點亮生命色彩，于"曼曼之路"重獲新生
在主題"點亮你的生命色彩"之第16屆國際罕見病日來臨之際，2023年2月26日，由國內(nèi)Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"和廣州市紅棉腫瘤與罕見病公益基金會聯(lián)合主辦、中國Castleman病協(xié)作組(CCDN) 協(xié)辦、百濟神州支持的國際罕見病日暨Castleman病"募"名而來別名發(fā)布會儀式正式收官，共同見證Castleman病別名發(fā)布的重要一刻，點亮每一位Castleman病患者的生命色彩，為中國的罕見病事業(yè)吶喊助威。
"Castleman病‘募'名而來征名活動"于1月19日啟動，共收集了近百個別名，經(jīng)過項目組和中國Castleman病協(xié)作組(CCDN)專家們的認真評審，最終入圍5個別名。CCDN協(xié)作組組長北京協(xié)和醫(yī)院李劍教授攜專家團成員、廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長顧洪飛先生、卡斯特曼之家主理人林琳女士和百濟神州血液腫瘤事業(yè)部負責人朱晶巖女士在會上共同公布，"鈴鐺病"經(jīng)由大眾投票，高票當選為Castleman病別稱。
"看見"Castleman病，解決患者未盡之需
Castleman病屬于原因未明的反應性淋巴結病之一，以單個或者多個部位的淋巴結腫大為特點，部分患者可伴有全身癥狀和(或)多系統(tǒng)受累，如肝脾腫大、貧血等。作為血液領域的罕見疾病，Castleman病在全球范圍發(fā)病率僅約2/10萬人，于2018年被納入《中國 第一批罕見病目錄》。
本次別名征集活動發(fā)起人，Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"主理人林琳女士認為，Castleman病患者最希望的是有更多的人能夠"看見"它，借助大眾的力量，讓Castleman病罕而"見"之，從而實現(xiàn)患者的早發(fā)現(xiàn)，早診斷，早治療和早獲益。
一直以來，Castleman病并沒有正式的中文名字，可見其在中國的罕見性和極低的認知度。本次征名活動致力于提高公眾對Castleman病的認知，以幫助更多患者獲得及早診療，回歸美好生活。
林琳表示，"我們發(fā)起征集別名的活動，就是希望通過征名活動以及'鈴鐺病'這個新別名，讓更多的人了解這個疾病。‘鈴鐺病'正是取自其最常見的癥狀‘淋大'之諧音。我們迫切希望幫助到更多Castleman病患者破解求醫(yī)困境，減少誤診率。"
百濟神州血液腫瘤事業(yè)部負責人朱晶巖女士呼吁，希望更多人關注Castleman病，讓患者不再因為罕見而被遺忘，不再因為是少數(shù)群體而導致疾病無藥可醫(yī)。本著"百創(chuàng)新藥，濟世惠民"的初心，百濟神州在為包括Castleman病在內(nèi)的癌癥帶來創(chuàng)新療法的同時，也圍繞公司環(huán)境、社會和公司治理（ESG）全球主題"改變治愈未來"，攜手多方持續(xù)開展診療能力提升、患者教育與公益行動，以期為患者的生活帶來更多積極改變。
創(chuàng)新治療，賦予患者新生命力
罕見病并非絕癥，早發(fā)現(xiàn)早治療甚至是可治愈的。Castleman病分為單中心型CD和多中心型CD，單中心型CD多數(shù)病例手術切除腫大的淋巴結后，效果良好。但多中心型CD的治療和治愈則面臨著較多的困難。
CCDN專家組組長、北京協(xié)和醫(yī)院李劍教授認為Castleman病的臨床和病理表現(xiàn)多種多樣，極易與其他疾病混淆。尤其是感染性疾病、腫瘤性疾病、自身免疫性疾病等均會伴發(fā)淋巴結的"Castleman樣"病理改變，患者常被誤診。因此邀請大家從Castleman病的診斷、治療目標和創(chuàng)新療法如何讓患者獲益幾方面進行討論和經(jīng)驗分享。
北京協(xié)和醫(yī)院的張路教授認為Castleman病是一種非常罕見的血液疾病，尤其是特發(fā)性多中心型CD（iMCD）臨床可表現(xiàn)為白介素-6(IL-6)等細胞因子驅(qū)動的全身性炎癥癥狀、多發(fā)淋巴結腫大、血細胞減少和多器官功能衰竭等，預后極差，是診治的重點。但直到2015年司妥昔單抗這個針對白介素-6靶向藥的出現(xiàn)，才對iMCD的治療有了重要價值，大大促進對疾病的治療。
鄭州大學第一附屬醫(yī)院張明智主任表示Castleman病在短期控制基礎上，要考慮復發(fā)狀況，需要毒副作用小的長期藥物維持。但如果病人有白介素的明顯升高，就需要用控制白介素6炎癥因子方面療效顯著的司妥昔單抗，幫助病人快速恢復生理指標，縮小腫大的淋巴結。
南昌大學第二附屬醫(yī)院余莉主任表示Castleman病現(xiàn)在的治療方向還是在低成本的情況下改善患者生存質(zhì)量。目前控制炎癥方面的用藥以司妥昔單抗為主。未來對疾病的認知改善將有助于徹底治愈疾病。
福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院劉庭波主任認為CCDN專家組的支持提高了Castleman病的治療規(guī)范性。卡斯特曼之家進行疾病傳播對其他罕見病的治療和全程管理很有借鑒意義，對醫(yī)生的治療也起到積極作用。
四川大學華西醫(yī)院吳俁主任肯定患者組織卡斯特曼之家不論是從診斷環(huán)節(jié)，治療環(huán)節(jié)還是社會關注方面都提供了支持，加上如愛心企業(yè)百濟神州的長期支持，形成醫(yī)生、患者和患者組織三足鼎立的良好局面。
山東大學齊魯醫(yī)院李顥主任認為CCDN專家組幫助醫(yī)生提高了對Castleman病的認識和診斷水平，同時醫(yī)生、患者組織和患者共同努力推動了罕見病藥物進入醫(yī)保的進程，從而讓患者獲益。
友愛互助，照亮患者前行之光
每一個Castleman患者的背后都有著一條曲折的求醫(yī)之路?？ㄋ固芈以l(fā)起一項患者調(diào)研，數(shù)據(jù)顯示55% 多中心型Castleman病（MCD）患者曾被誤診過，90% MCD患者曾就診過2個及以上醫(yī)院和科室，35%的MCD患者需要經(jīng)歷1年甚至數(shù)年才能確診。
Castleman病別名的獲獎者聶雅閣講述："媽媽發(fā)病后用了三年的時間才確診，飽受疾病折磨。幸運的是結識了'卡斯特曼之家'這個患者大家庭，獲得了來自眾多病友的關愛和支持。知道征名活動時，我就想到了‘鈴鐺病'，鈴鐺有著傳遞和平安寧之寓意，我希望‘鈴兒響叮當'能傳遞患友之間的‘互助互愛'，傳遞出Castleman病患者自己的聲音，更希望‘鈴鐺病'這個別名能讓Castleman病走進大眾的視野。"
從容應對，攜手同行"曼曼之路"
在罕見病領域，每一個患者組織都將是推動相關政策制定、科研、制藥和社會倡導的中堅力量。"卡斯特曼之家"作為Castleman病患者的公益家園，聚焦患者現(xiàn)實需求，從患友互助、疾病科普、診療資源支持、完善保障體系和心理關愛等各方面進行全方位支持。
卡斯特曼之家主理人林琳女士表示，"卡斯特曼之家"在2023年啟動了"曼曼尋醫(yī)路"Castleman病患者全年關愛項目。有來自全國Castleman病協(xié)作組(CCDN) 逾40位專家共同參與的"名醫(yī)曼談大講堂"直播系列；有微信公眾平臺上開辟的"關注除診療外的全程化疾病管理"的短視頻欄目；還有一系列圍繞Castleman病的線上活動一直指引著患者的"曼曼尋醫(yī)路。"
除此之外，4月22日"卡斯特曼之家"成立2周年之際，還將舉辦Castleman病學術高峰會，邀請行業(yè)大咖，共同分享最新的診療理念和創(chuàng)新的診療手段。7月23日國際Castleman病日之際，卡斯特曼之家將分享更多卡斯特曼疾病知識，呼吁公眾關注罕見病。
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