12月13日，羅氏公布了3期HAVEN 6研究的中期分析結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，A型血友病新藥Hemliba（emizumab，艾美賽珠單抗）在體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的中度或輕度A型血友病患者中表現(xiàn)出良好的安全性和有效的出血控制。
目前，關(guān)于重度A型血友病已確立了成熟的治療指南，但關(guān)于中度和輕度A型血友病的信息和治療指南較少，這可能導(dǎo)致出血事件的延遲診斷或漏診。考慮到該人群可能不使用預(yù)防性治療，他們可能會(huì)經(jīng)歷更嚴(yán)重的臨床負(fù)擔(dān)，僅有不到30%的中度或輕度A型血友病患者過(guò)著無(wú)出血事件的生活。
HAVEN 6是一項(xiàng)3期研究，在體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的中度或輕度A型血友病患者中開(kāi)展，評(píng)估了Hemlibra的安全性、有效性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。此次公布的中期分析，包括71例患者（69例男性和2例女性）的數(shù)據(jù)。其中20例為體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的輕度A型血友病患者，51例為體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的中度A型血友病患者。37例患者在基線時(shí)接受了因子VIII預(yù)防性治療。
中期分析是在50例中度A型血友病患者完成研究至少24周治療或退出研究后進(jìn)行的。數(shù)據(jù)截止日期為2021年4月16日。這些數(shù)據(jù)表明，在HAVEN 6研究中，Hemlibra表現(xiàn)出良好的安全性和有效的出血控制，80.3%的患者沒(méi)有發(fā)生需要治療的出血事件，90.1%的患者沒(méi)有發(fā)生需要治療的關(guān)節(jié)出血。年化出血率（ABR）仍然較低，與之前報(bào)告的HAVEN 1-4研究結(jié)果一致。此外，在回答EmiPref問(wèn)卷的50例年齡在12歲或以上的患者中，48例（96.0%）更喜歡Hemlibra而不是以前的治療。
在HAVEN 6研究中，發(fā)生在10%或以上患者中的最常見(jiàn)不良事件（AE）為頭痛（14.1%）和局部注射部位反應(yīng)（ISR）（12.7%）。11例患者（15.5%）報(bào)告了與Hemlibra相關(guān)的AE，其中ISR最常見(jiàn)（12.7%）。截至數(shù)據(jù)截止日期，研究中未出現(xiàn)死亡、血栓性微血管?。═MA）或嚴(yán)重血栓性事件（TE）病例，這強(qiáng)化了Hemlibra良好的安全性。
一份關(guān)于Hemlibra治療人群的TE和TMA事件單獨(dú)分析，包括真實(shí)世界的數(shù)據(jù)，也作為海報(bào)在ASH年會(huì)上展示。這些結(jié)果表明，隨著暴露的增加，對(duì)報(bào)告的無(wú)伴隨aPCC（激活凝血酶原復(fù)合物濃縮物）事件的評(píng)估與之前的分析相似，且Hemlibra的益處/風(fēng)險(xiǎn)狀況保持不變。這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了Hemlibra的良好安全性，與之前HAVEN和STASEY研究的結(jié)果一致。
Hemlibra是一種人源化雙特異性單克隆抗體，其所具有的雙特異性結(jié)構(gòu)如同兩條手臂一樣，可以將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——活化的凝血因子IX和凝血因子X(jué)聚集在一起，從而恢復(fù)A型血友病患者的凝血過(guò)程，讓A型血友病患者零出血的治療目標(biāo)變?yōu)榭赡堋?/p>
在臨床研究中，Hemlibra已被證明能夠顯著減少出血事件并改善機(jī)體功能。對(duì)于體內(nèi)存在因子VIII抑制物（抗FVIII抗體）的患者，Hemlibra仍能很好的發(fā)揮作用。此外，由于Hemlibra與因子VIII無(wú)結(jié)構(gòu)性或序列同源性，因此不會(huì)誘導(dǎo)或增強(qiáng)因子VIII直接抑制物的產(chǎn)生。
截至目前，Hemlibra在全球100多個(gè)國(guó)家被批準(zhǔn)用于治療體內(nèi)存在因子VIII抑制物的A型血友病患者，在全球90多個(gè)國(guó)家被批準(zhǔn)用于治療體內(nèi)無(wú)因子VIII抑制物的A型血友病患者，預(yù)防或降低出血事件的發(fā)生頻率。Hemlibra已在一項(xiàng)最 大規(guī)模的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中進(jìn)行了研究，該項(xiàng)目包括8項(xiàng)3期研究，入組患者包括體內(nèi)存在或不存在因子VIII抑制物的A型血友病患者。
在中國(guó)，Hemlibra（舒友立樂(lè)®，艾美賽珠單抗）于2018年12月獲批：用于體內(nèi)存在因子VIII抑制物的A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。2021年5月，Hemlibra在中國(guó)獲批新的適應(yīng)癥：用于體內(nèi)不存在因子VIII抑制物的重度A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏，F(xiàn)VIII<1%）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療。
參考來(lái)源：Interim data from phase III HAVEN 6 study demonstrate favourable safety and efficacy profile of Roche’s Hemlibra in people with moderate or mild haemophilia A
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