本周，審評(píng)審批方面，全球首 款TGF-β/V E G F雙抗Y332獲批臨床以及諾華JAK抑制劑蘆可替尼在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥；研發(fā)方面，英派藥業(yè)/君實(shí)生物PARP抑制劑Ⅲ期臨床達(dá)主要終點(diǎn)，針對(duì)卵巢癌；交易及投融資方面，諾和諾德和Aspect Biosystems達(dá)成合作共同開(kāi)發(fā)糖尿病生物打印組織療法，總交易額超6億美元。

       本期盤(pán)點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資3個(gè)板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為4.11-4.14，包含23條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、4月13日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾華的磷酸蘆可替尼片（商品名：捷恪衛(wèi)）新適應(yīng)癥獲批上市，用于治療對(duì)糖皮質(zhì)激素或其他系統(tǒng)治療應(yīng)答不充分的12歲及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）患者。磷酸蘆可替尼是一種強(qiáng)效JAK1/2抑制劑，于2017年首次在中國(guó)獲批。

       申請(qǐng)

       2、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏的法瑞西單抗（faricimab）新適應(yīng)癥申報(bào)上市，推測(cè)此適應(yīng)癥為視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水腫（MEfRVO）。法瑞西單抗是羅氏開(kāi)發(fā)的一款靶向血管生成素2（Ang2）和血管內(nèi)皮 生長(zhǎng)因子A（V E G F A）的雙特異性單抗。2022年8月，羅氏已在中國(guó)提交了該產(chǎn)品用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）的上市申請(qǐng)。

       3、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，Revance/復(fù)星醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的注射用 A型肉毒 毒素（商品名：Daxxify）申報(bào)上市，推測(cè)此適應(yīng)癥為中重度眉間紋患者的治療。該產(chǎn)品是基于Revance專有的TransMTs技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)出的含有穩(wěn)定肽制劑和高度純化的A型肉毒桿菌毒素的新一代神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，是首 款也是唯一一款長(zhǎng)效肽制劑神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，除皺效果的中位持續(xù)時(shí)間為6個(gè)月，最長(zhǎng)可達(dá)9個(gè)月。

       4、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，君實(shí)生物的PD-1單抗特瑞普利單抗的新適應(yīng)癥申報(bào)上市，即聯(lián)合化療圍手術(shù)期治療并本品單藥作為輔助治療后鞏固治療，用于可切除Ⅲ期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的治療。這也是特瑞普利單抗在中國(guó)遞交的第7項(xiàng)上市申請(qǐng)。

       5、4月12日，CDE官網(wǎng)顯示，歐康維視的OT-1001申報(bào)上市，推測(cè)適應(yīng)癥為過(guò)敏性結(jié)膜炎。

       OT-1001由Nicox Ophthalmics研發(fā)，屬于具有抗敏特性的強(qiáng)效及高選擇性組胺H1受體拮抗劑，是西替利嗪的新型眼用制劑，目前已獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療過(guò)敏性結(jié)膜炎相關(guān)的眼癢。

       臨床

       批準(zhǔn)

       6、4月10日，CDE官網(wǎng)顯示，遠(yuǎn)大醫(yī)藥的TLX101獲批臨床，將在中國(guó)開(kāi)展一項(xiàng)單臂、開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增的Ⅰ期臨床研究。該試驗(yàn)擬入組不超過(guò)30例新診斷為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的患者，旨在評(píng)估TLX101聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療在新診斷膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者中的安全性、輻射劑量和初步療效。TLX101是一種基于放 射 性核素-小分子偶聯(lián)技術(shù)用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的放 射 性藥物。

       7、4月14日，CDE官網(wǎng)顯示，武漢友芝友生物的Y332獲批臨床，適應(yīng)癥為轉(zhuǎn)移性或局部晚期實(shí)體瘤。這也是全球首 款獲批臨床的V E G F/TGF-β雙抗。Y332是基于友芝友生物Nano-YBODY^TM平臺(tái)技術(shù)設(shè)計(jì)開(kāi)發(fā)而來(lái)的V E G F/TGF-β雙特異性抗體。

       8、4月14日，CDE官網(wǎng)顯示，同宜醫(yī)藥的CBP-1019獲批臨床，擬用于治療轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)的葉酸受體和TRPV6受體雙表達(dá)的晚期惡性腫瘤患者，包括但不限于晚期肺癌，晚期胰 腺癌，晚期食管癌，晚期結(jié)直腸癌和晚期子宮內(nèi)膜癌等。CBP-1019是同宜醫(yī)藥基于專有的Bi-XDC技術(shù)平臺(tái)（BEST^TM生物技術(shù)平臺(tái)）研制的新一代雙配體小分子藥物偶聯(lián)體。

       申請(qǐng)

       9、4月10日，CDE官網(wǎng)顯示，天辰生物遞交LP-005的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。LP-005是天辰生物基于自主研發(fā)的iCibitorTM技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的第一款補(bǔ)體雙功能抗體，擬用于多種補(bǔ)體相關(guān)罕見(jiàn)病和常見(jiàn)病的治療。

       突破性療法

       10、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，大冢制藥的VIS649（sibeprenimab）擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為IgA腎病。VIS649是一款抗增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）單抗。APRIL是刺激異常IgA生成的細(xì)胞因子，VIS649已經(jīng)被證明能夠結(jié)合并阻斷APRIL的作用，從而有望治療IgA腎病。該藥物最初由Visterra公司開(kāi)發(fā)。

       11、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰的佩索利單抗（spesolimab，商品名：圣利卓）擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。佩索利單抗是一款靶向作用于IL-36受體（IL-36R）的人源化單抗，而IL-36信號(hào)通路與膿皰型銀屑病的發(fā)病機(jī)制密切相關(guān)。

       12、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，華輝安健的HH-003注射液擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。HH-003是一種靶向PreS1區(qū)的人源化單克隆抗體，可高效中和HBV和HDV并阻斷PreS1與NTCP的結(jié)合，以實(shí)現(xiàn)功能性治愈。

       13、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)的remternetug注射液擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為早期阿爾茨海默?。ˋD）。Remternetug是一款在研IgG1單克隆抗體，靶向僅存在于腦淀粉樣蛋白斑塊中的淀粉樣β肽第3個(gè)氨基酸的焦谷氨酸修飾。

       14、4月13日，CDE官網(wǎng)顯示，復(fù)星醫(yī)藥的1類(lèi)化藥FCN-159片擬納入突破性治療品種，用于組織細(xì)胞腫瘤患者的治療。FCN-159片由復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)，是一款小分子MEK1/2選擇性抑制劑，擬主要用于晚期實(shí)體瘤、I型神經(jīng)纖維瘤、組織細(xì)胞腫瘤、動(dòng)靜脈畸形的治療。

       優(yōu)先審評(píng)

       15、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，武田/大冢制藥的泊那替尼（商品名：Iclusig）擬納入優(yōu)先審評(píng)，適應(yīng)癥包括：1）既往用藥耐藥或不耐受的慢性髓性白血?。–ML）；2）復(fù)發(fā)或難治性費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血?。≒h+ALL)；3）T315I陽(yáng)性CML或T315I陽(yáng)性（Ph+ALL)。泊那替尼是第三代Bcr-Abl激酶抑制劑。

       FDA

       臨床

       批準(zhǔn)

       16、4月10日，澤璟生物發(fā)布公告，治療用生物制品1類(lèi)注射用ZG006臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲FDA批準(zhǔn)，目標(biāo)適應(yīng)癥為小細(xì)胞肺癌和其它實(shí)體瘤。注射用ZG006是澤璟生物及子公司Gensun Biopharma通過(guò)其雙/多特異性抗體研發(fā)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的一個(gè)三特異性抗體藥物。

       快速通道資格

       17、4月11日，REGENXBIO宣布，一次性基因療法RGX-202獲FDA授予快速通道資格（FTD），用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療。RGX-202旨在提供一種新型微小肌萎縮蛋白的轉(zhuǎn)基因，其中包括在自然產(chǎn)生的肌萎縮蛋白中發(fā)現(xiàn)的c-末端（CT）結(jié)構(gòu)域的功能元件。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       18、4月12日，中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，默沙東啟動(dòng)了皮下注射抗PD-1單抗MK-3475A注射液的一項(xiàng)國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)的中國(guó)部分，針對(duì)適應(yīng)癥為轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線治療。MK-3475A由抗PD-1單抗帕博利珠單抗與透明質(zhì)酸酶組成，為皮下注射（SC）劑型。

       臨床數(shù)據(jù)

       19、4月11日，遠(yuǎn)大醫(yī)藥宣布，其合作伙伴臺(tái)新藥APP13007在美國(guó)開(kāi)展的Ⅱ期臨床和兩項(xiàng)Ⅲ期臨床研究，均已達(dá)到臨床終點(diǎn)。根據(jù)臨床結(jié)果顯示，APP13007在治療眼科術(shù)后抗炎和鎮(zhèn)痛方面有著顯著的有效性，且安全性良好。APP13007是一款抗炎鎮(zhèn)痛類(lèi)激素納米混懸滴眼液，其獨(dú)特的納米制劑工藝解決了激素產(chǎn)品低水溶性導(dǎo)致的生物利用度低及安全性風(fēng)險(xiǎn)。

       20、4月11日，英派藥業(yè)與君實(shí)生物宣布，雙方合作開(kāi)發(fā)的senaparib在針對(duì)晚期卵巢癌全人群一線維持治療的Ⅲ期臨床研究FLAMES中達(dá)到主要研究終點(diǎn)。Senaparib（產(chǎn)品代號(hào)：JS109/IMP4297）是一款PARP抑制劑。2022年8月，senaparib和替莫唑胺的固定劑量組合膠囊用于治療小細(xì)胞肺癌（SCLC）成年患者已獲得美國(guó)FDA授予孤兒藥資格。

       交易及投融資

       21、4月11日，康方生物宣布，公司與正大天晴共同合資的正大天晴康方與Specialised Therapeutics（ST）公司達(dá)成一項(xiàng)合作與許可協(xié)議，授予后者在澳大利亞、新西蘭、巴布亞新幾內(nèi)亞，以及新加坡、馬來(lái)西亞等東南亞11個(gè)國(guó)家獨(dú)家銷(xiāo)售PD-1單抗派安普利單抗注射液（商品名：安尼可）權(quán)益。

       22、4月12日，Aspect Biosystems和諾和諾德宣布，雙方達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)生物打印組織療法，旨在替代、修復(fù)或補(bǔ)充體內(nèi)的生物功能，為糖尿病和肥胖提供一類(lèi)新型治療方法。根據(jù)協(xié)議條款，諾和諾德將獲得使用Aspect生物打印技術(shù)開(kāi)發(fā)多達(dá)4款糖尿病或肥胖癥產(chǎn)品的全球獨(dú)家許可。

       23、4月13日，Pyramid Biosciences宣布，與啟德醫(yī)藥（GeneQuantum）達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，在除大中華區(qū)（中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門(mén)和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）外全球范圍內(nèi)，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化啟德醫(yī)藥一款靶向TROP2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）GQ1010。