīng)對全球糧食安全挑戰(zhàn)。

       ◆ 生物信息學(xué)和數(shù)據(jù)分析：許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于生物信息學(xué)和數(shù)據(jù)分析。他們使用計算工具來分析生物數(shù)據(jù)，例如在基因組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)等領(lǐng)域。

       ◆ 環(huán)境生物技術(shù)：一些生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于環(huán)境應(yīng)用，例如生物修復(fù)、廢物管理和可持續(xù)生物燃料的開發(fā)。他們尋求通過生物解決方案，應(yīng)對當(dāng)前嚴峻的環(huán)境挑戰(zhàn)。

       ◆ 生物制造和工藝優(yōu)化：參與生物制造的生物技術(shù)初創(chuàng)公司定位于改進生物制藥、酶和其他生物制品的生產(chǎn)工藝，致力于優(yōu)化發(fā)酵和生物加工技術(shù)。

       ◆ Endpoints對于2023年生物技術(shù)初創(chuàng)公司的表現(xiàn)進行了評估，選擇出11家在新技術(shù)開發(fā)方面表現(xiàn)最為搶眼的公司，覆蓋基因編輯、藥物精準遞送、表觀遺傳學(xué)編輯、人工智能（AI）藥物發(fā)現(xiàn)、細胞療法、基因測序等多個方向。

       1. Aera Therapeutics

       ◆ CEO: Akin Akinc

       ◆ 籌集資金：1.93億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital

       建立在CRISPR技術(shù)之上的初創(chuàng)公司Aera Therapeutics從 ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital 獲得了 1.93 億美元的投資，從隱介藏形到脫穎而出。

       方興未艾的基因藥物需要精確地輸送到細胞中，目前的遞送方法包括病毒載體、脂質(zhì)納米粒子（LNP）、外泌體、GalNAc 綴合物等。然而這些遞送方法中的每一種都具有其固有的局限性，例如安全性、免疫原性、有效負載限制等，這些問題阻礙了它們廣泛的治療應(yīng)用。Aera 專有的蛋白質(zhì)納米顆粒 (PNP，protein nanoparticle) 遞送平臺，建立在內(nèi)源性人類蛋白質(zhì)的基礎(chǔ)上，利用逆轉(zhuǎn)錄因子的人類蛋白質(zhì)，這些逆轉(zhuǎn)錄因子可自組裝形成衣殼樣結(jié)構(gòu)，可包裝和轉(zhuǎn)移核酸藥物，助力挖掘各種遺傳醫(yī)學(xué)模式的潛力。

       2. ArsenalBio

       ◆ CEO: Ken Drazan

       ◆ 籌集資金：4.06億美元

       ◆ 總部：美國南舊金山

       ◆ 投資者：SoftBank Vision Fund 2, Bristol Myers Squibb, Byers Capital, Emerson Collective Investments, Green Sands, Hitachi Ventures, Sixth Street, Parker Institute for Cancer Immuntherapy, Westlake Village BioPartners、加州大學(xué)、舊金山基金會投資公司、Euclidean Capital, Waycross Ventures 和 Kleiner Perkins

       ArsenalBio致力于開發(fā)合成生物學(xué)工具，對患者自身的T細胞進行基因編程，從而實現(xiàn)根除實體瘤的宏大目標。例如他們開發(fā)的CITE （通過電穿孔進行 CRISPR 整合），就是基于 CRISPR 的高度特異性合成生物學(xué)技術(shù)，通過對 11 號染色體進行單一遺傳修飾，將其嵌入到 T 細胞中。CITE 最大限度地降低了病毒工程方法固有的插入突變風(fēng)險，最大限度地提高了可插入 T 細胞基因組的潛在有效負載。

       3. Chroma Medicine

       ◆ CEO: Catherine Stehman-Breen

       ◆ 籌集資金：2.57億美元

       ◆ 總部：美國波士頓

       ◆ 投資者：GV, ARCH Venture Partners, DCVC Bio, Mubadala Capital, Sixth Street, Atlas Venture, Newpath Partners和Cormorant Asset Management。

       Chroma致力于推進一類新型基因組藥物：表觀遺傳編輯器。這項技術(shù)利用細胞的先天機制來控制基因表達，從而影響細胞功能和特性。表觀遺傳編輯器在生物醫(yī)學(xué)研究和生物技術(shù)領(lǐng)域中具有重要作用，有助于深入了解基因調(diào)控機制，開發(fā)新的治療方法。這項新技術(shù)為新療法的實施創(chuàng)造了可能性，包括目前無法到達的基因組區(qū)域，為患有嚴重疾病的患者帶來了徹底治愈的希望。

       4. Enveda Biosciences

       ◆ CEO: Viswa Colluru

       ◆ 籌集資金：1.75億美元

       ◆ 總部：美國科羅 拉 多州Boulder

       ◆ 投資者：Lux Capital, Lux, Kinnevik, KKR, FPV, True Ventures, Wireframe, Two Sigma Ventures, Hummingbird VC, Catalio Capital, Lifeforce Capital, Recursion

       Enveda Biosciences師法自然，從自然化合物中謀求新藥開發(fā)；尋求新模態(tài)的開發(fā)，包括可以降解蛋白質(zhì)或穩(wěn)定蛋白質(zhì)的化學(xué)物質(zhì)，開發(fā)針對不可成藥的蛋白質(zhì)受體的藥物，以及可以共價抑制特定蛋白質(zhì)的化學(xué)物質(zhì)；建立快速發(fā)現(xiàn)新疾病靶點的技術(shù)，將這些配體分子開發(fā)為新藥。

       5. Immuneel Therapeutics

       ◆ COO: Arun Anand

       ◆ 籌集資金：2600萬美元

       ◆ 總部：印度班加羅爾

       ◆ 投資者：F-Prime Capital, Eight Road Ventures和Khosla Ventures

       Immuneel致力于細胞與基因療法，利用細胞和基因療法糾正遺傳缺陷，或者通過基因工程修改健康的免疫細胞，以消滅癌細胞。在美國，CAR-T 療法的費用高達 37.5萬美元以上。而Immuneel的目標是在三到五年內(nèi)將CAR-T 療法價格降至美國的十分之一。Immuneel 目前已在印度完成了第一個 II 期 CAR-T 研究，去年 12 月提供的數(shù)據(jù)顯示，晚期白血病和淋巴瘤患者的總體緩解率為 77%。

       6. Isomorphic Labs

       ◆ CEO: Demis Hassabis

       ◆ 籌集資金：未透露

       ◆ 總部：英國倫敦

       ◆ 投資者：未透露

       Isomorphic致力于研究蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)和蛋白質(zhì)-小分子相互作用的機理，在這個過程中大量使用AI來推動研究。Isomorphic 也對化學(xué)領(lǐng)域非常重視，包括了解化合物的結(jié)構(gòu)、它們?nèi)绾闻c受體結(jié)合，以及預(yù)測藥代動力學(xué)特性。AI同樣在其中發(fā)揮著重要的作用。

       Isomorphic的目標是構(gòu)建這些生物學(xué)和化學(xué)的人工智能系統(tǒng)，將它們整合在一起，對藥物開發(fā)產(chǎn)生革命性的推動作用。短期內(nèi)，Isomorphic 的重點是小分子藥物開發(fā)，建立自己的管線，希望在三到五年內(nèi)將多種藥物投入臨床，并建立一個藥物快速開發(fā)甄別的平臺。

       7. Maze Therapeutics

       ◆ CEO: Jason Coloma

       ◆ 籌集資金：4.81億美元

       ◆ 總部：美國南舊金山

       ◆ 投資者：Sanofi, Third Rock Ventures, ARCH Venture Partners, Matrix Capital Management, a16z Bio+Health, GV, General Catalyst, Casdin Capital, Woodline Partners, City Hill Ventures, Foresite Capital, Heartland Healthcare Capital和Driehaus Capital Management等

       慢性腎病是一個醫(yī)療需求未得到滿足的領(lǐng)域，而且這是一個價值數(shù)十億美元的市場。Maze專注于慢性腎病的基因治療。他們的 Compass Platform?平臺有助了解突變功能化的關(guān)鍵步驟，并將其整合到藥物開發(fā)的每個階段，這個領(lǐng)域的進步有望推進一系列新型精準藥物的研發(fā)。

       8. Orbital Therapeutics

       ◆ CEO: Giuseppe Ciaramella

       ◆ 籌集資金：3.2億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：ARCH Venture Partners, a16z Bio + Health, Newpath Partners, Abu Dhabi Growth Fund (ADG), Redmile Group, Exor N.V., Invus, Moore Strategic Ventures, iGlobe Platinum Fund Group, Casdin Capital, Agent Capital, Alexandria Venture Investments, Rellim Capital Management, Heritage Medical Systems

       Orbital Therapeutics 致力于開發(fā)RNA 藥物，以全新方式針對人類的疾病。他們正在構(gòu)建一個集 RNA 技術(shù)、遞送方法、數(shù)據(jù)科學(xué)和自動化于一體的始創(chuàng)平臺，以開發(fā)廣泛的藥物組合，專注于疫苗、免疫調(diào)節(jié)和蛋白質(zhì)替代領(lǐng)域。

       9. ReNAgade Therapeutics

       ◆ CEO: Peter Smith

       ◆ 籌集資金：3億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：MPM BioImpact和F2 Ventures

       ReNAgade專注于使用傳遞、編碼、編輯、插入技術(shù)來克服 RNA 藥物的局限性，擴大RNA藥物對抗疾病的應(yīng)用前景。

       10. Seismic Therapeutic

       ◆ CEO: Jo Viney

       ◆ 籌集資金：1.01億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：Lightspeed Venture Partners, Polaris Partners, GV, Boxer Capital和Samsara BioCapital

       Seismic 開發(fā)了IMPACT 平臺，通過將機器學(xué)習(xí)與結(jié)構(gòu)生物學(xué)、蛋白質(zhì)工程和轉(zhuǎn)化免疫學(xué)相結(jié)合，實現(xiàn)并行多屬性優(yōu)化，加速新型生物制劑的生成。IMPACT 平臺開辟了新的蛋白質(zhì)序列空間，允許同時優(yōu)化多種藥物特性，包括免疫原性，減少設(shè)計和測試周期的持續(xù)時間。利用這種方法，他們開發(fā)了新型泛 IgG 蛋白酶。Seismic還利用 IMPACT 平臺開發(fā)了DcB (Dual-cell Bidirectional) 抗體，這些抗體同時參與多種免疫細胞類型中的多種抑制途徑，調(diào)節(jié)免疫細胞突觸的雙側(cè)。

       11. Ultima Genomics

       ◆ CEO: Gilad Almogy

       ◆ 籌集資金：6億美元

       ◆ 總部：美國Fremont

       ◆ 投資者：General Atlantic, Andreessen Horowitz, D1 Capital, Khosla Ventures, Lightspeed, Marius Nacht, aMoon, Playground Global和Founders Fund

       Illumina 是 DNA 讀取領(lǐng)域的領(lǐng)袖，它在將基因組測序價格從 100 萬美元以上降至 1000 美元以下發(fā)揮了重要作用，現(xiàn)在他們將目標定位于100 美元。但Ultima的出現(xiàn)令他們感到了壓力。Ultima已經(jīng)以100美元的費用招收了數(shù)家客戶。

       實現(xiàn) 100 美元基因組測序的一個關(guān)鍵挑戰(zhàn)是技術(shù)，但Illumina 的測序儀使用的是價格昂貴的流通池，而且使用后拋棄。但Ultima使用廉價的硅晶圓而不是昂貴的流通池。Ultima 公開亮相幾個月后，Illumina 宣布其最新機器 NovaSeq X 將把每個基因組的測序成本降低至 200 美元，但這仍然是 Ultima價格的兩倍。

       Ultima專注于世界上最大的測序用戶，其愿景是實現(xiàn)更便宜的測序的推廣，這樣可以更早地發(fā)現(xiàn)疾病，并為越來越多的患者定制治療方案。