日前，渤健宣布將終止與Karyopharm Therapeutics的肌萎縮側(cè)索硬化癥資產(chǎn)購(gòu)買協(xié)議，兩家公司將停止合作開發(fā)KPT-350（BIIB100）。目前，該療法正在進(jìn)行第一階段測(cè)試，主要用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。
早在四年前，渤健已向Karyopharm公司支付了高達(dá)1000萬(wàn)美元的預(yù)付款，同時(shí)獲得了KPT-350（一種口服的選擇性核出口抑制劑）及其相關(guān)資產(chǎn)的權(quán)利，渤健也表示將支持Karyopharm公司進(jìn)一步開展肌萎縮側(cè)索硬化癥療法的開發(fā)活動(dòng)。如果在合作過程中，該療法達(dá)到了里程碑終點(diǎn)，Karyopharm公司將有資格獲得高達(dá)2.7億美元的額外收入。
然而，癌癥治療開發(fā)商Karyopharm公司在日前向美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）提交的文件中寫道，兩家公司于2018年1月24日簽署的合作交易將不再有效，Karyopharm公司未來(lái)也無(wú)權(quán)獲得任何與此次合作有關(guān)的特許權(quán)使用費(fèi)或里程碑付款。文件中并沒有詳細(xì)說(shuō)明兩家公司選擇終止合作的原因。
截至目前，渤健尚未對(duì)與Karyopharm公司取消的交易發(fā)表評(píng)論。肌萎縮側(cè)索硬化癥的市場(chǎng)價(jià)值高達(dá)30億美元，仍然存在巨大的未滿足需求，該病目前無(wú)法治愈或治療。美國(guó)FDA此前已針對(duì)該適應(yīng)癥批準(zhǔn)了部分療法，如edaravone和利魯唑，但這些藥物僅具備適度減緩疾病進(jìn)展的能力。
無(wú)獨(dú)有偶，渤健在其他肌萎縮側(cè)索硬化癥的療法研發(fā)方面也遭遇到了挫折。今年3月，因一項(xiàng)針對(duì)患有與C9orf72基因相關(guān)的特定類型肌萎縮側(cè)索硬化癥的人群中進(jìn)行的BIIB0781期研究未能達(dá)到臨床終點(diǎn)，渤健與合作伙伴Ionis Pharmaceuticals決定終止研發(fā)。（詳情請(qǐng)點(diǎn)擊《ALS新藥研發(fā)雙雙遇挫：渤健/Ionis終止I期試驗(yàn)，Amylyx旗下藥物上市遭FDA質(zhì)疑》）
目前，渤健正在與Ionis公司合作，針對(duì)tofersen進(jìn)行III期研究，該療法是一種針對(duì)超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎縮側(cè)索硬化癥患者的研究性反義藥物。盡管該藥物此前未能達(dá)到主要終點(diǎn)，但兩家公司在本月早些時(shí)候公布的III期VALOR試驗(yàn)長(zhǎng)達(dá)12個(gè)月的最新數(shù)據(jù)表明，該藥物具有減緩肌肉壓力、臨床和呼吸功能下降的潛力。此外，早期生存數(shù)據(jù)還表明，如果早期給予該藥物進(jìn)行治療，可能會(huì)降低永 久性通氣或死亡的風(fēng)險(xiǎn)。
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