4月26日，諾華發(fā)布2022年Q1財報，報告期內(nèi)營收 125.31 億美元（+5% cc），凈利潤 22.19 億美元（+26% cc）。* cc：按固定匯率計算
其中，備受關注的諾華治療脊髓肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）基因療法Zolgensma實現(xiàn)營收3.63億美元，同比增長18%，主要增長原因由歐洲和新興增長市場的準入范圍擴大推動。
據(jù)公開資料顯示，諾華Zolgensma是全球首 個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，定價為212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”。
目前Zolgensma已在40多個國家獲批，2022年1月，在我國也獲得了臨床試驗默示許可。
據(jù)悉，目前全球共有3款SMA療法獲批，除了Zolgensma外，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。
目前Spinraza、Evrysdi都已在國內(nèi)獲批，其中渤健的Spinraza已成功進入我國2021年醫(yī)保新增目錄。
一
Zolgensm多國獲批、進醫(yī)保 業(yè)績逐年強勁增長
資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA導致運動神經(jīng)元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，其中1型SMA是最常見的類型，約占所有病例的60%。如果不進行治療，90%以上的患者在2歲時會死亡或需要永 久性通氣。
諾華Zolgensma是首 個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正?；颍b載在AAV9病毒載體中，患者通過靜脈輸注給藥，注入的基因?qū)⑹沟没颊唧w內(nèi)能夠持續(xù)表達SMN蛋白?；颊咧恍枳⑸湟淮渭纯?。
2019年5月，Zolgensma獲FDA批準上市，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥患者。
2020年3月，Zolgensma獲日本厚生勞動省（MHLW）批準，用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據(jù)估計，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。據(jù)悉，Zolgensma日本獲批后，價格被下調(diào)至155萬美元。
2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲得了歐洲EMA有條件的批準，用于治療1型脊柱性肌肉萎縮癥（SMA）（疾病最嚴重形式）患者，以及具有三個SMN2基因拷貝的SMA患者。據(jù)悉在歐洲，每年約有550-600名嬰兒患有SMA。
……
由于Zolgensma定價高昂，其上市后業(yè)績?nèi)绾蝺冬F(xiàn)一直成為業(yè)內(nèi)關注焦點。
有業(yè)內(nèi)人士指出，Zolgensma的增長潛力主要來源于被更多國家批準和更多國家的醫(yī)保覆蓋，以及在美國、歐洲等發(fā)達國家提高新生兒的SMA篩查率。
據(jù)悉，在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。
此外，在日本和英國，Zolgensma均已被納入醫(yī)保。
2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；
2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務體系（NHS）。據(jù)悉，英國NHS與諾華在價格方面達成了一定的協(xié)議折扣，但具體數(shù)額并沒有對外公布。但NHS對此表示，這是一項“對納稅人公平的價格”，與諾華達成了“具有里程碑意義的交易”。
從業(yè)績表現(xiàn)上來看，Zolgensma連年強勁增長。
2019年，Zolgensma實現(xiàn)3.61億美元的銷售額。（當年5月全球首次獲批）
2020年，Zolgensma實現(xiàn)9.2億美元的銷售收入，收入漲幅超150%。
2021年，Zolgensma實現(xiàn)營收13.51億美元，同比大增47%。
2022年Q1，Zolgensma實現(xiàn)營收3.63億美元，同比增長18%。
由于對比同類需要經(jīng)過長期治療脊髓性肌萎縮的藥物，Zolgensma只需接受一次靜脈注射給藥，實現(xiàn)長期緩解甚至治愈的優(yōu)勢，因此盡管費用高昂，業(yè)界對于Zolgensma的前景還是比較看好。
據(jù)投資公司杰富瑞（Jefferies）公司估計，Zolgensma的銷售額2022年有望增長到16億美元，將來的峰值為27.5億美元。
二
我國SMA藥物獲批現(xiàn)狀
前文提到，目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。
諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散目前都已在我國獲批，諾西那生鈉注射液在2021年還成功進入我國國家醫(yī)保新增目錄。
01
渤健 諾西那生鈉注射液
2016年12月，Spinraza在美國獲批，成為全球首 個SMA精準靶向治療藥物。
2019年2月，Spinraza在中國上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（SMA），并成為中國首 個治療SMA的藥物。
此前Spinraza由于在國內(nèi)定價接近70萬一支，但在澳洲僅售41美元，引發(fā)我國輿論一片嘩然。（實際澳洲采購價76萬，但可報銷。）
2021年1月，渤健推出新的援助方案：患者第一年自付諾西那生鈉注射液的費用從原有的約140萬元降低至55萬元，降幅約60%；之后每年的自付費用從原有的平均每年約105萬元降低至55萬元，降幅約50%。
而早在進入2021年國家新增醫(yī)保目錄以外，成都等一些地方醫(yī)保已經(jīng)將諾西那生鈉納入報銷范圍，患者每年最低可自付2-3萬元即可使用諾西那生鈉治療。
此外，廣州“穗歲康”、佛山“平安佛”等普惠型保險（商保）也將諾西那生鈉納入，綜合來看，患者每年只要100元-180元左右，就能獲得最高累計200多萬元~300多萬元的醫(yī)療保障。
2021年12月，Spinraza被納入最新醫(yī)保目錄，據(jù)相關消息，價格降至33000/支，降幅超90%。
銷售業(yè)績方面，Spinraza在2020年的全球銷售額為20.5億美元，2021年的業(yè)績?yōu)?9億美元，同比下滑7.3%。
02
羅氏 利司撲蘭口服溶液用散
2020年8月，Evrysdi獲FDA批準上市，成為首 個獲批上市的靶向RNA的小分子。據(jù)報道，Evrysdi在美國的定價需參考患者的體重，年治療費用約237萬元人民幣。
2021年6月，利司撲蘭在我國獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是首 個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。
據(jù)悉，利司撲蘭在國內(nèi)的上市定價為6.38萬元（60mg/瓶），患者援助方案為“買3瓶贈送6瓶”，相當于慈善援助后單瓶價格為21267元，年費用約30萬元-100萬元不等。
2021年，利司撲蘭同樣趕上國家醫(yī)保談判“班車”，但結(jié)果顯示，利司撲蘭并未進入當年醫(yī)保新增目錄。
價格方面，盡管目前新浪醫(yī)藥暫未獲悉利司撲蘭最新價格動向。
但值得關注的是，利司撲蘭雖未進入2021國家新增醫(yī)保目錄，但此前其也進入了一些地方醫(yī)保。
根據(jù)濟南時報報道，2021年8月，山東省濟南市惠民保險“齊魯保”首次將用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的利司撲蘭口服和諾西那生鈉都納入了報銷的范圍。
按照保險條例，兩種SMA治療藥物在“齊魯保”中報銷額度可達到70%，上至30萬元封頂，并可實現(xiàn)在醫(yī)院和藥店同步雙通道報銷。
業(yè)績方面，據(jù)悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司撲蘭第一個完整的銷售年顯示，其全球銷售額為6.59億美元。
值得注意的是，在SMA治療方面，諾西那生鈉、利司撲蘭都需要經(jīng)過長期治療，而曾定價為1350萬/針的天價藥Zolgensma具有只需接受一次靜脈注射給藥，可實現(xiàn)長期緩解甚至治愈的優(yōu)勢。
目前，諾西那生鈉、利司撲蘭在我國都有不同程度的降價，以滿足更多患者之需。
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