北京時(shí)間2022年7月21日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌（NPC）獲得歐盟委員會(huì)（EC）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，該決定基于歐洲藥品管理局（EMA）的贊成意見。截至目前，特瑞普利單抗已累計(jì)獲得歐盟和美國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)授予的6項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細(xì)胞肺癌治療領(lǐng)域。
君實(shí)生物首席醫(yī)學(xué)官Patricia Keegan博士表示："繼美國(guó)FDA授予突破性療法和孤兒藥資格認(rèn)定之后，歐盟委員會(huì)也對(duì)特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌授予孤兒藥資格認(rèn)定，這讓我們備受鼓舞。鼻咽癌是一種侵襲性極強(qiáng)的惡性腫瘤，因其亞洲區(qū)域高發(fā)的特點(diǎn)，歐美國(guó)家在鼻咽癌創(chuàng)新療法開發(fā)方面較為緩慢。盡管新興的腫瘤免疫療法已在多個(gè)瘤種當(dāng)中取得了確證性的療效，但尚未有任何免疫檢查點(diǎn)抑制劑在歐美獲批用于鼻咽癌的治療。遵循‘立足中國(guó)，布局全球'的國(guó)際化戰(zhàn)略，君實(shí)生物已率先將免疫療法引入中國(guó)晚期鼻咽癌患者的治療，期待在不遠(yuǎn)的未來，這一創(chuàng)新療法也能讓歐美乃至全球患者獲益！"
根據(jù)歐盟委員會(huì)的定義，孤兒藥（Orphan Medicinal Product）被用于診斷、預(yù)防或治療那些危及生命或者非常嚴(yán)重的疾病，并且患者比例不超過歐盟人口總數(shù)萬分之五。歐盟《孤兒藥法規(guī)》確立了孤兒藥資格認(rèn)定的集中審批程序，并為孤兒藥的研發(fā)和上市制定了激勵(lì)措施。
獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，君實(shí)生物可從多項(xiàng)激勵(lì)措施中獲益，包括但不限于：（1）獲得方案協(xié)助（EMA為獲得認(rèn)定的孤兒藥提供專門的科學(xué)建議）；（2）可享受藥品集中審批程序（企業(yè)可直接向EMA提交上市/有條件批準(zhǔn)申請(qǐng)，由此獲得的歐盟委員會(huì)建議或決議在所有歐盟國(guó)家均有效）；（3）上市后享有10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)；（4）監(jiān)管活動(dòng)費(fèi)用減免（涉及方案協(xié)助、上市許可申請(qǐng)與核查、上市后變更申請(qǐng)和年費(fèi)）。
在鼻咽癌治療領(lǐng)域，君實(shí)生物已完成兩項(xiàng)關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)JUPITER-02（一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、國(guó)際多中心III期臨床研究）和POLARIS-02（一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、II期臨床研究），貫穿了復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的一線至后線治療。相關(guān)研究結(jié)果多次獲得國(guó)際學(xué)界高度關(guān)注，曾以"重磅研究摘要"形式（#LBA2）入選美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（ASCO 2021）全體大會(huì)，榮登國(guó)際頂尖期刊《自然-醫(yī)學(xué)》雜志封面（Nature Medicine，影響因子：87.241），獲得《臨床腫瘤學(xué)雜志》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：50.717）在線發(fā)表。
基于上述兩項(xiàng)研究結(jié)果，特瑞普利單抗陸續(xù)受到中國(guó)和海外藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可。2021年，特瑞普利單抗的兩項(xiàng)鼻咽癌新適應(yīng)癥獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，成為全 球首 個(gè)獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也針對(duì)其鼻咽癌適應(yīng)癥授予2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定和1項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，并于近期受理了該藥物重新提交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。如若批準(zhǔn)，特瑞普利單抗也將成為美國(guó)首 個(gè)且唯一用于鼻咽癌治療的腫瘤免疫藥物。
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