胱氨酸貯積癥是一種罕見的遺傳性疾病，在新生兒中的發(fā)病率為1:100,000-200,000, 并伴隨終生風險。 疾病會逐漸侵害患者的器官，包括：腎 臟、眼睛、甲狀腺、肌肉、肝 臟、胰 腺、生殖腺和大腦等。
目前，尚無治愈胱氨酸貯積癥的療法。
蘇黎世大學的遺傳性腎 臟疾病機制研究小組(MIKADO)和英矽智能達成合作，將共同識別、排序和注釋全新靶點，以發(fā)現(xiàn)胱氨酸病潛在療法。
專注于研究罕見的遺傳性腎 臟疾病的蘇黎世大學轉化團隊 ，遺傳性腎 臟疾病機制（MIKADO）小組和由端到端人工智能 （AI） 驅動的藥物研發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine）近日宣布達成一項研發(fā)合作，旨在加速發(fā)現(xiàn)胱氨酸貯積癥的變革性創(chuàng)新療法，初始合作期將持續(xù)一年。
根據(jù)合作協(xié)議，MIKADO小組將利用其從臨床前模型和胱氨酸病細胞模型中獲得的多組學數(shù)據(jù)庫，通過英矽智能的人工智能靶點發(fā)現(xiàn)平臺PandaOmics 來識別導致胱氨酸貯積癥患者出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥的細胞和分子通路。MIKADO 小組將分析與疾病相關的信號通路，并利用英矽智能的人工智能算法生成候選的小分子化合物。之后，MIKADO 小組會使用自主研發(fā)的篩選技術在臨床前模型和胱氨酸貯積癥細胞系中對這些小分子化合物進行驗證。
蘇黎世大學MIKADO 小組負責人Olivier Devuyst博士表示：“MIKADO 和英矽智能的合作令我非常興奮。憑借以人工智能驅動、系統(tǒng)生物學為基礎的藥物研發(fā)，我們將加速藥物靶點的分析和發(fā)現(xiàn)，降低成本增加成功的可能性，最終為胱氨酸病患者帶來創(chuàng)新的突破性療法。”
英矽智能首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示：“胱氨酸病是一種被普遍忽視的疾病，有大量未滿足的醫(yī)療需求。我們很高興與蘇黎世大學的MIKADO 小組合作，將人工智能靶點發(fā)現(xiàn)平臺PandaOmics與人類智能相結合，為全球胱氨酸病患者帶來潛在幫助。”
蘇黎世大學MIKADO小組高級科學家兼項目負責人 Alessandro Luciani博士表示：“我們旨在使用創(chuàng)新的臨床前模型和疾病相關的表型篩選，為尚未有治療藥物的疾病驗證全新藥物靶點。 最終，我們希望改善患者的生活質量，并為全球成千上萬的胱氨酸病患者帶來切實的希望。”
關于胱氨酸病
胱氨酸貯積癥是70種罕見的先天性代謝疾病的一種。這些先天性代謝疾病統(tǒng)稱為溶酶體貯積病，在新生兒中的發(fā)病率約為1:5,000。胱氨酸貯積癥是由于CTNS基因突變，導致溶酶體膜上的胱氨酸轉運蛋白（cystinosin）缺乏，胱氨酸在全身組織的溶酶體內蓄積，最終引起大腦、眼睛、肝 臟、肌肉、胰 腺和腎 臟等嚴重的多器官功能障礙。范科尼氏綜合征是胱氨酸病的初次發(fā)病癥狀，通常在新生兒出生后一年內出現(xiàn)，主要癥狀是腎 臟近端小管的早期和嚴重功能障礙，并常并發(fā)慢性腎 臟疾病和危及生命的狀況。在20歲到30歲間，胱氨酸病患者還可能出現(xiàn)甲狀腺功能減退、性腺功能減退、糖尿病、肌病、視力下降和中樞神經(jīng)系統(tǒng)衰退。除了護理之外，唯一可用的 FDA批準的緩解胱氨酸貯積的方法是口服半胱胺從而減少溶酶體內胱氨酸的積累。然而，半胱胺會產生副作用且耐受性差，也不能預防或治療腎小管功能障礙、和腎 臟疾病。因此，胱氨酸病患者亟需新的療法。
關于英矽智能
英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驅動的藥物研發(fā)公司，通過下一代人工智能系統(tǒng)連接生成生物學、生成化學和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉換模型等現(xiàn)代機器學習技術，構建強大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺，識別全新靶點并生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關疾病等未被滿足醫(yī)療需求領域，推進并加速創(chuàng)新藥物研發(fā)。
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