你知道什么是“玻璃人”嗎？
有一類患者，在患病之后不能摔、不能碰，身體變得像玻璃一樣脆弱，即使是輕微的受傷也會(huì)血流不止。
這一類人，被稱為“玻璃人”，而這種病，叫做血友病。
血友病分為A、B兩型，血友病A是凝血 因子VIII缺乏所導(dǎo)致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的85%；血友病B，稱因子IX缺乏癥或Christmas病。
時(shí)間回溯到20世紀(jì)70年代，一位名叫關(guān)濤的患者，在7歲確診血友病，受血友病影響導(dǎo)致關(guān)節(jié)受損，在他12歲的時(shí)候已經(jīng)無法走路。
當(dāng)時(shí)，國內(nèi)治療血友病可謂是盲區(qū)，根本無藥可用，如果不幸出血，那么只能靠輸血維持生命。
而在今天，隨著一系列血友病基因療法藥物的上市，例如前不久，歐盟批準(zhǔn)Hemgenix有條件上市，使血友病患者看到了希望。
不過，伴隨著基因療法藥物的上市，該藥物的“天價(jià)”光環(huán)也讓患者望洋興嘆。
350萬美元一針，
世上最貴的藥物
近日，歐盟批準(zhǔn)Hemgenix有條件上市，用于治療沒有因子IX抑制劑病史的成人中度和重度B型血友病患者，Hemgenix成為歐洲首 個(gè)獲準(zhǔn)用于B型血友病的基因療法。
據(jù)了解，Hemgenix由CSL Behring和uniQure共同研發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因療法，用于治療B型血友病。
跟其他天價(jià)基因療法一樣，Hemgenix售價(jià)為一劑350萬美元，一舉打破世界上最昂貴藥物的記錄。
這個(gè)價(jià)格似乎印證了一個(gè)道理：好藥很貴。
但這令人咂舌的價(jià)格，再加上血友病的治療難度以及嚴(yán)重程度，業(yè)界對該藥物的評價(jià)褒貶不一。
筆者來看，雖然目前能用起Hemgenix的患者可能少之又少，但是Hemgenix的誕生，意味著治療血友病的技術(shù)，又向前邁出了一大步。
近年來，隨著國家對罕見病的重視，一批血友病用藥已經(jīng)成功納入醫(yī)保范圍。
那些“天價(jià)藥物們”
在Hemgenix成為“最貴藥王”前，市場早已出現(xiàn)好幾款天價(jià)藥物：
2022年8月，美國藍(lán)鳥生物Zynteglo上市，一劑280萬美元，打破由Zolgensma創(chuàng)下的212.5萬美元記錄。
同年9月，美國藍(lán)鳥生物“姊妹花”產(chǎn)品Skysona上市，以一劑300萬美元的價(jià)格打破Zynteglo創(chuàng)下不久的記錄；
而今，Skysona又被Hemgenix以350萬美元的價(jià)格打破記錄。
TOP1——Hemgenix
Hemgenix是由CSL Behring和uniQure共同研發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因療法，治療B型血友病。
臨床結(jié)果顯示，使用Hemgenix治療的B型血友病患者凝血 因子IX活性水平持久增加，校正的年出血率降低64%。
注射Hemgenix后，96%的患者可以不在繼續(xù)常規(guī)因子IX預(yù)防，并且用藥18個(gè)月后，與導(dǎo)入期相比，凝血 因子IX的平均消耗量減少97%。
目前，全球大約有40000人左右患有B型血友病，而目前國內(nèi)市場也較為不錯(cuò)，例如由神州細(xì)胞研發(fā)產(chǎn)品安佳因獲批上市后，2022年僅依靠單品就實(shí)現(xiàn)了營收6.5億，證明了血友病藥物確實(shí)有一定的需求。
但是我國目前主流的治療手段還是使用凝血 因子，納入醫(yī)保后每年依舊需要10-20萬元左右，但相比于天價(jià)的Hemgenix價(jià)格較為便宜。
未來，Hemgenix的市場撲朔迷離，畢竟天價(jià)藥撤市情況時(shí)有發(fā)生。
TOP2——Skysona
Skysona由美國藍(lán)鳥生物研發(fā)，定價(jià)300萬美元一劑，治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者（CALD）。
但是高昂的價(jià)格，令絕大多數(shù)的患者望而卻步，雖然Blubirdbio表示如果療效不佳可提供80%的退款，但是Skysona在歐洲上市不到3個(gè)月，就宣布由于商業(yè)策略原因退出歐洲市場，其根本都與價(jià)格有關(guān)。
TOP3——Zynteglo
與Skysona同為姊妹花的Zynteglo，為藍(lán)鳥生物研發(fā)的另一款基因治療產(chǎn)品，用于治療罕見β-地中海貧血。Zynteglo最初于2019年在歐盟獲批，而由于安全性在2021年選擇停止銷售，最后從歐洲市場黯然離場。
而上述兩款產(chǎn)品的潰敗，也導(dǎo)致了藍(lán)鳥公司窘迫的現(xiàn)狀，藍(lán)鳥公司在華爾街市場也由當(dāng)年的寵兒，變?yōu)槿缃竦腘obody。如今Zynteglo獲得FDA批準(zhǔn)，卷土重來，能否力挽狂瀾，扶大廈于將傾？拭目以待。
TOP4-Zolgensma
Zolgensma由諾華研發(fā)，治療脊髓性肌萎縮癥（SMA），于2019年獲批。
不同于藍(lán)鳥生物兩款產(chǎn)品的慘淡，Zolgensma2019年銷售額為3.61億美元、2020年為9.2億美元、2021年為13.51億美元，、2022年為13.7億美元。
由銷售額可以看出，Zolgensma的銷售實(shí)力及SMA基因治療藥物具有一定市場潛力。
小 結(jié)
似乎每一款基因療法的面世，總與“天價(jià)”二字有關(guān)，高不可攀的價(jià)格、外加受眾面較小的患者群體，可能導(dǎo)致基因療法只有極少數(shù)買單。
從長遠(yuǎn)來看，基因療法前景無限，但仍需在安全性和價(jià)格方面多下功夫。
參考文獻(xiàn)：
1.從“救命”到“不殘”，血友病患者距離“正常人”還有多遠(yuǎn).
2.SMA基因治療藥物Zolgensma在2022年實(shí)現(xiàn)年銷售額13.7億美元.
3.從神壇跌入泥潭，“藍(lán)鳥生物”們還能飛嗎？
4.Etranacogene Dezaparvovec:First Approval.
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