8月28日，拜耳（Bayer）及其旗下子公司BlueRock Therapeutics宣布，其在研干細(xì)胞療法Bemdaneprocel（BRT-DA01）在治療帕金森病患者的1期臨床試驗(yàn)（NCT05897957）達(dá)到主要臨床終點(diǎn)。相關(guān)數(shù)據(jù)在丹麥哥本哈根舉行的國(guó)際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上公布。
Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種由多能干細(xì)胞產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元組成的研究療法，通過(guò)外科手術(shù)移植入患者的大腦。兩組患者A組（5例患者）及B組（7例患者）分別接受2中不同劑量的細(xì)胞（低劑量90萬(wàn)或高劑量270萬(wàn)），并給予1年的免疫抑制方案。
研究結(jié)果顯示
1年內(nèi)在低劑量組和高劑量組的所有12例患者中均顯示出良好的安全性和耐受性，未發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)（SAE），兩起報(bào)道的SAE均與治療無(wú)關(guān)（1例癲癇發(fā)作是由外科手術(shù)引起的，1例新冠患者）。通過(guò)18F-DOPA PET成像掃描顯示，確證了低劑量和高劑量組中細(xì)胞植入和存活。
兩組中次要臨床終點(diǎn)均有所改善，通過(guò)MDS統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表第III部分（MDS-UPDRS 第III部分）及運(yùn)動(dòng)功能狀態(tài)評(píng)估工具Hauser Diary（用于評(píng)估帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀的嚴(yán)重程度）兩項(xiàng)評(píng)估表明，高劑量組的患者顯示出更大的臨床獲益。
采用Hauser Diary對(duì)患者進(jìn)行分類(lèi)，患者在癥狀得到良好控制時(shí)表示為“ON”狀態(tài)；在癥狀?lèi)夯瘯r(shí)標(biāo)記為“OFF”。與基線(xiàn)水平相比，高劑量組患者在一年后處于“ON”狀態(tài)的時(shí)間延長(zhǎng)了2.16小時(shí)，且沒(méi)有出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙；處于“OFF”狀態(tài)的時(shí)間相應(yīng)縮短了1.91小時(shí)。相比之下，低劑量組患者處于“ON”狀態(tài)的時(shí)間延長(zhǎng)0.72小時(shí)，處于“OFF”狀態(tài)的時(shí)間相應(yīng)縮短了0.75小時(shí)。
在高劑量組中，通過(guò)MDS-UPDRS 第 III 部分對(duì)“停藥”狀態(tài)下Bemdaneprocel一年期療效進(jìn)行評(píng)分，與基線(xiàn)水平對(duì)比，降低了13.0分。低劑量組結(jié)果較基線(xiàn)降低7.6分。
伴隨人口老齡化的增加， 我國(guó)帕金森病患者增長(zhǎng)迅速，根據(jù)2021年發(fā)布的《中國(guó)帕金森病治療指南（第四版）》，我國(guó)帕金森病患病人數(shù)將從2005年的199萬(wàn)人上升到2030年的500萬(wàn)人，幾乎占到全球帕金森病患病人數(shù)的一半。傳統(tǒng)臨床用藥如左旋多巴，只能作為多巴胺替代，暫時(shí)緩解癥狀。干細(xì)胞療法有望重塑帕金森患者腦內(nèi)被破壞的神經(jīng)元，從根源入手，為帕金森病的臨床治療帶來(lái)新的方向。
參考來(lái)源
1.https://www.bayer.com/media/en-us/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/
2.https://endpts.com/bluerock-bayers-stem-cell-division-details-promising-early-results-from-parkinsons-study/
3.招商證券-綠葉制藥-2186.HK-國(guó)內(nèi)否極泰來(lái)，海外曙光已現(xiàn)
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