基因治療，也稱“治本”療法，具有一次性治愈疾病的潛力，已在全球范圍內掀起研發(fā)熱潮；腺相關病毒（AAV）載體是該領域發(fā)展勢頭最猛的賽道之一。
AAV是一種小型無包膜細胞病毒，載體的轉基因效率較高，不受靶細胞是否分裂的限制，在遞送系統(tǒng)中有無致病性、高效持續(xù)表達、易于操作以及免疫原性低等多個優(yōu)勢，被視為最有前途的基因治療載體，目前超70%基因遞送藥物采用AAV載體遞送。
尤其在罕見病領域，AAV基因療法已成為最重要的治療方式之一。
臨床前數據優(yōu)秀，
中美同步開發(fā)HG004
近日，輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“輝大基因”）自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004斬獲美國FDA的兒科罕見病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網膜疾病。
RPE65基因是遺傳性視網膜營養(yǎng)不良的致病基因之一，其相關視網膜病變通常發(fā)病于出生至5歲之間，可能引起嚴重的早期視力喪失，甚至造成語言、社交和行為等其他功能的發(fā)育延遲。
HG004注射液利用重組腺相關病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網膜，以恢復、治療和預防患有RPE65突變相關IRD的兒童和成人失明。此外，相關研究顯示，與現有藥物相比，HG004有望減少載體總劑量，從而降低AAV載體相關免疫原性或眼部不良事件的風險。
今年1月，HG004獲得美國FDA的IND許可并在3月獲得其孤兒藥資格（ODD）認定；在我國，HG004于今年4月獲得CDE的IND批準。
7款上市，
國內超20款獲批IND
目前，全球范圍內已有7款基于AAV療法藥物獲批上市，其中Luxturna用于RPE65基因突變導致視力喪失但保留有足夠數量的存活視網膜細胞的遺傳性視網膜營養(yǎng)不良的兒童和成人患者的治療。
資料來源：藥智數據企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)
LUXTURNA是全球首 款上市的針對遺傳性眼病的基因療法產品，從臨床前到最終上市耗時將近20年。其上市后定價更是不菲，在美售價約為850,000美元（雙眼），是世界上最貴的眼藥之一。在我國，盡管LUXTURNA尚無過多研發(fā)進展，但也曾被列入2018年頒布的臨床急需的進口藥物名單。
據輝大基因報道，研究顯示在恢復Rpe65-/-小鼠的視網膜功能方面，HG004比AAV2-hRPE65 (LUXTURNA類似)更有優(yōu)勢。
此外，我國已有20余款AAV基因治療藥物申報IND獲批，涉及企業(yè)包括康弘藥業(yè)、諾華、信致醫(yī)藥、舒泰神、錦籃基因……其中，濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）等眼病為熱門開發(fā)領域。
小 結
根據再生醫(yī)學聯盟（ARM）數據顯示，2021年全球基因和細胞治療行業(yè)的投資總額達到230億美元，其中約一半資金流入專門開發(fā)基因療法的開發(fā)商。作為該領域最熱門的細分賽道，未來AVV基因療法藥物的市場份額有望進一步擴大。
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