致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的生物醫(yī)藥企業(yè)，亞盛醫(yī)藥（6855.HK）近日宣布，公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115（alrizomadlin）獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的兒童罕見病資格認證（Rare Pediatric Disease，RPD），用于治療神經(jīng)母細胞瘤。至此，APG-115已獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認證（ODD）、兩項RPD。
2012年開始實施的FDA安全和創(chuàng)新法案(FDASIA) 確立了RPD計劃以及與其相關的優(yōu)先審評券（Priority Review Voucher ，PRV）制度，旨在鼓勵針對治療兒童罕見病的創(chuàng)新療法的開發(fā)。FDASIA對兒童罕見病的定義包括：指主要影響從出生到18歲年齡段間的個體，包括新生兒、嬰兒、兒童及青少年，同時是罕見?。ㄔ诿绹苡绊懭巳翰怀^20萬）。有資格獲得PRV，是通過RPD認定最為突出的優(yōu)勢。申辦方可以通過兌換PRV以加速其他產(chǎn)品的后續(xù)NDA或BLA的審評；也可以將PRV出售給其他申辦方使用。市場數(shù)據(jù)顯示，PRV的售價可能高達數(shù)億美元。
神經(jīng)母細胞瘤是一種起源于外周交感神經(jīng)系統(tǒng)的胚胎腫瘤。該疾病是兒童最常見的顱外實體瘤，也是兒童第三常見的癌癥【1】。美國癌癥協(xié)會（ACS）公布的數(shù)據(jù)顯示，美國每年新增約700至800例神經(jīng)母細胞瘤患者，其發(fā)病率近年來一致維持在這個水平。由于其侵襲性和轉移的高風險，神經(jīng)母細胞瘤占兒童癌癥死亡總數(shù)的15%【2】。神經(jīng)母細胞瘤大多在嬰兒期診斷，41%的患者在出生前3個月確診，大多數(shù)患者在5歲時確診，中位年齡約為18個月【3】。
同時，神經(jīng)母細胞瘤是一種高危的疾病，嚴重威脅著兒童患者的生命。診斷為低風險疾病的患者預后良好。然而，高危疾病患者可能難以治愈，這些患者中有很大比例出現(xiàn)疾病復發(fā)。盡管進行了高強度的多模式治療，但高危疾病患者的無病生存期（EFS）低于50%，預后較差。復發(fā)或難治性神經(jīng)母細胞瘤極其難以治愈，而且對于這些患者沒有標準的治療方法。
APG-115是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經(jīng)在體外和體內神經(jīng)母細胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機制的明確為該藥物治療神經(jīng)母細胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎。
亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“RPD計劃致力于在ODD提供的激勵之外，為此類產(chǎn)品申辦方提供獲得FDA審批的額外激勵舉措，從而促進兒童罕見病領域的新藥研發(fā)進展。APG-115是亞盛醫(yī)藥細胞凋亡產(chǎn)品管線的重要在研品種，美國FDA已接連授予該品種六項 ODD、一項快速通道資格（FTD）以及兩項RPD，充分證明該藥物的臨床潛力。此次又獲RPD，也意味著我們有資格獲得PRV，將有利于加強我們與FDA的溝通和合作，加快推進APG-115在該治療領域的臨床試驗的進度。我們將繼續(xù)加速推進臨床開發(fā)，為兒童神經(jīng)母細胞瘤患者提供更多治療選擇。”
參考資料
1. American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2014. Atlanta, Ga: American Cancer
2. Ward E, DeSantis C, et al. Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin. Mar-Apr 2014;64(2):83-103.
3. Shohet J, Foster J. Neuroblastoma. BMJ. 2017 May 3;357:j1863.
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