北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北?？党?rdquo;，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日公布了在新加坡進(jìn)行的CAN106項(xiàng)目（一種長(zhǎng)效重組人源化單克隆抗體，用于治療補(bǔ)體C5介導(dǎo)的疾?。衿趩蝿┝窟f增（SAD）研究的頂線結(jié)果。此項(xiàng)研究共納入了31名健康志愿者，隨機(jī)入組六個(gè)劑量組（0.25/0.75/2/4/8和12mg/kg CAN106），隨訪時(shí)間至少112天。最終結(jié)果證實(shí)，CAN106安全并且耐受性良好，沒有藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAEs）。
CAN106顯示出良好的劑量依賴性和藥代動(dòng)力學(xué)特性，終末消除半衰期約為32天在給藥后24小時(shí)內(nèi)，CAN106導(dǎo)致游離C5(一種激活終末補(bǔ)體途徑所需的關(guān)鍵蛋白)的劑量依耐性減少，并能有效抑制CH50最 高兩個(gè)劑量組（8和12mg/kg）中的所有受試者顯示游離C5減少>99%這兩個(gè)隊(duì)列中的受試者CH50也有>90%的抑制，且這種抑制效應(yīng)持續(xù)了2到4周CH50>90%的抑制閥值就表明經(jīng)典末端補(bǔ)體途徑的完全阻斷（Peffault de Latour R et al., Blood. 2015;775-783）補(bǔ)體系統(tǒng)是先天免疫系統(tǒng)的一部分，而許多罕見病與補(bǔ)體系統(tǒng)的失調(diào)有關(guān)，C5是已經(jīng)過臨床證實(shí)的治療補(bǔ)體系統(tǒng)失調(diào)相關(guān)疾病的有效靶點(diǎn)
同時(shí)，北?？党稍谥袊?guó)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)，可在中國(guó)開展治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的Ⅰb/II期試驗(yàn)PNH是一種致命的罕見疾病，這種疾病因補(bǔ)體系統(tǒng)失調(diào)，破壞紅細(xì)胞而導(dǎo)致溶血在許多國(guó)家地區(qū)，抗C5的治療手段比較有限，而在中國(guó)，目前尚無獲批的PNH長(zhǎng)效抗體療法北?？党稍谒幟魃锏馁x能下開發(fā)了CAN106 北?？党蓳碛蠧AN106的全球獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利，并計(jì)劃在全球范圍內(nèi)為PNH以及其他涉及C5補(bǔ)體介導(dǎo)疾病開發(fā)CAN106。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“這些強(qiáng)有力的數(shù)據(jù)表明CAN106是安全且耐受良好的，可以將健康志愿者體內(nèi)的C5水平降低至99%以上，同時(shí)還能將CH50抑制90%以上這讓我們深受鼓舞這些結(jié)果證明CAN106對(duì)C5介導(dǎo)補(bǔ)體系統(tǒng)的完全功能性阻斷，重要的是，該結(jié)果還提供了首 個(gè)驗(yàn)證CAN106作為補(bǔ)體介導(dǎo)疾病潛在治療方法的人體數(shù)據(jù)我們期望推動(dòng)CAN106在中國(guó)成為同類首創(chuàng)（first-in-class）的PNH治療藥物，并在PNH治療選擇非常有限的其他市場(chǎng)中成為同類最 優(yōu)（best-in-class）的PNH治療藥物同時(shí)，我們也會(huì)推動(dòng)CAN106在其他補(bǔ)體介導(dǎo)疾病方面的全球性臨床開發(fā)，以成為同類首創(chuàng)（first-in-class）或同類最 優(yōu)（best-in-class）治療藥物”
北?？党墒紫瘧?zhàn)略官兼代理首席醫(yī)學(xué)官Gerry Cox 博士說：“這項(xiàng)試驗(yàn)相比其他抗C5療法數(shù)據(jù)優(yōu)越 ，能夠支持CAN106進(jìn)一步在PNH患者中開展臨床研究CAN106具有良好的安全性、高活性和長(zhǎng)半衰期，支持PNH患者可能將會(huì)延長(zhǎng)的給藥間隔中國(guó)對(duì)PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療主要是類固醇治療，極少數(shù)情況下還會(huì)進(jìn)行骨髓移植治療，而CAN106可以為中國(guó)的PNH 患者提供有意義的治療選擇中國(guó)目前沒有批準(zhǔn)的長(zhǎng)效抗C5療法，在許多其他國(guó)家，獲得市場(chǎng)準(zhǔn)入的治療手段也比較有限”
研究簡(jiǎn)介
這項(xiàng)研究名為“CAN106靜脈注射（IV）在健康受試者單劑量遞增（SAD）的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）研究”，是一項(xiàng)單中心、單劑量遞增研究，納入了31名健康受試者（23名接受CAN106，8名接受安慰劑）該研究旨在評(píng)估CAN106單劑量遞增的安全性和耐受性、描述CAN106的PK和PD特性并評(píng)估CAN106注射液的免疫原性研究藥物的劑量范圍為0.25mg/kg至12mg/kg，隨訪時(shí)間為112至196天。
關(guān)于CAN106
CAN106是一種創(chuàng)新的長(zhǎng)效重組人源化單克隆抗體，結(jié)合并中和C5（一種補(bǔ)體系統(tǒng)蛋白），從而防止膜攻擊復(fù)合物（MAC）的形成，而MAC會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞溶解（破壞）以及其他與PNH相關(guān)的癥狀C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時(shí)候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結(jié)合可以阻斷這一過程CAN106表現(xiàn)出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的潛力。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）簡(jiǎn)介
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見補(bǔ)體系統(tǒng)疾病補(bǔ)體系統(tǒng)本是免疫系統(tǒng)的一部分，通過攻擊細(xì)胞膜來清除微生物和受損細(xì)胞，但它的調(diào)節(jié)失衡就會(huì)導(dǎo)致一些疾病的產(chǎn)生PNH就是一種典型的補(bǔ)體相關(guān)疾病，它會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、肺動(dòng)脈高壓、腎功能損傷，最終會(huì)導(dǎo)致死亡據(jù)估計(jì)，在西方國(guó)家，每年每百萬人中有1至2人患有PNH根據(jù)《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人患PNH然而這種疾病的治療方案目前只有異體骨髓移植以及抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和雷夫利珠單抗），而在國(guó)內(nèi)僅有依庫珠單抗獲批，但因其較高的治療費(fèi)用對(duì)中國(guó)PNH病人仍然不可及。
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