基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的生物制藥公司，近日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）的擴展適應(yīng)癥申請已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。該項擴展適應(yīng)癥包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性轉(zhuǎn)染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且**碘難治（如果**碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者的治療。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興普吉華®擴展適應(yīng)癥獲批，為中國RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌患者帶來新的治療選擇，也特別感謝國家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評審批?；帢I(yè)始終致力于研發(fā)創(chuàng)新藥物，滿足癌癥患者未解決的醫(yī)療需求。我們將持續(xù)增強管線開發(fā)的臨床價值和市場潛力，加速為全球患者帶來更多高品質(zhì)的新藥。”
普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示：“近年來，甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升。臨床上對MTC治療手段有限，亟待精準(zhǔn)靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。普吉華®在晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華®擴展適應(yīng)癥的獲批，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿足的臨床需求。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“普吉華®擴展適應(yīng)癥的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌之后的又一重要里程碑。我們感謝所有為普吉華®擴展適應(yīng)癥的臨床開發(fā)做出貢獻(xiàn)的患者和研究者們。我們還將繼續(xù)推進(jìn)普吉華®在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創(chuàng)新療法惠及更多患者。”
普吉華®拓展適應(yīng)癥的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。截止2021年4月12日，共有來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC注冊橋接隊列，并接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。研究顯示，26例基線具有可測量病灶的RET突變患者中確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）為73.1%, 包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率（DCR）為84.6%。無論RET突變基因型如何，均有緩解。19例確認(rèn)緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時間（DOR）未達(dá)到，9個月的DOR率為100%。降鈣素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號。此中國患者的注冊研究結(jié)果在2021年第90屆美國甲狀腺協(xié)會年度會議（The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021）上，以重磅口頭報告（Late Breaking Oral）形式公布詳細(xì)數(shù)據(jù)。
關(guān)于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內(nèi)分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，中國在2020年約有22萬新發(fā)甲狀腺癌病例數(shù)，其中女性新發(fā)病例數(shù)約為17萬。甲狀腺癌發(fā)病率位居我國城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個亞型，不同類型的甲狀腺癌根據(jù)其腫瘤特點，治療手段及預(yù)后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關(guān)鍵疾病驅(qū)動因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且**碘難治（如果**碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO上市銷售，三項適應(yīng)癥分別為：用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法檢測證實為轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且**碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)癥基于ORR和DOR數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對這些適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。
歐盟委員會（EC）已授予GAVRETO有條件上市許可，作為一種單一療法，用于治療未接受過RET抑制劑治療的RET融合陽性晚期NSCLC成人患者。
普吉華®在中國、美國、歐洲還未獲批用于其他適應(yīng)癥。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
普吉華®由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華®在大中華地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區(qū)）共同開發(fā)GAVRETO，用于治療RET突變的NSCLC、甲狀腺癌和其他實體瘤患者。Blueprint Medicines和羅氏集團(tuán)成員公司基因泰克正在美國共同商業(yè)化GAVRETO，羅氏擁有GAVRETO在美國以外（不包括大中華地區(qū)）的獨家商業(yè)化權(quán)利。FDA授予GAVRETO突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
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