生物醫(yī)藥高科技公司諾誠(chéng)健華（香港聯(lián)交所代碼：09969）近日宣布，布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（Primary Immune Thrombocytopenia, ITP）II期臨床研究在中國(guó)完成首 例患者給藥。
原發(fā)免疫性血小板減少癥又稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，其特點(diǎn)是外周血血小板計(jì)數(shù)減少，導(dǎo)致淤傷和出血風(fēng)險(xiǎn)增加[i]。ITP主要發(fā)病機(jī)制是血小板自身免疫耐受性丟失，導(dǎo)致體液和細(xì)胞免疫異?；罨餐閷?dǎo)血小板破壞加速及巨核細(xì)胞產(chǎn)生血小板不足。
只有約70%的患者對(duì)一線治療有反應(yīng)，仍有部分患者治療無(wú)效或復(fù)發(fā)，因此有必要探索新的治療靶點(diǎn)。通過(guò)抑制BTK可抑制 B 細(xì)胞活化和自身抗體產(chǎn)生，從而減少血小板破壞。
相關(guān)研究表明，成人 ITP 年發(fā)病率為每10萬(wàn)人約2—10人[ii],[iii]，60歲以上老年人是高發(fā)群體，育齡期女性略高于同年齡組男性。
諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說(shuō)：“目前全球尚無(wú)BTK抑制劑獲批用于治療ITP患者。BTK是B細(xì)胞受體信號(hào)通路中的一個(gè)關(guān)鍵激酶，對(duì)參與ITP病理過(guò)程的B淋巴細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及其他免疫細(xì)胞的激活和抗體產(chǎn)生至關(guān)重要。奧布替尼的靶點(diǎn)選擇性高，毒副作用小，有望給ITP患者帶來(lái)新穎的治療選擇。”
[i] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血組.成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國(guó)指南（2020年版）. 中華血液學(xué)雜志. 2020, 41(8):617-623.
[ii] Lee JY, Lee JH, Lee H, et al. Epidemiology and management of primary immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in Korea. Thromb Res. 2017, 155:86-91.
[iii] Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, et al. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-base study in France . Blood. 2014, 124(22):3308-3315.
關(guān)于奧布替尼
奧布替尼是具高度選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。
奧布替尼于2020年12月25日在中國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 兩項(xiàng)適應(yīng)癥。除此之外，奧布替尼還在中國(guó)開展治療邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤(CNSL)、華氏巨球蛋白血癥(WM)及彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)在內(nèi)的多種B細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)。
奧布替尼在美國(guó)獲得食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（R/R MCL）。
基于優(yōu)異的靶點(diǎn)選擇及臨床安全性，奧布替尼在自身免疫性疾病領(lǐng)域正在開展治療多發(fā)性硬化（MS）的全球II期臨床研究，以及治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的中國(guó)臨床II期試驗(yàn)。
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