總部位于韓國、擁有超緊湊型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣布，該公司與一家總部位于美國的生物制藥公司，達(dá)成了戰(zhàn)略研究合作，將會一起開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。這項合作將會利用GenKOre自主研發(fā)的CRISPR-Cas平臺TaRGET（基于RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術(shù)）。TaRGET平臺與當(dāng)前最廣為流行的基因組編輯技術(shù)CRISPR-Cas9不同，能夠利用單一的腺相關(guān)病毒(AAV)載體傳送整個編輯模塊。依托自有的TaRGET平臺，GenKOre開發(fā)了不同模式的編輯工具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing（腺嘌呤堿基編輯，簡稱"ABE"）、TaRGET-AI（基因激活和抑制系統(tǒng)）、TaRGET-FREE（基因敲入）。
GenKOre首席執(zhí)行官Yong-Sam Kim表示："此次合作展現(xiàn)了TaRGET平臺在體內(nèi)基因編輯療法應(yīng)用領(lǐng)域的優(yōu)勢和潛在效用。此次合作不僅將能提供機會，來證明TaRGET平臺適用于體內(nèi)療法，我們也將借此把我們技術(shù)的使用范圍，擴展到種類更為廣泛的罕見病。此次合作的基礎(chǔ)是我們的共同興趣，即為罕見病病人打造具有變革性意義的療法。"
根據(jù)合作協(xié)議條款規(guī)定，GenKOre最多將會收到3億美元，包括前期費用、行使選擇權(quán)的費用、在針對兩個體內(nèi)疾病靶標(biāo)成功達(dá)到研發(fā)和商業(yè)化里程碑方面的里程碑付款。此外，GenKOre還將獲得研究經(jīng)費，并能根據(jù)最高達(dá)到產(chǎn)品凈銷售額的兩位數(shù)比例，獲得階梯式提成費用。
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