北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党?rdquo;，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于近日宣布阿拉杰里綜合征（ALGS）治療藥物Maralixibat口服液通過審批，允許作為臨床急需藥品在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)進(jìn)口使用。
Maralixibat口服液于2021年9月29日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)，用于治療一歲及以上的阿拉杰里綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢，該適應(yīng)癥在中國暫無其他獲批治療藥物，存在大量未滿足的患者治療需求。此次博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的“先行先試”，讓中國的患者享受到與全球同步化的疾病治療方案，提升患者特別是兒童患者的生命質(zhì)量。
北?？党蓳碛性诖笾腥A區(qū)開發(fā)和商業(yè)化CAN108的獨(dú)家許可，用于三種罕見肝病適應(yīng)癥：阿拉杰里綜合征（ALGS），進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 已受理CAN108 治療阿拉杰里綜合征 (ALGS) 在中國的新藥申請(qǐng) (NDA)，處于優(yōu)先審評(píng)階段。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說道：“Maralixibat口服液在美國獲批后，我們很快就向中國患者提供這種能帶來希望的試驗(yàn)性療法。這是我們踐行諾言、為患者提供完整解決方案的核心舉措之一，也是我們組建公司的原因之一。在全世界關(guān)注罕見病日之際，很高興能為罹患罕見病的中國患者提供這種支持。”
關(guān)于阿拉杰里綜合征(ALGS)
阿拉杰里綜合征（Alagille Syndrome, ALGS）是一種常染色體顯性遺傳的多系統(tǒng)疾病，可導(dǎo)致終末期肝病和死亡。其發(fā)病率為1/30,000至1/50,000之間[1]，已在NRDRS（中國國家罕見病注冊(cè)系統(tǒng)）中注冊(cè)。該病以兒童及青少年的膽管發(fā)育不良和不同程度的肝外臟器（如心血管系統(tǒng)、骨骼、腎 臟、眼睛和容貌等）受累為特征。其中，肝 臟受累的發(fā)生率為100%[2，3]，常表現(xiàn)為慢性膽汁淤積，通常出現(xiàn)在新生兒期或出生后前3個(gè)月。臨床癥狀除黃疸、皮膚黃瘤、肝腫大外，還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的瘙癢[4]，可導(dǎo)致患兒抓傷引起的皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠剝奪和學(xué)校學(xué)習(xí)活動(dòng)中斷[5]，嚴(yán)重影響患者的生長發(fā)育及生活質(zhì)量[6]，甚至走向肝移植結(jié)局[7]。
關(guān)于Maralixibat口服液
Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝 臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥的開發(fā)也進(jìn)入晚期臨床開發(fā)階段，包括進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創(chuàng)新藥的認(rèn)定。
北?？党梢勋@得Maralixibat口服液大中華區(qū)對(duì)ALGS、PFIC、BA三個(gè)適應(yīng)癥的開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)，同時(shí)，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內(nèi)的上市申請(qǐng)（NDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理并納入優(yōu)先審評(píng)。
1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156 2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57. 3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82. 4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765. 5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765. 6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527. 7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.
關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰?/strong>
北?？党芍扑幱邢薰荆?ldquo;以下簡稱“北?？党?rdquo;, 股票代碼 1228.HK）是一家立足于中國的罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。
北海康成目前擁有13 個(gè)具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA) ，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。
北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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