聯(lián)拓生物（納斯達(dá)克：LIAN）是一家創(chuàng)新的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于為中國(guó)和亞洲其他主要市場(chǎng)的廣大患者帶來(lái)突破性治療藥物。聯(lián)拓生物今天正式宣布，用于治療梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的mavacamten在中國(guó)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心授予的"突破性治療藥物"認(rèn)證。
此次獲得"突破性治療藥物"認(rèn)證是基于一項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)EXPLORER-HCM的數(shù)據(jù)結(jié)果，該臨床試驗(yàn)是用mavacamten治療紐約心臟協(xié)會(huì)NYHA評(píng)級(jí)為II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病患者。在EXPLORER-HCM臨床試驗(yàn)中，mavacamten達(dá)到了所有主要和次要終點(diǎn)且具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，并證明其在功能狀態(tài)、癥狀和生活質(zhì)量方面的改善具有顯著的臨床意義。
"在全球3期臨床試驗(yàn)中，mavacamten顯示出改變梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢復(fù)其心臟功能的潛力，" 聯(lián)拓生物首席執(zhí)行官王軼喆博士說(shuō)，"聯(lián)拓生物就mavacamten用于治療中國(guó)有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病患者的3期臨床試驗(yàn)仍在推進(jìn)中，我們相信此次獲得 '突破性治療藥物'認(rèn)證，能夠幫助我們加速推進(jìn)mavacamten在中國(guó)的開(kāi)發(fā)。我們期待與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心合作，為有需要的患者提供這一具有重要意義的藥物。"
目前，中國(guó)估計(jì)約有110萬(wàn)1至280萬(wàn)2肥厚型心肌病患者，除有限的癥狀緩解治療方法外，目前尚無(wú)有效藥物治療選擇。
中國(guó)的"突破性治療藥物"認(rèn)證旨在加速用于治療嚴(yán)重和危及生命的疾病，且有初步證據(jù)支持相比現(xiàn)有治療手段有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的研究性藥物的開(kāi)發(fā)和審評(píng)。除潛在的加速審批途徑外，獲得認(rèn)證的藥物還將獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的額外溝通渠道和技術(shù)指導(dǎo)。
聯(lián)拓生物目前正在開(kāi)展的EXPLORER-CN是一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的3期臨床注冊(cè)研究，旨在評(píng)估m(xù)avacamten在用于治療有癥狀梗阻性肥厚型心肌病的中國(guó)患者中的療效和安全性。EXPLORER-CN將招募約81位患者。其主要終點(diǎn)是用Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度從基線(xiàn)到第30周的變化。符合條件的患者將繼續(xù)接受長(zhǎng)期延長(zhǎng)治療。
關(guān)于肥厚型心肌?。℉CM）
肥厚型心肌病是一種由心肌過(guò)度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進(jìn)行性疾病，可導(dǎo)致衰弱癥狀和心臟功能障礙。據(jù)估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常見(jiàn)的原因是心肌肌節(jié)蛋白的突變。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，勞力可導(dǎo)致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。肥厚型心肌病還與房顫、中風(fēng)、心力衰竭和心源性猝死風(fēng)險(xiǎn)的增加有關(guān)。
關(guān)于Mavacamten
Mavacamten是一種潛在的首 創(chuàng)、口服、心肌肌球蛋白別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，用于治療以心臟過(guò)度收縮和心臟舒張充盈受損為內(nèi)在原因的疾病。Mavacamten通過(guò)抑制過(guò)度的肌球蛋白-肌動(dòng)蛋白橫橋的形成來(lái)降低心肌收縮力，而過(guò)度的肌球蛋白-肌動(dòng)蛋白橫橋的形成可導(dǎo)致心肌收縮過(guò)度、左心室肥厚和順應(yīng)性降低。在臨床和臨床前研究中，mavacamten持續(xù)表現(xiàn)出降低心壁應(yīng)力的生物標(biāo)志物，減輕過(guò)度的心肌收縮、增加舒張順應(yīng)性。
聯(lián)拓生物獲得了百時(shí)美施貴寶旗下全資子公司MyoKardia的許可授權(quán)，在中國(guó)大陸、香港、澳門(mén)、臺(tái)灣、泰國(guó)和新加坡對(duì)mavacamten進(jìn)行開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
關(guān)于聯(lián)拓生物
聯(lián)拓生物（LianBio）是一家跨國(guó)生物技術(shù)公司，其使命是為中國(guó)和亞洲患者帶來(lái)顛覆性藥物，改變長(zhǎng)期以來(lái)本地區(qū)缺少創(chuàng)新藥物的狀況。通過(guò)與全球高度創(chuàng)新的生物制藥公司合作，聯(lián)拓生物正在推進(jìn)其多樣化的臨床候選藥物產(chǎn)品管線(xiàn)，有可能推動(dòng)心血管、腫瘤、眼科、炎癥疾病和呼吸系統(tǒng)不同適應(yīng)癥的新治療標(biāo)準(zhǔn)。聯(lián)拓生物正在建立國(guó)際化的基礎(chǔ)設(shè)施，從而將公司定位為首選的合作對(duì)象，并為合作伙伴提供進(jìn)入中國(guó)和其他亞洲市場(chǎng)的平臺(tái)。
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