本周，審評(píng)審批方面，有三條消息值得重點(diǎn)關(guān)注關(guān)注，人福醫(yī)藥的首仿藥鹽酸羥 考 酮緩釋片獲批上市，首 個(gè)國產(chǎn)JAK抑制劑-澤璟制藥的杰克替尼申報(bào)上市以及傳奇生物的BCMA CAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽在日本獲批；研發(fā)方面，衛(wèi)材、Biogen用于治療阿爾茨海默病（AD）的lecanemab Ⅲ期臨床取得積極結(jié)果；交易及投融資以及法律法規(guī)方面，也有一些消息值得關(guān)注。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資、政策法規(guī)4個(gè)板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為9.26-9.30，包含26條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、9月28日，NMPA官網(wǎng)顯示，人福醫(yī)藥的鹽酸羥 考 酮緩釋片獲批上市，用于一線治療中重度癌癥疼痛。鹽酸羥 考 酮是一種純阿 片受體激動(dòng)劑，對(duì)μ受體具有相對(duì)的選擇性，在更高劑量時(shí)也能與其它阿 片受體結(jié)合治療疼痛。人福醫(yī)藥成為首 個(gè)鹽酸羥 考 酮緩釋片仿制藥的藥企。

       2、9月29日，NMPA官網(wǎng)顯示，樂普生物的普特利單抗注射液的新適應(yīng)癥附條件批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者。普特利單抗為PD-1的人源化IgG4單抗。

       申請

       3、9月27日，CDE官網(wǎng)顯示，輝瑞的克立硼羅乳膏的新適應(yīng)癥上市申請獲受理，推測用于3個(gè)月及以上兒童和成人特應(yīng)性皮炎患者?？肆⑴鹆_是Anacor開發(fā)的一款小分子、非激素、非甾體類抗炎的外用PDE-4抑制劑。2016年5月，輝瑞斥資52億美元收購Anacor。

       4、9月28日，CDE官網(wǎng)顯示，澤璟制藥的1類新藥鹽酸杰克替尼片已遞交新藥上市申請，用于治療中、高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥后骨髓纖維化（Post-PV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化（Post-ET-MF）。

       5、9月29日，CDE官網(wǎng)顯示，Bonviva的上市申請獲受理。Bonviva是一款FPPS抑制劑，已在國內(nèi)獲批2項(xiàng)臨床試驗(yàn)，擬適用于預(yù)防乳腺癌骨轉(zhuǎn)移患者骨相關(guān)事件的發(fā)生（包括病理性骨折、需放療或手術(shù)的骨并發(fā)癥），以及治療骨折風(fēng)險(xiǎn)升高的絕經(jīng)后女性的骨質(zhì)疏松癥。

       臨床

       批準(zhǔn)

       6、9月26日，CDE網(wǎng)站顯示，百時(shí)美施貴寶子公司新基的mezigdomide在國內(nèi)獲批臨床，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。mezigdomide是一種由新基開發(fā)的新型E3泛素連接酶cereblon（CRBN）調(diào)節(jié)劑，具有免疫調(diào)節(jié)、抗增殖、促凋亡的作用。

       7、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，云頂新耀的EVER001膠囊（XNW1011）在國內(nèi)獲批臨床，用于治療腎小球疾病。EVER001膠囊是新一代共價(jià)可逆的BTK抑制劑，正在全球范圍內(nèi)開發(fā)用于治療腎病。云頂新耀于2021年9月獲得該藥的獨(dú)家許可協(xié)議。

       8、9月29日，CDE網(wǎng)站顯示，再鼎醫(yī)藥的BLU-701片首次獲批臨床，用于治療具有EGFR突變的轉(zhuǎn)移性突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC，包括C797X介導(dǎo)的獲得性耐藥突變。BLU-701是由Blueprint開發(fā)的一種高選擇性、強(qiáng)效的口服EGFR酪氨酸激酶抑制劑。

       申請

       9、9月29日，CDE官網(wǎng)顯示，科望醫(yī)藥的ES014的臨床試驗(yàn)申請獲受理，用于治療晚期實(shí)體瘤。ES014是全球首 創(chuàng)靶向CD39和TGF-β的雙抗藥物，能同時(shí)作用于ATP-腺苷通路和TGF-β通路，這是腫瘤免疫微環(huán)境中兩個(gè)主要的免疫抑制機(jī)制。

       優(yōu)先審評(píng)

       10、9月26日，CDE官網(wǎng)顯示，祐兒醫(yī)藥和TrisPharma合作開發(fā)的鹽酸哌甲酯口服緩釋干混懸劑的上市申請被納入優(yōu)先審評(píng)，適應(yīng)癥為注意缺陷多動(dòng)障礙（ADHD）（多動(dòng)癥）。鹽酸哌甲酯口服緩釋干混懸劑是Tris公司開發(fā)的改良型新藥，于2012年9月在美國獲批上市。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       11、9月26日，參天制藥和UBE共同宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)0.002%的Omlonti滴眼液上市，用于降低原發(fā)性開角型青光眼或高眼壓癥患者的眼壓。Omlonti是全球首 款選擇性EP2激動(dòng)劑，可同時(shí)增加小梁網(wǎng)和葡萄膜鞏膜的房水外流以發(fā)揮降低眼內(nèi)壓的效應(yīng)。

       12、9月27日，Harrow與Sintetica共同宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)3%的鹽酸氯普魯卡因眼用凝膠（IHEEZO）上市，用于眼表麻 醉，是近14年來FDA獲批上市的首 款眼部麻 醉劑。IHEEZO是一種無菌的、不含防腐劑的凝膠滴眼液，無需注射給藥。

       13、9月28日，賽諾菲、再生元共同宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)度普利尤單抗的新適應(yīng)癥上市，用于治療成人結(jié)節(jié)性癢疹。這是全球首 款也是唯一一款專門用于治療結(jié)節(jié)性癢疹的藥物。度普利尤單抗是再生元與賽諾菲共同開發(fā)的first-in-class抗IL-4Rα（IL4RA）單抗。

       快速通道認(rèn)定

       14、9月27日，Ayala宣布，AL102獲FDA授予快速通道認(rèn)定，用于治療進(jìn)展性硬纖維瘤。AL102是BMS開發(fā)的一種口服選擇性γ-蛋白分泌酶抑制劑。2017年12月，Ayala與BMS達(dá)成許可協(xié)議，獲得該產(chǎn)品的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。目前暫無療法獲批用于治療不可切除、復(fù)發(fā)性或進(jìn)行性硬纖維瘤。

       MHLW

       上市

       批準(zhǔn)

       15、9月26日，第一三共宣布，日本厚生勞動(dòng)省已批準(zhǔn)valemetostat（EZHARMIA）的上市申請，用于治療復(fù)發(fā)或難治性T細(xì)胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。valemetostat是一款first-in-class的靶向EZH1和EZH2的雙重抑制劑。

       16、9月27日，傳奇生物宣布，日本厚生勞動(dòng)省已批準(zhǔn)BCMACAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）成人患者，僅限符合以下兩項(xiàng)條件：患者無靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）陽性T細(xì)胞輸注治療史；患者既往接受過至少三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體，且對(duì)末次治療無響應(yīng)或已復(fù)發(fā)。

       研發(fā)

       啟動(dòng)臨床

       17、9月29日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，燁輝醫(yī)藥的BN301首次公示啟動(dòng)I/II期臨床，在晚期B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者中評(píng)價(jià)抗CD74抗體偶聯(lián)藥物BN301的安全性和療效。BN301是國內(nèi)首 款CD74ADC藥物。

       臨床數(shù)據(jù)公布

       18、9月26日，Arcutis宣布，羅氟司特（0.3%）泡沫制劑的關(guān)鍵性Ⅲ期ARRECTOR研究達(dá)到主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)，可顯著改善患者的皮膚癥狀。羅氟司特是一種PDE4抑制劑，羅氟司特（0.3%）泡沫制劑是由Arcutis開發(fā)的一種改良型新藥。

       19、9月26日，北恒生物宣布，RD13-01治療T系血液腫瘤的Ⅰ期臨床研究成果，在Cell Research上發(fā)表。數(shù)據(jù)顯示，RD13-01在CD47陽性的T細(xì)胞惡性腫瘤中表現(xiàn)出較好的安全性和有效性，約82%的患者表現(xiàn)出客觀反應(yīng)。RD13-01是靶向CD7的CAR-T產(chǎn)品。

       20、9月28日，衛(wèi)材、Biogen聯(lián)合宣布，用于治療阿爾茨海默?。ˋD）引發(fā)的輕度認(rèn)知障礙(MCI)的抗淀粉樣蛋白β（Aβ）抗體lecanemab的III期ClarityAD臨床研究取得積極關(guān)鍵結(jié)果，即ClarityAD試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)且結(jié)果具有高度統(tǒng)計(jì)意義。

       交易及投融資

       21、9月26日，翰森制藥與KiOmed宣布，雙方就KiOmed在研創(chuàng)新產(chǎn)品KiOmedinevsOne達(dá)成在中國大陸、中國澳門及中國臺(tái)灣的用于骨關(guān)節(jié)炎相關(guān)適應(yīng)癥的開發(fā)、注冊及商業(yè)化獨(dú)家權(quán)利。該藥全球首 款獨(dú)家非動(dòng)物殼聚糖的新一代用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎的單次注射劑。

       22、9月27日，再鼎醫(yī)藥和Seagen宣布，雙方就tisotumab vedotin-tftv達(dá)成在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺(tái)灣的開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家合作和許可協(xié)議。該藥是首 個(gè)且目前唯一在美國獲批的，用于治療在化療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌成人患者的ADC。

       23、9月28日，默沙東、國藥集團(tuán)聯(lián)合宣布，雙方簽署合作協(xié)議，默沙東將其和Ridgeback合作研發(fā)的莫諾拉韋的經(jīng)銷權(quán)和獨(dú)家進(jìn)口權(quán)授予國藥集團(tuán)，同時(shí)雙方將評(píng)估技術(shù)轉(zhuǎn)讓可行性，以便該藥物在中國境內(nèi)生產(chǎn)、供應(yīng)和商業(yè)化。莫諾拉韋是一款口服小分子新冠病毒治療藥物。

       24、9月28日，ScribeTherapeutics宣布，與賽諾菲達(dá)成戰(zhàn)略合作，后者將獲得Scribe專有CRISPRbyDesign™平臺(tái)的非獨(dú)家權(quán)利，使用其CRISPR基因編輯技術(shù)，實(shí)現(xiàn)對(duì)新型自然殺傷（NK）細(xì)胞療法的基因改造。

       25、9月29日，先聲藥業(yè)和AlmirallS.A.宣布，雙方達(dá)成戰(zhàn)略合作。Almirall將獲得在大中華以外地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化SIM0278所有適應(yīng)癥的獨(dú)家權(quán)利。先聲藥業(yè)將保留SIM0278在大中華地區(qū)的所有權(quán)利。SIM0278是IL-2突變?nèi)诤系鞍祝↖L-2mu-Fc）。

      政策法規(guī)

       26、9月26日，CDE官網(wǎng)發(fā)布《治療卵巢癌新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，以提高新藥研發(fā)效率。本指導(dǎo)原則首先介紹了起草指導(dǎo)原則的背景以及卵巢癌診療現(xiàn)狀，之后從新藥臨床開發(fā)的探索性階段和確證性階段介紹了方案設(shè)計(jì)需關(guān)注的重點(diǎn)問題，對(duì)治療卵巢癌新藥臨床研發(fā)的技術(shù)考慮要點(diǎn)進(jìn)行詳細(xì)闡述。